Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Spaarzame conversie naar abnormale TCD (Transcraniële Doppler) Elevation (SCATE) (SCATE)

13 januari 2016 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Sparing Conversion to Abnormal TCD Elevation (SCATE) - een fase III klinische studie om standaardzorg (observatie) te vergelijken met alternatieve therapie (Hydroxyurea) om het risico op conversie naar een abnormale TCD-snelheid te verminderen bij kinderen met sikkelcelanemie en voorwaardelijke voorbehandeling TCD-snelheden.

Het primaire doel van de Fase III SCATE-studie is om 30 maanden alternatieve therapie (hydroxyurea) te vergelijken met standaardzorg (observatie) bij kinderen met sikkelcelanemie en voorwaardelijke (170 - 199 cm/sec) Transcraniële Doppler (TCD) snelheden. Om het alternatieve regime (hydroxyureum) superieur te verklaren aan het standaard behandelingsregime (observatie), moet de met hydroxyureum behandelde groep een drievoudige vermindering hebben in de incidentie van conversie naar abnormale TCD-snelheden (≥ 200 cm/sec), vergeleken naar de standaard behandelarm.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Resultaten van eerdere onderzoeken bevestigen een verhoogd risico op een beroerte bij kinderen met voorwaardelijke TCD-snelheden. Bovendien suggereren studies dat patiënten die alleen ter observatie waren, binnen 30 maanden na de eerste identificatie van de voorwaardelijke TCD-snelheid overgingen van voorwaardelijke TCD (matige risicocategorie) naar een abnormale TCD (met een veel hoger risico op primaire beroerte); deze bekering leidde in alle gevallen tot het starten van chronische en onbepaalde transfusies. Voorlopige gegevens suggereren dat het risico van conversie naar abnormale TCD-snelheden minstens driemaal lager zal zijn voor proefpersonen met voorwaardelijke TCD-snelheden op hydroxyurea. Dit belangrijke verschil in conversierisico suggereert dat een alternatieve behandeling een substantiële en gunstige invloed zou kunnen hebben op patiënten met verhoogde TCD-snelheden.

Een alternatieve behandeling zou de hersenen kunnen beschermen van patiënten met SCA en voorwaardelijke TCD-snelheden die een verhoogd risico lopen op een beroerte. Het vermijden van chronische bloedtransfusies zou een groot voordeel zijn voor alle kinderen met sikkelcelziekte, vooral die in ontwikkelingslanden waar de bloedvoorziening mogelijk minder veilig is (in vergelijking met die in de VS) of niet beschikbaar, en zeer kostbaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brazilië
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Pediatrische proefpersonen met ernstige vormen van sikkelcelanemie (HbSS, HbSβ0-thalassemie, HbSD, HbSOArab)
  2. Leeftijd: ≥ 2 en < 11 jaar, op het moment van inschrijving
  3. Voorwaardelijke TCD-snelheid (170 - 199 cm/sec) door transcraniële Doppler-echografie binnen 3 maanden na inschrijving
  4. Ouder of voogd bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven
  5. Mogelijkheid om te voldoen aan studiegerelateerde behandelingen, evaluaties en follow-up

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorafgaande abnormale TCD-snelheid
  2. Geschiedenis van klinische beroerte

  3. Onvermogen om dagelijkse orale hydroxyurea in te nemen of te verdragen, inclusief

    • Bekende allergie voor hydroxyurea-therapie
    • Bekende positieve serologie voor HIV-infectie
    • Bekende maligniteit
    • Huidige lactatie

  4. Abnormale laboratoriumwaarden bij initiële evaluatie (tijdelijke uitsluitingen):

    • Hemoglobineconcentratie < 6,0 gm/dL
    • Absoluut aantal reticulocyten < 100 x 10^9/L met een hemoglobineconcentratie < 8,0 gm/dL
    • WBC-telling < 3,0 x 10^9/L
    • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,0 x 10^9/L
    • Aantal bloedplaatjes < 100 x 10^9/L
  5. Huidig ​​​​gebruik van therapeutische middelen voor sikkelcelziekte (bijv. Hydroxyureum, arginine, decitabine, magnesium, chronische transfusies). Proefpersonen moeten gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving geen therapeutische middelen voor sikkelcelziekte hebben.
  6. Huidige deelname aan andere therapeutische klinische onderzoeken
  7. Serumcreatinine meer dan tweemaal de bovengrens voor leeftijd OF ≥ 1,0 mg/dL
  8. Elke aandoening of chronische ziekte die deelname naar de mening van de klinisch onderzoeker onverstandig maakt
  9. Zwangerschap (alleen voor postmenarchale vrouwen)
  10. Erytrocytentransfusie in de afgelopen 2 maanden
  11. Eerdere stamceltransplantatie of andere myelosuppressieve therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Standaardtherapie: observatie
De helft van de proefpersonen wordt gerandomiseerd naar alleen klinische observatie, waaronder maandelijkse bezoeken met klinische evaluaties, laboratoriumtests en TCD-eindpuntonderzoeken
Experimenteel: Hydroxyureum
De helft van de proefpersonen wordt gerandomiseerd naar hydroxyurea, ingenomen als capsules (300 mg, 400 mg of 500 mg) of als een vloeibare formulering (100 mg/ml). Hydroxyurea wordt eenmaal daags via de mond toegediend. Proefpersonen zullen maandelijks worden gecontroleerd met klinische evaluaties, laboratoriumtests en TCD-eindpuntonderzoeken.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Hydroxyurea wordt eenmaal daags toegediend, in capsulevorm (300 mg, 400 mg of 500 mg) of als vloeibare formulering (100 mg/ml). De dosering zal beginnen bij 20 mg/kg/dag. Dosisescalatie vindt plaats in stappen van 5 mg/kg/dag en wordt elke 8 weken aangepast, tenzij hematologische toxiciteit optreedt.
Andere namen:
  • Hydrea
  • Hydroxycarbamide
  • Droxie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Conversie naar Abnormale maximale TAMV
Tijdsspanne: 30 maanden
Het primaire eindpunt van de SCATE-studie is de cumulatieve incidentie van conversie naar abnormale maximale TAMV (tijdgemiddelde gemiddelde snelheid), gemeten met transcraniële doppler (TCD) echografie. Proefpersonen moeten voorwaardelijke snelheden hebben bij baseline, gedefinieerd als 170 - 199 cm/sec, wat wijst op een matig risico op een beroerte. Abnormale snelheden worden gedefinieerd als ≥ 200 cm/sec, wat wijst op een hoog risico op een beroerte. Het aantal conversies van voorwaardelijke snelheden naar abnormale snelheden in elke behandelarm zal worden vergeleken als de primaire uitkomst.
30 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Seriële TCD-snelheden
Tijdsspanne: 30 maanden
Deze secundaire uitkomstmaat is de hoogste TAMV die in specifieke slagaders wordt verkregen. Seriële TCD-snelheden worden tijdens de SCATE-studie gemeten en worden vergeleken met de basislijnwaarde.
30 maanden
Cumulatieve incidentie van neurologische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 30 maanden
De cumulatieve incidentie van neurologische voorvallen als secundair eindpunt, waaronder zowel beroerte als niet-beroerte neurologische voorvallen, zal worden bepaald gedurende de behandelingsperiode voor zowel de standaardarm als de alternatieve arm.
30 maanden
Cumulatieve incidentie van niet-neurologische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 30 maanden
De cumulatieve incidentie van niet-neurologische sikkelcelgerelateerde voorvallen, waaronder vaso-occlusie en miltsekwestratie, zal worden geschat over de behandelingsperiode voor zowel de standaard- als de alternatieve arm.
30 maanden
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: 30 maanden
Er zal op specifieke tijdstippen een standaardmaatstaf voor levenskwaliteit worden genomen, evenals een nieuw ontwikkelde levenskwaliteitsmaatregel voor sikkelcelziekte.
30 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

13 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 januari 2016

Laatst geverifieerd

1 januari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelanemie

Klinische onderzoeken op Hydroxyureum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren