Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oszczędna konwersja do nieprawidłowego uniesienia TCD (przezczaszkowe badanie dopplerowskie) (SCATE) (SCATE)

13 stycznia 2016 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Oszczędna konwersja do nieprawidłowego uniesienia TCD (SCATE) — badanie kliniczne fazy III w celu porównania standardowej opieki (obserwacja) z terapią alternatywną (hydroksymocznik) w celu zmniejszenia ryzyka konwersji do nieprawidłowej prędkości TCD u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i warunkowym leczeniem wstępnym Prędkości TCD.

Głównym celem badania fazy III SCATE jest porównanie 30-miesięcznej terapii alternatywnej (hydroksymocznik) ze standardową opieką (obserwacją) u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i warunkowymi (170 - 199 cm/s) prędkościami przezczaszkowego dopplera (TCD). Aby alternatywny schemat (hydroksymocznik) został uznany za lepszy od standardowego schematu leczenia (obserwacja), w grupie leczonej hydroksymocznikiem musi wystąpić trzykrotne zmniejszenie częstości występowania konwersji do nieprawidłowych prędkości TCD (≥ 200 cm/s), w porównaniu do ramienia standardowego leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wyniki wcześniejszych badań potwierdzają zwiększone ryzyko udaru u dzieci z warunkowymi prędkościami TCD. Ponadto badania sugerują, że pacjenci, którzy byli tylko na obserwacji, przeszli z warunkowego TCD (kategoria umiarkowanego ryzyka) do nieprawidłowego TCD (ze znacznie wyższym ryzykiem pierwotnego udaru mózgu) w ciągu 30 miesięcy od wstępnej identyfikacji warunkowej prędkości TCD; ta konwersja doprowadziła we wszystkich przypadkach do zainicjowania przewlekłych i nieokreślonych transfuzji. Wstępne dane sugerują, że ryzyko konwersji do nieprawidłowych prędkości TCD będzie co najmniej trzykrotnie niższe u osób z warunkowymi prędkościami TCD na hydroksymoczniku. Ta ważna różnica we współczynniku ryzyka konwersji sugeruje, że alternatywne leczenie może mieć znaczący i korzystny wpływ na pacjentów z podwyższoną prędkością TCD.

Alternatywne leczenie mogłoby chronić mózg pacjentów z NZK i warunkowymi prędkościami TCD, którzy są narażeni na zwiększone ryzyko udaru mózgu. Unikanie przewlekłych transfuzji krwi byłoby wielką korzyścią dla wszystkich dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, zwłaszcza tych w krajach rozwijających się, gdzie zaopatrzenie w krew może być mniej bezpieczne (w porównaniu z USA) lub niedostępne i bardzo kosztowne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brazylia
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Jamajka
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamajka
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci pediatryczni z ciężkimi postaciami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS, talasemia HbSβ0, HbSD, HbSOArab)
  2. Wiek: ≥ 2 i < 11 lat w momencie rejestracji
  3. Warunkowa prędkość TCD (170 - 199 cm/s) w badaniu ultrasonograficznym Dopplera przezczaszkowego w ciągu 3 miesięcy od rejestracji
  4. Rodzic lub opiekun chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody
  5. Zdolność do przestrzegania związanych z badaniem zabiegów, ocen i działań następczych

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza nieprawidłowa prędkość TCD
  2. Historia udaru klinicznego

  3. Niezdolność do codziennego przyjmowania lub tolerowania doustnego hydroksymocznika, w tym

    • Znana alergia na terapię hydroksymocznikiem
    • Znana pozytywna serologia zakażenia wirusem HIV
    • Znany nowotwór
    • Obecna laktacja

  4. Nieprawidłowe wartości laboratoryjne przy wstępnej ocenie (czasowe wykluczenia):

    • Stężenie hemoglobiny < 6,0 g/dl
    • Bezwzględna liczba retikulocytów < 100 x 10^9/L przy stężeniu hemoglobiny < 8,0 gm/dL
    • liczba leukocytów < 3,0 x 10^9/l
    • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) < 1,0 x 10^9/l
    • Liczba płytek krwi < 100 x 10^9/l
  5. Obecne stosowanie środków terapeutycznych w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (np. hydroksymocznik, arginina, decytabina, magnez, przewlekłe transfuzje). Pacjenci muszą być odstawieni od środków terapeutycznych przeciw niedokrwistości sierpowatokrwinkowej przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem.
  6. Bieżący udział w innych terapeutycznych badaniach klinicznych
  7. Stężenie kreatyniny w surowicy ponad dwukrotnie powyżej górnej granicy dla wieku LUB ≥ 1,0 mg/dl
  8. Każdy stan lub choroba przewlekła, które w opinii badacza klinicznego powodują, że udział w badaniu jest nierozsądny
  9. Ciąża (tylko dla kobiet po menarchii)
  10. Transfuzja erytrocytów w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  11. Poprzedni przeszczep komórek macierzystych lub inna terapia mielosupresyjna

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Terapia standardowa: obserwacja
Połowa pacjentów zostanie losowo przydzielona do obserwacji klinicznej, która obejmuje comiesięczne wizyty z ocenami klinicznymi, testami laboratoryjnymi i badaniami punktów końcowych TCD
Eksperymentalny: Hydroksymocznik
Połowa pacjentów zostanie losowo przydzielona do grupy otrzymującej hydroksymocznik przyjmowany w postaci kapsułek (300 mg, 400 mg lub 500 mg) lub w postaci płynnej (100 mg/ml). Hydroksymocznik będzie podawany raz dziennie doustnie. Pacjenci będą monitorowani co miesiąc za pomocą ocen klinicznych, testów laboratoryjnych i badań punktów końcowych TCD.
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik będzie podawany raz dziennie, w postaci kapsułek (300 mg, 400 mg lub 500 mg) lub w postaci płynnej (100 mg/ml). Dawkowanie rozpocznie się od 20 mg/kg mc./dobę. Zwiększanie dawki będzie następować w odstępach co 5 mg/kg mc./dobę, co 8 tygodni, chyba że wystąpi toksyczność hematologiczna.
Inne nazwy:
  • Hydrea
  • Hydroksymocznik
  • Droxia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Konwersja do nienormalnego maksymalnego TAMV
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania SCATE jest skumulowana częstość konwersji do nieprawidłowego maksymalnego TAMV (średnia prędkość uśredniona w czasie) mierzona za pomocą ultrasonografii dopplerowskiej przezczaszkowej (TCD). Badani muszą mieć prędkość warunkową na początku badania, zdefiniowaną jako 170 - 199 cm/s, co wskazuje na umiarkowane ryzyko udaru. Nieprawidłowe prędkości definiuje się jako ≥ 200 cm/s, co wskazuje na duże ryzyko udaru mózgu. Liczba konwersji z prędkości warunkowych na prędkości nieprawidłowe w każdym ramieniu leczenia zostanie porównana jako główny wynik.
30 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szeregowe prędkości TCD
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Tą drugorzędną miarą wyniku będzie najwyższa TAMV uzyskana w określonych tętnicach. Szeregowe prędkości TCD są mierzone podczas próby SCATE i będą porównywane z wartością wyjściową.
30 miesięcy
Skumulowana częstość występowania zdarzeń neurologicznych
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Skumulowana częstość występowania zdarzeń neurologicznych jako drugorzędowy punkt końcowy, który obejmuje zarówno udar, jak i zdarzenia neurologiczne niezwiązane z udarem, zostanie określona w okresie leczenia zarówno w grupie standardowej, jak i alternatywnej.
30 miesięcy
Skumulowana częstość występowania zdarzeń nieneurologicznych
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Skumulowana częstość występowania nieneurologicznych zdarzeń związanych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, w tym niedrożnością naczyń i sekwestracją śledziony, zostanie oszacowana w okresie leczenia zarówno dla ramion standardowych, jak i alternatywnych.
30 miesięcy
Jakość życia
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Standardowa miara jakości życia zostanie podjęta w określonych punktach czasowych, a także jedna nowo opracowana miara jakości życia w chorobie sierpowatokrwinkowej.
30 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 lutego 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 lutego 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj