Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Щадящее преобразование в аномальную высоту TCD (транскраниальная допплерография) (SCATE) (SCATE)

13 января 2016 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Щадящая конверсия к аномальной высоте TCD (SCATE) - клиническое исследование фазы III для сравнения стандартного лечения (наблюдение) с альтернативной терапией (гидроксимочевина) для снижения риска конверсии в аномальную скорость TCD у детей с серповидноклеточной анемией и условным предварительным лечением Скорости ТКД.

Основной целью исследования III фазы SCATE является сравнение 30-месячной альтернативной терапии (гидроксимочевина) со стандартной терапией (наблюдением) у детей с серповидно-клеточной анемией и условными (170–199 см/сек) транскраниальными допплеровскими скоростями (ТКД). Чтобы альтернативный режим (гидроксимочевина) был объявлен лучше стандартного режима лечения (наблюдение), в группе, получавшей гидроксимочевину, должно быть трехкратное снижение частоты конверсии в аномальные скорости ТКД (≥ 200 см/сек) по сравнению с к группе стандартного лечения.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Результаты предыдущих исследований подтверждают повышенный риск инсульта у детей с условными скоростями ТКД. Кроме того, исследования показывают, что пациенты, которые находились только под наблюдением, перешли из условной ТКД (категория умеренного риска) в аномальную ТКД (с гораздо более высоким риском первичного инсульта) в течение 30 месяцев после первоначального выявления условной скорости ТКД; эта конверсия во всех случаях привела к началу хронических и неопределенных трансфузий. Предварительные данные свидетельствуют о том, что риск конверсии в аномальные скорости ТКД будет ниже для субъектов с условными скоростями ТКД на гидроксимочевине, по крайней мере, в три раза. Это важное различие в уровне риска конверсии предполагает, что альтернативное лечение может оказать существенное и благотворное влияние на пациентов с повышенной скоростью ТКД.

Альтернативное лечение могло бы защитить мозг пациентов с ВСС и условными скоростями ТКД, у которых повышен риск инсульта. Отказ от хронических переливаний крови был бы большим преимуществом для всех детей с серповидно-клеточной анемией, особенно в развивающихся странах, где кровоснабжение может быть менее безопасным (по сравнению с США) или недоступным и очень дорогим.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

38

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Бразилия
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Ямайка
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Ямайка
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Дети с тяжелыми формами серповидноклеточной анемии (HbSS, HbSβ0-талассемия, HbSD, HbSOArab)
  2. Возраст: ≥ 2 и < 11 лет на момент зачисления
  3. Условная скорость TCD (170–199 см/сек) по данным транскраниальной допплерографии в течение 3 месяцев после зачисления
  4. Родитель или опекун желает и может дать информированное согласие
  5. Способность соблюдать связанные с исследованием методы лечения, оценки и последующее наблюдение

Критерий исключения:

  1. Предшествующая аномальная скорость TCD
  2. Клинический инсульт в анамнезе

  3. Неспособность принимать или переносить ежедневный пероральный прием гидроксимочевины, в том числе

    • Известная аллергия на терапию гидроксимочевиной
    • Известный положительный серологический анализ на ВИЧ-инфекцию
    • Известная злокачественность
    • Текущая лактация

  4. Отклонения от нормы лабораторных показателей при первоначальной оценке (временные исключения):

    • Концентрация гемоглобина < 6,0 г/дл
    • Абсолютное количество ретикулоцитов < 100 x 10^9/л с концентрацией гемоглобина < 8,0 г/дл
    • Количество лейкоцитов < 3,0 x 10 ^ 9 / л
    • Абсолютное количество нейтрофилов (ANC) < 1,0 x 10 ^ 9 / л
    • Количество тромбоцитов < 100 x 10^9/л
  5. Текущее использование терапевтических средств для лечения серповидно-клеточной анемии (например, гидроксимочевина, аргинин, децитабин, магний, хронические переливания). Субъекты не должны принимать терапевтические средства для лечения серповидно-клеточной анемии в течение как минимум 3 месяцев до регистрации.
  6. Текущее участие в других терапевтических клинических испытаниях
  7. Креатинин сыворотки более чем в два раза превышает верхний возрастной предел ИЛИ ≥ 1,0 мг/дл
  8. Любое состояние или хроническое заболевание, которое, по мнению клинического исследователя, делает участие нецелесообразным.
  9. Беременность (только для женщин в постменархальном периоде)
  10. Переливание эритроцитов в течение последних 2 мес.
  11. Предыдущая трансплантация стволовых клеток или другая миелосупрессивная терапия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Стандартная терапия: наблюдение
Половина субъектов будет рандомизирована только для клинического наблюдения, которое включает ежемесячные посещения с клиническими оценками, лабораторными тестами и исследованиями конечных точек ТКД.
Экспериментальный: Гидроксимочевина
Половина субъектов будет рандомизирована для приема гидроксимочевины в виде капсул (300 мг, 400 мг или 500 мг) или в виде жидкого состава (100 мг/мл). Гидроксимочевину вводят один раз в день перорально. Субъекты будут контролироваться ежемесячно с клиническими оценками, лабораторными тестами и исследованиями конечных точек TCD.
Лекарство: Гидроксимочевина
Гидроксимочевину вводят один раз в день либо в форме капсул (300 мг, 400 мг или 500 мг), либо в виде жидкой формы (100 мг/мл). Дозирование начинается с 20 мг/кг/день. Повышение дозы будет происходить с шагом 5 мг/кг/день с корректировкой каждые 8 ​​недель, если только не возникнет гематологическая токсичность.
Другие имена:
  • Гидрея
  • Гидроксикарбамид
  • Дроксия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Преобразование в ненормальное максимальное TAMV
Временное ограничение: 30 месяцев
Первичной конечной точкой исследования SCATE является кумулятивная частота конверсии в аномальное максимальное TAMV (усредненная по времени средняя скорость), измеренная с помощью транскраниальной допплерографии (TCD). Испытуемые должны иметь условную скорость на исходном уровне, определяемую как 170–199 см/сек, что указывает на умеренный риск инсульта. Аномальные скорости определяются как ≥ 200 см/сек, что указывает на высокий риск инсульта. Количество переходов от условных скоростей к аномальным скоростям в каждой группе лечения будет сравниваться как первичный результат.
30 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Серийные скорости TCD
Временное ограничение: 30 месяцев
Этот вторичный критерий исхода будет самым высоким TAMV, полученным для конкретных артерий. Серийные скорости TCD измеряются на протяжении всего испытания SCATE и сравниваются с исходными значениями.
30 месяцев
Совокупная частота неврологических событий
Временное ограничение: 30 месяцев
Совокупная частота неврологических событий в качестве вторичной конечной точки, которая включает как инсульт, так и неинсультные неврологические события, будет определяться в течение периода лечения как для стандартных, так и для альтернативных групп.
30 месяцев
Совокупная частота не неврологических событий
Временное ограничение: 30 месяцев
Совокупная частота не-неврологических событий, связанных с серповидно-клеточной анемией, включая вазоокклюзию и секвестрацию селезенки, будет оцениваться в течение периода лечения как для стандартных, так и для альтернативных групп.
30 месяцев
Качество жизни
Временное ограничение: 30 месяцев
Стандартная мера качества жизни будет проводиться в определенные моменты времени, а также одна недавно разработанная мера качества жизни при серповидно-клеточной анемии.
30 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 февраля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 февраля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 февраля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

8 февраля 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 января 2016 г.

Последняя проверка

1 января 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться