Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Šetřící konverze na abnormální TCD (transkraniální dopplerovskou) elevaci (SCATE) (SCATE)

13. ledna 2016 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Šetřící konverze na abnormální elevaci TCD (SCATE) – klinická studie fáze III pro srovnání standardní péče (pozorování) s alternativní terapií (hydroxymočovina) pro snížení rizika konverze na abnormální rychlost TCD u dětí se srpkovitou anémií a podmíněnou předléčbou Rychlosti TCD.

Primárním cílem studie fáze III SCATE je porovnat 30měsíční alternativní terapii (hydroxyurea) se standardní péčí (pozorování) u dětí se srpkovitou anémií a podmíněnými (170 - 199 cm/s) transkraniálními dopplerovskými (TCD) rychlostmi. Aby byl alternativní režim (hydroxymočovina) prohlášen za lepší než standardní léčebný režim (pozorování), musí mít skupina léčená hydroxymočovinou trojnásobně snížený výskyt konverze na abnormální rychlosti TCD (≥ 200 cm/s). do ramene se standardní léčbou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výsledky předchozích studií potvrzují zvýšené riziko mrtvice u dětí s podmíněnou rychlostí TCD. Kromě toho studie naznačují, že pacienti, kteří byli pouze na pozorování, přešli z podmíněného TCD (kategorie středního rizika) na abnormální TCD (s mnohem vyšším rizikem primární mozkové příhody) během 30 měsíců od počáteční identifikace podmíněné rychlosti TCD; tato konverze vedla ve všech případech k zahájení chronických a časově neomezených transfuzí. Předběžná data naznačují, že riziko přeměny na abnormální rychlosti TCD bude u subjektů s podmíněnými rychlostmi TCD na hydroxymočovině alespoň trojnásobně nižší. Tento důležitý rozdíl v míře rizika konverze naznačuje, že alternativní léčba by mohla mít podstatný a příznivý dopad na pacienty se zvýšenými rychlostmi TCD.

Alternativní léčba by mohla chránit mozek pacientů s SCA a podmíněnými rychlostmi TCD, kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku mrtvice. Vyhýbání se chronickým krevním transfuzím by bylo velkým přínosem pro všechny děti se srpkovitou anémií, zejména pro ty v rozvojových zemích, kde může být zásobování krví méně bezpečné (ve srovnání s USA) nebo nedostupné a velmi nákladné.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brazílie
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pediatričtí pacienti s těžkými formami srpkovité anémie (HbSS, HbSβ0 talasémie, HbSD, HbSOArab)
  2. Věk: ≥ 2 a < 11 let v době zápisu
  3. Podmíněná rychlost TCD (170 - 199 cm/s) pomocí transkraniálního dopplerovského ultrasonografického vyšetření do 3 měsíců od zařazení
  4. Rodič nebo opatrovník ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas
  5. Schopnost vyhovět léčebným postupům souvisejícím se studií, hodnocením a sledováním

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí abnormální rychlost TCD
  2. Anamnéza klinické mrtvice

  3. Neschopnost užívat nebo tolerovat denní perorální hydroxymočovinu, včetně

    • Známá alergie na léčbu hydroxyureou
    • Známá pozitivní sérologie infekce HIV
    • Známá malignita
    • Aktuální laktace

  4. Abnormální laboratorní hodnoty při počátečním hodnocení (dočasné vyloučení):

    • Koncentrace hemoglobinu < 6,0 g/dl
    • Absolutní počet retikulocytů < 100 x 10^9/l s koncentrací hemoglobinu < 8,0 gm/dl
    • Počet bílých krvinek < 3,0 x 10^9/l
    • Absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1,0 x 10^9/l
    • Počet krevních destiček < 100 x 10^9/l
  5. Současné použití terapeutických činidel pro srpkovitou anémii (např. hydroxymočovina, arginin, decitabin, hořčík, chronické transfuze). Subjekty musí být bez terapeutických činidel pro srpkovitou anémii alespoň 3 měsíce před zařazením.
  6. Aktuální účast v dalších terapeutických klinických studiích
  7. Sérový kreatinin více než dvojnásobek horní hranice pro věk NEBO ≥ 1,0 mg/dl
  8. Jakýkoli stav nebo chronické onemocnění, které podle názoru klinického zkoušejícího činí účast nedoporučenou
  9. Těhotenství (pouze pro postmenarchální ženy)
  10. Transfuze erytrocytů během posledních 2 měsíců
  11. Předchozí transplantace kmenových buněk nebo jiná myelosupresivní léčba

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Standardní terapie: Pozorování
Polovina subjektů bude randomizována pouze ke klinickému pozorování, které zahrnuje měsíční návštěvy s klinickými hodnoceními, laboratorní testy a vyšetření koncových bodů TCD
Experimentální: Hydroxymočovina
Polovině subjektů bude randomizována hydroxymočovina, která bude užívána jako kapsle (300 mg, 400 mg nebo 500 mg) nebo jako kapalná formulace (100 mg/ml). Hydroxymočovina bude podávána jednou denně ústy. Subjekty budou sledovány měsíčně s klinickými hodnoceními, laboratorními testy a vyšetřeními koncových bodů TCD.
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina bude podávána jednou denně, buď ve formě kapslí (300 mg, 400 mg nebo 500 mg) nebo jako kapalná formulace (100 mg/ml). Dávkování bude zahájeno dávkou 20 mg/kg/den. Ke zvýšení dávky dojde v přírůstcích 5 mg/kg/den, přičemž se upraví každých 8 týdnů, pokud nedojde k hematologické toxicitě.
Ostatní jména:
  • Hydrea
  • Hydroxykarbamid
  • Droxia

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Převod na abnormální maximum TAMV
Časové okno: 30 měsíců
Primárním cílovým parametrem studie SCATE je kumulativní incidence konverze na abnormální maximální TAMV (časově zprůměrovaná střední rychlost) měřená pomocí transkraniální dopplerovské (TCD) ultrasonografie. Subjekty musí mít podmíněné rychlosti na začátku, definované jako 170 - 199 cm/s, což ukazuje na střední riziko mrtvice. Abnormální rychlosti jsou definovány jako ≥ 200 cm/s, což ukazuje na vysoké riziko mrtvice. Jako primární výsledek bude porovnán počet konverzí z podmíněných rychlostí na abnormální rychlosti v každém léčebném rameni.
30 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sériové rychlosti TCD
Časové okno: 30 měsíců
Tato sekundární výsledná míra bude nejvyšší TAMV získaná v konkrétních tepnách. Sériové rychlosti TCD jsou měřeny v průběhu studie SCATE a budou porovnány s výchozí hodnotou.
30 měsíců
Kumulativní výskyt neurologických příhod
Časové okno: 30 měsíců
Kumulativní výskyt neurologických příhod jako sekundárního cílového parametru, který zahrnuje cévní mozkovou příhodu i neurologické příhody bez cévní mozkové příhody, bude stanoven během léčebného období pro standardní i alternativní ramena.
30 měsíců
Kumulativní výskyt neneurologických příhod
Časové okno: 30 měsíců
Kumulativní výskyt neneurologických příhod souvisejících se srpkovitou anémií, včetně vazookluze a sekvestrace sleziny, bude odhadnut během léčebného období pro standardní i alternativní větve.
30 měsíců
Kvalita života
Časové okno: 30 měsíců
Standardní měření kvality života bude prováděno během konkrétních časových bodů, stejně jako jedno nově vyvinuté měření kvality života pro srpkovitou anémii.
30 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2012

První zveřejněno (Odhad)

13. února 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. února 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2016

Naposledy ověřeno

1. ledna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit