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Conversione risparmiata in elevazione anormale del TCD (doppler transcranico) (SCATE) (SCATE)

13 gennaio 2016 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Risparmiare la conversione a un aumento anormale del TCD (SCATE) - uno studio clinico di fase III per confrontare le cure standard (osservazione) con la terapia alternativa (idrossiurea) per ridurre il rischio di conversione a una velocità anormale del TCD nei bambini con anemia falciforme e pretrattamento condizionale Velocità TCD.

L'obiettivo principale dello studio SCATE di fase III è confrontare 30 mesi di terapia alternativa (idrossiurea) con cure standard (osservazione) nei bambini con anemia falciforme e velocità condizionali (170-199 cm/sec) Doppler transcranico (TCD). Affinché il regime alternativo (idrossiurea) sia dichiarato superiore al regime di trattamento standard (osservazione), il gruppo trattato con idrossiurea deve avere una riduzione di tre volte dell'incidenza di conversione a velocità TCD anomale (≥ 200 cm/sec), rispetto al braccio di trattamento standard.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I risultati di studi precedenti confermano un aumento del rischio di ictus tra i bambini con velocità TCD condizionali. Inoltre, gli studi suggeriscono che i pazienti che erano in sola osservazione, sono passati dal TCD condizionale (categoria di rischio moderato) a un TCD anormale (con un rischio molto più elevato di ictus primario) entro 30 mesi dall'identificazione iniziale della velocità del TCD condizionale; questa conversione ha portato all'inizio di trasfusioni croniche e indefinite in tutti i casi. I dati preliminari suggeriscono che il rischio di conversione a velocità TCD anormali sarà inferiore per i soggetti con velocità TCD condizionali su idrossiurea di almeno tre volte. Questa importante differenza nel tasso di rischio di conversione suggerisce che un trattamento alternativo potrebbe avere un impatto sostanziale e benefico sui pazienti con elevate velocità di TCD.

Un trattamento alternativo potrebbe proteggere il cervello dei pazienti con SCA e velocità condizionali del TCD che sono a maggior rischio di ictus. Evitare le trasfusioni di sangue croniche sarebbe un grande vantaggio per tutti i bambini affetti da anemia falciforme, in particolare quelli nei paesi in via di sviluppo dove l'approvvigionamento di sangue può essere meno sicuro (rispetto a quello negli Stati Uniti) o non disponibile e molto costoso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brasile
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Giamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Giamaica
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti pediatrici con forme gravi di anemia falciforme (HbSS, HbSβ0 talassemia, HbSD, HbSOArab)
  2. Età: ≥ 2 e < 11 anni, al momento dell'iscrizione
  3. Velocità TCD condizionale (170 - 199 cm/sec) mediante esame ecografico Doppler transcranico entro 3 mesi dall'arruolamento
  4. Genitore o tutore disposto e in grado di fornire il consenso informato
  5. Capacità di rispettare i trattamenti, le valutazioni e il follow-up correlati allo studio

Criteri di esclusione:

  1. Precedente velocità TCD anomala
  2. Storia di ictus clinico

  3. Incapacità di assumere o tollerare l'idrossiurea orale giornaliera, incluso

    • Allergia nota alla terapia con idrossiurea
    • Sierologia positiva nota per l'infezione da HIV
    • Malignità nota
    • Lattazione attuale

  4. Valori di laboratorio anormali alla valutazione iniziale (esclusioni temporanee):

    • Concentrazione di emoglobina < 6,0 gm/dL
    • Conta assoluta dei reticolociti < 100 x 10^9/L con una concentrazione di emoglobina < 8,0 gm/dL
    • Conta leucocitaria < 3,0 x 10^9/L
    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0 x 10^9/L
    • Conta piastrinica < 100 x 10^9/L
  5. Uso corrente di agenti terapeutici per l'anemia falciforme (ad esempio idrossiurea, arginina, decitabina, magnesio, trasfusioni croniche). I soggetti devono essere privi di agenti terapeutici per l'anemia falciforme per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento.
  6. Attuale partecipazione ad altri studi clinici terapeutici
  7. Creatinina sierica più del doppio del limite superiore per età OPPURE ≥ 1,0 mg/dL
  8. Qualsiasi condizione o malattia cronica che, a giudizio dello sperimentatore clinico, rende sconsigliata la partecipazione
  9. Gravidanza (solo per donne dopo il menarca)
  10. Trasfusione di eritrociti negli ultimi 2 mesi
  11. Precedente trapianto di cellule staminali o altra terapia mielosoppressiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Terapia standard: osservazione
La metà dei soggetti sarà randomizzata alla sola osservazione clinica, che include visite mensili con valutazioni cliniche, test di laboratorio ed esami endpoint TCD
Sperimentale: Idrossiurea
La metà dei soggetti verrà randomizzata all'idrossiurea, assunta in capsule (300 mg, 400 mg o 500 mg) o come formulazione liquida (100 mg/mL). L'idrossiurea verrà somministrata una volta al giorno per via orale. I soggetti saranno monitorati mensilmente con valutazioni cliniche, test di laboratorio ed esami degli endpoint TCD.
Droga: Idrossiurea
L'idrossiurea verrà somministrata una volta al giorno, in forma di capsule (300 mg, 400 mg o 500 mg) o come formulazione liquida (100 mg/ml). Il dosaggio inizierà a 20 mg/kg/giorno. L'aumento della dose avverrà con incrementi di 5 mg/kg/giorno, aggiustando ogni 8 settimane a meno che non si verifichi tossicità ematologica.
Altri nomi:
  • Idrea
  • Idrossicarbammide
  • Droxia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conversione in TAMV massimo anormale
Lasso di tempo: 30 mesi
L'endpoint primario dello studio SCATE è l'incidenza cumulativa di conversione a TAMV massimo anormale (velocità media media nel tempo) misurata mediante ecografia transcraniale doppler (TCD). I soggetti devono avere velocità condizionali al basale, definite come 170-199 cm/sec, che indicano un rischio di ictus moderato. Le velocità anomale sono definite come ≥ 200 cm/sec, che indicano un elevato rischio di ictus. Il numero di conversioni da velocità condizionali a velocità anormali in ciascun braccio di trattamento sarà confrontato come risultato primario.
30 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità TCD seriali
Lasso di tempo: 30 mesi
Questa misura di esito secondario sarà il TAMV più alto ottenuto in arterie specifiche. Le velocità TCD seriali vengono misurate durante lo studio SCATE e verranno confrontate con il valore di riferimento.
30 mesi
Incidenza cumulativa di eventi neurologici
Lasso di tempo: 30 mesi
L'incidenza cumulativa di eventi neurologici come endpoint secondario, che include eventi neurologici sia ictus che non ictus, sarà determinata durante il periodo di trattamento sia per il braccio standard che per quello alternativo.
30 mesi
Incidenza cumulativa di eventi non neurologici
Lasso di tempo: 30 mesi
L'incidenza cumulativa di eventi non neurologici correlati all'anemia falciforme, tra cui vaso-occlusione e sequestro splenico, sarà stimata durante il periodo di trattamento sia per il braccio standard che per quello alternativo.
30 mesi
Qualità della vita
Lasso di tempo: 30 mesi
La misurazione standard della qualità della vita sarà effettuata in momenti specifici, così come una misurazione della qualità della vita dell'anemia falciforme di nuova concezione.
30 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2012

Primo Inserito (Stima)

13 febbraio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 febbraio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2016

Ultimo verificato

1 gennaio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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