- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01531387
Conversión de repuesto a elevación anormal de TCD (Doppler transcraneal) (SCATE) (SCATE)
Conversión de repuesto a elevación anormal de TCD (SCATE): un ensayo clínico de fase III para comparar la atención estándar (observación) con la terapia alternativa (hidroxiurea) para reducir el riesgo de conversión a una velocidad anormal de TCD en niños con anemia de células falciformes y pretratamiento condicional Velocidades TCD.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los resultados de estudios previos confirman un mayor riesgo de accidente cerebrovascular entre los niños con velocidades condicionales de TCD. Además, los estudios sugieren que los pacientes que estaban solo en observación, pasaron de la TCD condicional (categoría de riesgo moderado) a una TCD anormal (con un riesgo mucho mayor de accidente cerebrovascular primario) dentro de los 30 meses posteriores a la identificación inicial de la velocidad de la TCD condicional; esta conversión condujo al inicio de transfusiones crónicas e indefinidas en todos los casos. Los datos preliminares sugieren que el riesgo de conversión a velocidades anormales de TCD será menor para sujetos con velocidades condicionales de TCD en hidroxiurea al menos tres veces. Esta importante diferencia en la tasa de riesgo de conversión sugiere que un tratamiento alternativo podría tener un impacto sustancial y beneficioso en pacientes con velocidades elevadas de TCD.
Un tratamiento alternativo podría proteger el cerebro de pacientes con SCA y velocidades condicionales de TCD que tienen un mayor riesgo de accidente cerebrovascular. Evitar las transfusiones de sangre crónicas sería un gran beneficio para todos los niños con enfermedad de células falciformes, especialmente aquellos en países en desarrollo donde el suministro de sangre puede ser menos seguro (en comparación con el de los EE. UU.) o no disponible, y muy costoso.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Rio de Janeiro
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Centro, Rio de Janeiro, Brasil
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Kingston
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Mona, Kingston, Jamaica
- Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos pediátricos con formas graves de anemia de células falciformes (HbSS, HbSβ0 talasemia, HbSD, HbSOArab)
- Edad: ≥ 2 y < 11 años de edad, en el momento de la inscripción
- Velocidad TCD condicional (170 - 199 cm/seg) por examen de ultrasonografía Doppler transcraneal dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción
- Padre o tutor dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado
- Capacidad para cumplir con los tratamientos, las evaluaciones y el seguimiento relacionados con el estudio
Criterio de exclusión:
- Velocidad TCD anormal anterior
- Historia de accidente cerebrovascular clínico
Incapacidad para tomar o tolerar la hidroxiurea oral diaria, incluyendo
- Alergia conocida a la terapia con hidroxiurea
- Serología positiva conocida a infección por VIH
- malignidad conocida
- lactancia actual
Valores de laboratorio anormales en la evaluación inicial (exclusiones temporales):
- Concentración de hemoglobina < 6,0 g/dL
- Recuento absoluto de reticulocitos < 100 x 10^9/L con una concentración de hemoglobina < 8,0 g/dL
- Recuento de glóbulos blancos < 3,0 x 10^9/L
- Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1,0 x 10^9/L
- Recuento de plaquetas < 100 x 10^9/L
- Uso actual de agentes terapéuticos para la enfermedad de células falciformes (p. ej., hidroxiurea, arginina, decitabina, magnesio, transfusiones crónicas). Los sujetos deben estar sin agentes terapéuticos para la enfermedad de células falciformes durante al menos 3 meses antes de la inscripción.
- Participación actual en otros ensayos clínicos terapéuticos
- Creatinina sérica más del doble del límite superior para la edad O ≥ 1,0 mg/dL
- Cualquier condición o enfermedad crónica que, en opinión del investigador clínico, haga desaconsejable la participación.
- Embarazo (solo para mujeres posmenárquicas)
- Transfusión de eritrocitos en los últimos 2 meses
- Trasplante previo de células madre u otra terapia mielosupresora
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Terapia estándar: observación
La mitad de los sujetos serán aleatorizados solo para observación clínica, lo que incluye visitas mensuales con evaluaciones clínicas, pruebas de laboratorio y exámenes de punto final de TCD.
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Experimental: Hidroxiurea
La mitad de los sujetos serán aleatorizados para recibir hidroxiurea, en forma de cápsulas (300 mg, 400 mg o 500 mg) o como formulación líquida (100 mg/mL).
La hidroxiurea se administrará una vez al día por vía oral.
Los sujetos serán monitoreados mensualmente con evaluaciones clínicas, pruebas de laboratorio y exámenes de punto final de TCD.
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La hidroxiurea se administrará una vez al día, ya sea en forma de cápsula (300 mg, 400 mg o 500 mg) o como formulación líquida (100 mg/ml).
La dosificación comenzará a 20 mg/kg/día.
La escalada de dosis ocurrirá en incrementos de 5 mg/kg/día, ajustando cada 8 semanas a menos que ocurra toxicidad hematológica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Conversión a TAMV Máximo Anormal
Periodo de tiempo: 30 meses
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El criterio principal de valoración del ensayo SCATE es la incidencia acumulada de conversión a TAMV máxima anormal (velocidad media promediada en el tiempo) medida por ecografía doppler transcraneal (TCD).
Los sujetos deben tener velocidades condicionales al inicio del estudio, definidas como 170 - 199 cm/seg, lo que indica un riesgo moderado de accidente cerebrovascular.
Las velocidades anormales se definen como ≥ 200 cm/seg, lo que indica un alto riesgo de accidente cerebrovascular.
El número de conversiones de velocidades condicionales a velocidades anormales en cada brazo de tratamiento se comparará como resultado primario.
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30 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Velocidades de serie TCD
Periodo de tiempo: 30 meses
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Esta medida de resultado secundaria será el TAMV más alto obtenido en arterias específicas.
Las velocidades de TCD en serie se miden a lo largo de la prueba SCATE y se compararán con el valor de referencia.
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30 meses
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Incidencia acumulada de eventos neurológicos
Periodo de tiempo: 30 meses
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La incidencia acumulada de eventos neurológicos como criterio de valoración secundario, que incluye eventos neurológicos de accidente cerebrovascular y no relacionados con el accidente cerebrovascular, se determinará durante el período de tratamiento para los brazos estándar y alternativos.
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30 meses
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Incidencia acumulada de eventos no neurológicos
Periodo de tiempo: 30 meses
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La incidencia acumulada de eventos relacionados con células falciformes no neurológicas, incluida la oclusión de vasos y el secuestro esplénico, se estimará durante el período de tratamiento para los brazos estándar y alternativos.
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30 meses
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: 30 meses
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La medida de calidad de vida estándar se tomará durante puntos de tiempo específicos, así como una medida de calidad de vida para la enfermedad de células falciformes desarrollada recientemente.
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30 meses
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- H-29205 SCATE
- R01HL098239 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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