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Conversión de repuesto a elevación anormal de TCD (Doppler transcraneal) (SCATE) (SCATE)

13 de enero de 2016 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Conversión de repuesto a elevación anormal de TCD (SCATE): un ensayo clínico de fase III para comparar la atención estándar (observación) con la terapia alternativa (hidroxiurea) para reducir el riesgo de conversión a una velocidad anormal de TCD en niños con anemia de células falciformes y pretratamiento condicional Velocidades TCD.

El objetivo principal del ensayo de Fase III SCATE es comparar 30 meses de terapia alternativa (hidroxiurea) con la atención estándar (observación) en niños con anemia de células falciformes y velocidades Doppler transcraneal (TCD) condicionales (170 - 199 cm/seg). Para que el régimen alternativo (hidroxiurea) sea declarado superior al régimen de tratamiento estándar (observación), el grupo tratado con hidroxiurea debe tener una reducción de tres veces en la incidencia de conversión a velocidades anormales de TCD (≥ 200 cm/seg), en comparación al brazo de tratamiento estándar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los resultados de estudios previos confirman un mayor riesgo de accidente cerebrovascular entre los niños con velocidades condicionales de TCD. Además, los estudios sugieren que los pacientes que estaban solo en observación, pasaron de la TCD condicional (categoría de riesgo moderado) a una TCD anormal (con un riesgo mucho mayor de accidente cerebrovascular primario) dentro de los 30 meses posteriores a la identificación inicial de la velocidad de la TCD condicional; esta conversión condujo al inicio de transfusiones crónicas e indefinidas en todos los casos. Los datos preliminares sugieren que el riesgo de conversión a velocidades anormales de TCD será menor para sujetos con velocidades condicionales de TCD en hidroxiurea al menos tres veces. Esta importante diferencia en la tasa de riesgo de conversión sugiere que un tratamiento alternativo podría tener un impacto sustancial y beneficioso en pacientes con velocidades elevadas de TCD.

Un tratamiento alternativo podría proteger el cerebro de pacientes con SCA y velocidades condicionales de TCD que tienen un mayor riesgo de accidente cerebrovascular. Evitar las transfusiones de sangre crónicas sería un gran beneficio para todos los niños con enfermedad de células falciformes, especialmente aquellos en países en desarrollo donde el suministro de sangre puede ser menos seguro (en comparación con el de los EE. UU.) o no disponible, y muy costoso.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brasil
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 10 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos pediátricos con formas graves de anemia de células falciformes (HbSS, HbSβ0 talasemia, HbSD, HbSOArab)
  2. Edad: ≥ 2 y < 11 años de edad, en el momento de la inscripción
  3. Velocidad TCD condicional (170 - 199 cm/seg) por examen de ultrasonografía Doppler transcraneal dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción
  4. Padre o tutor dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado
  5. Capacidad para cumplir con los tratamientos, las evaluaciones y el seguimiento relacionados con el estudio

Criterio de exclusión:

  1. Velocidad TCD anormal anterior
  2. Historia de accidente cerebrovascular clínico
  3. Incapacidad para tomar o tolerar la hidroxiurea oral diaria, incluyendo

    • Alergia conocida a la terapia con hidroxiurea
    • Serología positiva conocida a infección por VIH
    • malignidad conocida
    • lactancia actual
  4. Valores de laboratorio anormales en la evaluación inicial (exclusiones temporales):

    • Concentración de hemoglobina < 6,0 g/dL
    • Recuento absoluto de reticulocitos < 100 x 10^9/L con una concentración de hemoglobina < 8,0 g/dL
    • Recuento de glóbulos blancos < 3,0 x 10^9/L
    • Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1,0 x 10^9/L
    • Recuento de plaquetas < 100 x 10^9/L
  5. Uso actual de agentes terapéuticos para la enfermedad de células falciformes (p. ej., hidroxiurea, arginina, decitabina, magnesio, transfusiones crónicas). Los sujetos deben estar sin agentes terapéuticos para la enfermedad de células falciformes durante al menos 3 meses antes de la inscripción.
  6. Participación actual en otros ensayos clínicos terapéuticos
  7. Creatinina sérica más del doble del límite superior para la edad O ≥ 1,0 mg/dL
  8. Cualquier condición o enfermedad crónica que, en opinión del investigador clínico, haga desaconsejable la participación.
  9. Embarazo (solo para mujeres posmenárquicas)
  10. Transfusión de eritrocitos en los últimos 2 meses
  11. Trasplante previo de células madre u otra terapia mielosupresora

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Terapia estándar: observación
La mitad de los sujetos serán aleatorizados solo para observación clínica, lo que incluye visitas mensuales con evaluaciones clínicas, pruebas de laboratorio y exámenes de punto final de TCD.
Experimental: Hidroxiurea
La mitad de los sujetos serán aleatorizados para recibir hidroxiurea, en forma de cápsulas (300 mg, 400 mg o 500 mg) o como formulación líquida (100 mg/mL). La hidroxiurea se administrará una vez al día por vía oral. Los sujetos serán monitoreados mensualmente con evaluaciones clínicas, pruebas de laboratorio y exámenes de punto final de TCD.
La hidroxiurea se administrará una vez al día, ya sea en forma de cápsula (300 mg, 400 mg o 500 mg) o como formulación líquida (100 mg/ml). La dosificación comenzará a 20 mg/kg/día. La escalada de dosis ocurrirá en incrementos de 5 mg/kg/día, ajustando cada 8 semanas a menos que ocurra toxicidad hematológica.
Otros nombres:
  • Hidra
  • Hidroxicarbamida
  • Droxia

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Conversión a TAMV Máximo Anormal
Periodo de tiempo: 30 meses
El criterio principal de valoración del ensayo SCATE es la incidencia acumulada de conversión a TAMV máxima anormal (velocidad media promediada en el tiempo) medida por ecografía doppler transcraneal (TCD). Los sujetos deben tener velocidades condicionales al inicio del estudio, definidas como 170 - 199 cm/seg, lo que indica un riesgo moderado de accidente cerebrovascular. Las velocidades anormales se definen como ≥ 200 cm/seg, lo que indica un alto riesgo de accidente cerebrovascular. El número de conversiones de velocidades condicionales a velocidades anormales en cada brazo de tratamiento se comparará como resultado primario.
30 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidades de serie TCD
Periodo de tiempo: 30 meses
Esta medida de resultado secundaria será el TAMV más alto obtenido en arterias específicas. Las velocidades de TCD en serie se miden a lo largo de la prueba SCATE y se compararán con el valor de referencia.
30 meses
Incidencia acumulada de eventos neurológicos
Periodo de tiempo: 30 meses
La incidencia acumulada de eventos neurológicos como criterio de valoración secundario, que incluye eventos neurológicos de accidente cerebrovascular y no relacionados con el accidente cerebrovascular, se determinará durante el período de tratamiento para los brazos estándar y alternativos.
30 meses
Incidencia acumulada de eventos no neurológicos
Periodo de tiempo: 30 meses
La incidencia acumulada de eventos relacionados con células falciformes no neurológicas, incluida la oclusión de vasos y el secuestro esplénico, se estimará durante el período de tratamiento para los brazos estándar y alternativos.
30 meses
Calidad de vida
Periodo de tiempo: 30 meses
La medida de calidad de vida estándar se tomará durante puntos de tiempo específicos, así como una medida de calidad de vida para la enfermedad de células falciformes desarrollada recientemente.
30 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de febrero de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de febrero de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

8 de febrero de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2016

Última verificación

1 de enero de 2016

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Anemia falciforme

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