Conversão poupadora para elevação anormal de TCD (Doppler transcraniano) (SCATE) (SCATE)
13 de janeiro de 2016 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Sparing Conversion to Anormal TCD Elevation (SCATE) - um ensaio clínico de fase III para comparar o tratamento padrão (observação) com a terapia alternativa (hidroxiureia) para reduzir o risco de conversão para uma velocidade anormal do TCD em crianças com anemia falciforme e pré-tratamento condicional Velocidades TCD.
O principal objetivo do estudo SCATE de fase III é comparar 30 meses de terapia alternativa (hidroxiureia) com o tratamento padrão (observação) em crianças com anemia falciforme e velocidades condicionais (170 - 199 cm/s) do Doppler transcraniano (TCD).
Para que o regime alternativo (hidroxiureia) seja declarado superior ao regime de tratamento padrão (observação), o grupo tratado com hidroxiureia deve ter uma redução de três vezes na incidência de conversão para velocidades anormais do TCD (≥ 200 cm/seg), em comparação para o braço de tratamento padrão.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os resultados de estudos anteriores confirmam um risco aumentado de acidente vascular cerebral entre crianças com velocidades TCD condicionais. Além disso, estudos sugerem que pacientes que estavam apenas em observação converteram-se de TCD condicional (categoria de risco moderado) para um TCD anormal (com risco muito maior de AVC primário) dentro de 30 meses após a identificação inicial da velocidade condicional do TCD; esta conversão levou ao início de transfusões crônicas e indefinidas em todos os casos. Dados preliminares sugerem que o risco de conversão para velocidades TCD anormais será menor para indivíduos com velocidades TCD condicionais em hidroxiureia em pelo menos três vezes. Esta importante diferença na taxa de risco de conversão sugere que um tratamento alternativo poderia ter um impacto substancial e benéfico em pacientes com velocidades elevadas de TCD.
Um tratamento alternativo poderia proteger o cérebro de pacientes com SCA e velocidades condicionais de TCD que apresentam maior risco de acidente vascular cerebral. Evitar transfusões de sangue crônicas seria um grande benefício para todas as crianças com doença falciforme, especialmente aquelas em países em desenvolvimento, onde o suprimento de sangue pode ser menos seguro (em comparação com o dos EUA) ou indisponível e muito caro.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
38
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rio de Janeiro
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Centro, Rio de Janeiro, Brasil
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Kingston
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Mona, Kingston, Jamaica
- Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos pediátricos com formas graves de anemia falciforme (HbSS, HbSβ0 talassemia, HbSD, HbSOArab)
- Idade: ≥ 2 e < 11 anos, no momento da inscrição
- Velocidade TCD condicional (170 - 199 cm/seg) por ultrassonografia Doppler transcraniana dentro de 3 meses após a inscrição
- Pais ou responsáveis dispostos e capazes de fornecer consentimento informado
- Capacidade de cumprir tratamentos, avaliações e acompanhamento relacionados ao estudo
Critério de exclusão:
- Velocidade TCD anterior anormal
- História de AVC clínico
Incapacidade de tomar ou tolerar hidroxiureia oral diária, incluindo
- Alergia conhecida à terapia com hidroxiureia
- Sorologia positiva conhecida para infecção pelo HIV
- Malignidade conhecida
- lactação atual
Valores laboratoriais anormais na avaliação inicial (exclusões temporárias):
- Concentração de hemoglobina < 6,0 gm/dL
- Contagem absoluta de reticulócitos < 100 x 10^9/L com concentração de hemoglobina < 8,0 gm/dL
- Contagem de leucócitos < 3,0 x 10^9/L
- Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) < 1,0 x 10^9/L
- Contagem de plaquetas < 100 x 10^9/L
- Uso atual de agentes terapêuticos para doença falciforme (por exemplo, hidroxiureia, arginina, decitabina, magnésio, transfusões crônicas). Os indivíduos devem estar sem agentes terapêuticos para doença falciforme por pelo menos 3 meses antes da inscrição.
- Participação atual em outros ensaios clínicos terapêuticos
- Creatinina sérica superior a duas vezes o limite superior para a idade OU ≥ 1,0 mg/dL
- Qualquer condição ou doença crônica que, na opinião do investigador clínico, torne a participação desaconselhada
- Gravidez (apenas para mulheres pós-menarca)
- Transfusão de eritrócitos nos últimos 2 meses
- Transplante anterior de células-tronco ou outra terapia mielossupressora
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Sem intervenção: Terapia Padrão: Observação
Metade dos indivíduos será randomizada apenas para observação clínica, o que inclui visitas mensais com avaliações clínicas, exames laboratoriais e exames finais do TCD
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Experimental: Hidroxiureia
Metade dos indivíduos será randomizada para hidroxiureia, tomada em cápsulas (300 mg, 400 mg ou 500 mg) ou em formulação líquida (100 mg/mL).
A hidroxiureia será administrada uma vez ao dia por via oral.
Os indivíduos serão monitorados mensalmente com avaliações clínicas, testes laboratoriais e exames finais do TCD.
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A hidroxiureia será administrada uma vez ao dia, na forma de cápsula (300 mg, 400 mg ou 500 mg) ou na forma de formulação líquida (100 mg/ml).
A dosagem começará em 20 mg/kg/dia.
O escalonamento da dose ocorrerá em incrementos de 5 mg/kg/dia, ajustando a cada 8 semanas, a menos que ocorra toxicidade hematológica.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Conversão para TAMV máximo anormal
Prazo: 30 meses
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O objetivo primário do estudo SCATE é a incidência cumulativa de conversão para TAMV máximo anormal (velocidade média média no tempo) medida por ultrassonografia Doppler transcraniana (TCD).
Os indivíduos devem ter velocidades condicionais na linha de base, definidas como 170 - 199 cm/s, que indicam risco moderado de AVC.
As velocidades anormais são definidas como ≥ 200 cm/s, o que indica alto risco de AVC.
O número de conversões de velocidades condicionais para velocidades anormais em cada braço de tratamento será comparado como o resultado primário.
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30 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Velocidades seriais do TCD
Prazo: 30 meses
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Esta medida de desfecho secundário será o maior TAMV obtido em artérias específicas.
As velocidades seriais do TCD são medidas ao longo do ensaio SCATE e serão comparadas com o valor da linha de base.
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30 meses
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Incidência Cumulativa de Eventos Neurológicos
Prazo: 30 meses
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A incidência cumulativa de eventos neurológicos como desfecho secundário, que inclui eventos neurológicos de AVC e não AVC, será determinada durante o período de tratamento para os braços padrão e alternativo.
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30 meses
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Incidência Cumulativa de Eventos Não Neurológicos
Prazo: 30 meses
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A incidência cumulativa de eventos não neurológicos relacionados à anemia falciforme, incluindo vaso-oclusão e sequestro esplênico, será estimada ao longo do período de tratamento para os braços padrão e alternativo.
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30 meses
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Qualidade de vida
Prazo: 30 meses
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A medida padrão de qualidade de vida será tomada durante pontos de tempo específicos, bem como uma medida de qualidade de vida da doença falciforme recém-desenvolvida.
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30 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de fevereiro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
13 de fevereiro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
8 de fevereiro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de janeiro de 2016
Última verificação
1 de janeiro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- H-29205 SCATE
- R01HL098239 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
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