Japanilainen vaihe 1 -tutkimus pomalidomidin siedetyn annoksen, turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutunut ja refraktaarinen multippeli myelooma

Sisällyttämiskriteerit:

• On oltava vähintään 20-vuotias tietoisen suostumusasiakirjan allekirjoitushetkellä
• Tutkittavan on ymmärrettävä ja vapaaehtoisesti allekirjoitettava tietoinen suostumusasiakirja ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista.
• On kyettävä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
• Koehenkilöillä on oltava dokumentoitu multippelin myelooman diagnoosi ja heillä on oltava mitattavissa oleva sairaus
• Kaikilla koehenkilöillä on oltava vähintään kaksi aiempaa myeloomahoitoa. Induktiohoitoa, jota seuraa kantasolusiirto ja konsolidointi/ylläpito, pidetään yhtenä linjana

• Kaikilla koehenkilöillä on oltava joko refraktaarinen tai uusiutunut ja refraktorinen sairaus, joka määritellään dokumentoiduksi taudin etenemiseksi viimeisen myeloomahoidon aikana tai 60 päivän sisällä sen jälkeen.

  • Primaarinen refraktaarinen: Potilaat, jotka eivät ole koskaan saavuttaneet mitään parempaa vastetta kuin progressiivinen sairaus (PD) millekään aikaisemmille myeloomahoitolinjalle.
  • Relapsoitunut ja refraktaarinen: Potilaat, jotka ovat uusiutuneet saavutettuaan vähintään stabiilin sairauden (SD) vähintään yhden aikaisemman hoito-ohjelman mukaisesti ja kehittäneet sitten progressiivisen sairauden (PD) viimeisen myeloomahoidon päättymisen jälkeen tai 60 päivän sisällä sen jälkeen.
• Koehenkilöille on täytynyt myös olla aiemmin hoidettu vähintään 2 lenalidomidisykliä ja vähintään 2 bortetsomibisykliä (joko erillisillä hoito-ohjelmilla tai saman hoito-ohjelman puitteissa).
• Kaikkien koehenkilöiden on täytynyt saada riittävä alkylaattorihoito.
• Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn pistemäärä on 0, 1 tai 2.

Poissulkemiskriteerit:

• Raskaana olevat tai imettävät naiset
• Yliherkkyys talidomidille, lenalidomidille tai deksametasonille
• ≥ Asteen 3 ihottuma aikaisemman talidomidi- tai lenalidomidihoidon aikana
• Potilaat, jotka eivät pysty tai eivät halua saada antitromboottista profylaktista hoitoa, eivät voi osallistua tähän tutkimukseen

• Mikä tahansa seuraavista laboratorioarvojen poikkeavuuksista:

  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1 000/µL
  • Verihiutalemäärä < 75 000/µl potilailla, joiden luuytimen tumallisista soluista < 50 % on plasmasoluja; tai verihiutaleiden määrä < 30 000/µL potilailla, joiden luuytimen tumallisista soluista ≥ 50 % on plasmasoluja
  • Kreatiniinipuhdistuma < 45 ml/min Cockcroft-Gault-kaavan mukaan
  • Korjattu seerumin kalsium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
  • Hemoglobiini < 8 g/dl (< 4,9 mmol/L; aiempi punasolujen siirto tai rekombinantin ihmisen erytropoietiinin käyttö on sallittu)
  • Seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT) / aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai seerumin glutamiini-oksalaattitransaminaasi (SGPT) / alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3,0 x normaalin yläraja (ULN)
  • Seerumin kokonaisbilirubiini > 2,0 mg/dl (34,2 μmol/L); tai ≥ 3,0 x normaalin yläraja (ULN) potilailla, joilla on perinnöllinen hyvänlaatuinen hyperbilirubinemia
• Perifeerinen neuropatia ≥ aste 2

• Potilaat, jotka ovat saaneet jotakin seuraavista viimeisten 14 päivän aikana tutkimushoidon aloittamisesta:

  • Plasmafereesi
  • Suuri leikkaus (kyphoplastia ei pidetä suurena leikkauksena)
  • Sädehoito
  • Minkä tahansa myeloomalääkkeen käyttö