1. fázisú japán vizsgálat a pomalidomid tolerálható dózisának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére refrakter vagy kiújult és refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában legalább 20 évesnek kell lennie
• Az alanynak meg kell értenie és önkéntesen alá kell írnia egy tájékozott beleegyező dokumentumot, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos értékelést/eljárást végezne.
• Képesnek kell lennie betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket
• Az alanyoknak dokumentált mielóma multiplex diagnózissal és mérhető betegséggel kell rendelkezniük
• Minden alanynak legalább 2 korábbi myeloma elleni terápiában kell részesülnie. Az indukciós terápia, majd az őssejt-transzplantáció és a konszolidáció/karbantartás egy vonalnak minősül

• Minden alanynak refrakter vagy relapszusos és refrakter betegségben kell szenvednie, amelyet a betegség dokumentált progressziójaként határoztak meg az utolsó myeloma elleni terápia során vagy az azt követő 60 napon belül.

  • Elsődlegesen refrakter: Olyan alanyok, akik soha nem értek el a progresszív betegségnél (PD) jobb választ a myeloma elleni terápia bármely korábbi vonalára.
  • Relapszusos és refrakter: Olyan alanyok, akik legalább egy korábbi kezelési rend szerint legalább stabil betegség (SD) elérése után kiújultak, majd progresszív betegség (PD) alakult ki az utolsó myeloma elleni terápia befejezését követő 60 napon belül.
• Az alanyoknak ezenkívül legalább 2 ciklus lenalidomiddal és legalább 2 ciklus bortezomibbal is átestek (akár külön sémákban, akár ugyanazon a kezelési renden belül).
• Minden alanynak megfelelő alkilátor terápiában kell részesülnie.
• Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza 0, 1 vagy 2.

Kizárási kritériumok:

• Terhes vagy szoptató nők
• Talidomiddal, lenalidomiddal vagy dexametazonnal szembeni túlérzékenység
• ≥ 3. fokozatú kiütések korábbi talidomid- vagy lenalidomid-terápia során
• Azok a betegek, akik nem képesek vagy nem akarnak antitrombotikus profilaktikus kezelést végezni, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban

• Az alábbi laboratóriumi eltérések bármelyike:

  • Abszolút neutrofilszám (ANC) < 1000/µL
  • Thrombocytaszám < 75 000/µl olyan betegeknél, akiknél a csontvelő magos sejtjeinek < 50%-a plazmasejt; vagy thrombocytaszám < 30 000/µl olyan betegeknél, akiknél a csontvelő magos sejtjeinek ≥ 50%-a plazmasejt
  • Kreatinin-clearance < 45 ml/perc a Cockcroft-Gault képlet szerint
  • Korrigált szérum kalcium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
  • Hemoglobin < 8 g/dl (< 4,9 mmol/L; előzetes vörösvértest-transzfúzió vagy rekombináns humán eritropoetin alkalmazása megengedett)
  • Szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT) / aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy szérum glutaminsav-piruvics-transzamináz (SGPT) / alanin-aminotranszferáz (ALT) > a normálérték felső határának 3,0-szorosa (ULN)
  • Szérum összbilirubin > 2,0 mg/dL (34,2 μmol/L); vagy ≥ 3,0-szorosa a normál érték felső határának (ULN) örökletes jóindulatú hyperbilirubinémiában szenvedő betegeknél
• Perifériás neuropátia ≥ 2. fokozat

• Azok a betegek, akik az alábbiak bármelyikét kapták a vizsgálati kezelés megkezdését követő 14 napon belül:

  • Plazmaferézis
  • Nagy műtét (a kifoplasztika nem számít nagy műtétnek)
  • Sugárkezelés
  • Bármilyen myeloma elleni gyógyszeres terápia alkalmazása