Studio giapponese di fase 1 per valutare la dose tollerata, la sicurezza e l'efficacia di Pomalidomide in pazienti con mieloma multiplo refrattario o recidivato e refrattario

Criterio di inclusione:

• Deve avere ≥ 20 anni di età al momento della firma del documento di consenso informato
• Il soggetto deve comprendere e firmare volontariamente un documento di consenso informato prima che venga condotta qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio.
• Deve essere in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo
• I soggetti devono avere una diagnosi documentata di mieloma multiplo e avere una malattia misurabile
• Tutti i soggetti devono aver avuto almeno 2 precedenti linee di terapia anti-mieloma. La terapia di induzione seguita dal trapianto di cellule staminali e dal consolidamento/mantenimento sarà considerata come un'unica linea

• Tutti i soggetti devono avere malattia refrattaria o recidiva e refrattaria definita come progressione documentata della malattia durante o entro 60 giorni dal completamento della loro ultima terapia anti-mieloma.

  • Refrattaria primaria: soggetti che non hanno mai ottenuto una risposta migliore della malattia progressiva (PD) a qualsiasi precedente linea di terapia anti-mieloma.
  • Recidivante e refrattario: Soggetti che hanno avuto una recidiva dopo aver raggiunto almeno una malattia stabile (DS) ad almeno un precedente regime e poi hanno sviluppato una malattia progressiva (PD) durante o entro 60 giorni dal completamento della loro ultima terapia anti-mieloma.
• I soggetti devono anche essere stati sottoposti a trattamento precedente con almeno 2 cicli di lenalidomide e almeno 2 cicli di bortezomib (in regimi separati o all'interno dello stesso regime).
• Tutti i soggetti devono aver ricevuto in precedenza un'adeguata terapia con alchilanti.
• Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2.

Criteri di esclusione:

• Donne incinte o che allattano
• Ipersensibilità a talidomide, lenalidomide o desametasone
• Rash di grado ≥ 3 durante una precedente terapia con talidomide o lenalidomide
• I pazienti che non possono o non vogliono sottoporsi a trattamento profilattico antitrombotico non potranno partecipare a questo studio

• Qualsiasi delle seguenti anomalie di laboratorio:

  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1.000/µL
  • Conta piastrinica < 75.000/µL per i pazienti in cui < 50% delle cellule nucleate del midollo osseo sono plasmacellule; o una conta piastrinica < 30.000/µL per i pazienti in cui ≥ 50% delle cellule nucleate del midollo osseo sono plasmacellule
  • Clearance della creatinina < 45 ml/min secondo la formula di Cockcroft-Gault
  • Calcemia corretta > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
  • Emoglobina < 8 g/dL (< 4,9 mmol/L; è consentita una precedente trasfusione di globuli rossi o l'uso di eritropoietina umana ricombinante)
  • Transaminasi glutammico-ossalacetica sierica (SGOT)/aspartato aminotransferasi (AST) o transaminasi glutammico-piruvica sierica (SGPT)/alanina aminotransferasi (ALT) > 3,0 x limite superiore della norma (ULN)
  • Bilirubina totale sierica > 2,0 mg/dL (34,2 μmol/L); o ≥ 3,0 x limite superiore della norma (ULN) per i soggetti con iperbilirubinemia ereditaria benigna
• Neuropatia periferica ≥ Grado 2

• Pazienti che hanno ricevuto uno dei seguenti trattamenti negli ultimi 14 giorni dall'inizio del trattamento in studio:

  • Plasmaferesi
  • Chirurgia maggiore (la cifoplastica non è considerata chirurgia maggiore)
  • Radioterapia
  • Uso di qualsiasi terapia farmacologica anti-mieloma