Japansk fase 1-undersøgelse til evaluering af tolereret dosis, sikkerhed og effektivitet af pomalidomid hos patienter med refraktær eller recidiverende og refraktær myelomatose

Inklusionskriterier:

• Skal være ≥ 20 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykkedokument
• Forsøgspersonen skal forstå og frivilligt underskrive et informeret samtykkedokument, før undersøgelsesrelaterede vurderinger/procedurer udføres.
• Skal være i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
• Forsøgspersoner skal have dokumenteret diagnose af myelomatose og have målbar sygdom
• Alle forsøgspersoner skal have haft mindst 2 tidligere linier af anti-myelomterapi. Induktionsterapi efterfulgt af stamcelletransplantation og konsolidering/vedligeholdelse vil blive betragtet som én linje

• Alle forsøgspersoner skal have enten refraktær eller recidiverende og refraktær sygdom defineret som dokumenteret sygdomsprogression under eller inden for 60 dage efter at have afsluttet deres sidste antimyelombehandling.

  • Primær refraktær: Individer, der aldrig har opnået noget bedre respons end progressiv sygdom (PD) på nogen tidligere linie af anti-myelombehandling.
  • Tilbagefaldende og refraktære: Forsøgspersoner, der har fået tilbagefald efter at have opnået mindst stabil sygdom (SD) til mindst ét ​​tidligere regime og derefter udviklet progressiv sygdom (PD) på eller inden for 60 dage efter at have afsluttet deres sidste anti-myelombehandling.
• Forsøgspersoner skal også have gennemgået forudgående behandling med mindst 2 cyklusser lenalidomid og mindst 2 cyklusser med bortezomib (enten i separate regimer eller inden for samme regime).
• Alle forsøgspersoner skal have modtaget tilstrækkelig forudgående alkylatorbehandling.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatusscore på 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

• Gravide eller ammende kvinder
• Overfølsomhed over for thalidomid, lenalidomid eller dexamethason
• ≥ Grad 3 udslæt under tidligere behandling med thalidomid eller lenalidomid
• Patienter, der ikke er i stand til eller ønsker at gennemgå antitrombotisk profylaktisk behandling, vil ikke være berettiget til at deltage i denne undersøgelse

• Enhver af følgende laboratorieabnormiteter:

  • Absolut neutrofiltal (ANC) < 1.000/µL
  • Blodpladetal < 75.000/µL for patienter, hvor < 50 % af knoglemarvskerneholdige celler er plasmaceller; eller et blodpladetal < 30.000/µL for patienter, hvor ≥ 50 % af knoglemarvskerneholdige celler er plasmaceller
  • Kreatininclearance < 45 ml/min i henhold til Cockcroft-Gaults formel
  • Korrigeret serumcalcium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
  • Hæmoglobin < 8 g/dL (< 4,9 mmol/L; tidligere RBC-transfusion eller brug af rekombinant humant erythropoietin er tilladt)
  • Serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT)/aspartataminotransferase (AST) eller serumglutamin-pyrodruesyretransaminase (SGPT)/alaninaminotransferase (ALT) > 3,0 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Serum total bilirubin > 2,0 mg/dL (34,2 μmol/L); eller ≥ 3,0 x øvre normalgrænse (ULN) for personer med arvelig benign hyperbilirubinæmi
• Perifer neuropati ≥ Grad 2

• Patienter, der har modtaget et eller flere af følgende inden for de sidste 14 dage efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling:

  • Plasmaferese
  • Større operation (kyphoplasty betragtes ikke som større operation)
  • Strålebehandling
  • Brug af enhver lægemiddelbehandling mod myelom