Japansk fas 1-studie för att utvärdera tolererad dos, säkerhet och effekt av pomalidomid hos patienter med refraktärt eller återfallande och refraktärt multipelt myelom

Inklusionskriterier:

• Måste vara ≥ 20 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtyckesdokumentet
• Försökspersonen måste förstå och frivilligt underteckna ett informerat samtycke innan några studierelaterade bedömningar/procedurer genomförs.
• Måste kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav
• Försökspersonerna måste ha dokumenterad diagnos av multipelt myelom och ha en mätbar sjukdom
• Alla försökspersoner måste ha haft minst 2 tidigare behandlingslinjer mot myelom. Induktionsterapi följt av stamcellstransplantation och konsolidering/underhåll kommer att betraktas som en linje

• Alla försökspersoner måste ha antingen refraktär eller recidiverande och refraktär sjukdom definierad som dokumenterad sjukdomsprogression under eller inom 60 dagar efter att de avslutat sin senaste antimyelombehandling.

  • Primärt refraktär: Försökspersoner som aldrig har uppnått något bättre svar än progressiv sjukdom (PD) på någon tidigare linje av antimyelomterapi.
  • Återfall och refraktär: Försökspersoner som har återfallit efter att ha uppnått minst stabil sjukdom (SD) till minst en tidigare regim och sedan utvecklat progressiv sjukdom (PD) på eller inom 60 dagar efter att de avslutat sin senaste antimyelombehandling.
• Försökspersonerna måste också ha genomgått tidigare behandling med minst 2 cykler lenalidomid och minst 2 cykler bortezomib (antingen i separata regimer eller inom samma kur).
• Alla försökspersoner måste ha fått adekvat tidigare alkylatorterapi.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatuspoäng på 0, 1 eller 2.

Exklusions kriterier:

• Gravida eller ammande kvinnor
• Överkänslighet mot talidomid, lenalidomid eller dexametason
• ≥ Grad 3 utslag under tidigare behandling med talidomid eller lenalidomid
• Patienter som inte kan eller vill genomgå antitrombotisk profylaktisk behandling kommer inte att vara berättigade att delta i denna studie

• Någon av följande laboratorieavvikelser:

  • Absolut neutrofilantal (ANC) < 1 000/µL
  • Trombocytantal < 75 000/µL för patienter hos vilka < 50 % av benmärgskärnade celler är plasmaceller; eller ett trombocytantal < 30 000/µL för patienter i vilka ≥ 50 % av benmärgskärnförsedda celler är plasmaceller
  • Kreatininclearance < 45 ml/min enligt Cockcroft-Gaults formel
  • Korrigerad serumkalcium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
  • Hemoglobin < 8 g/dL (< 4,9 mmol/L; tidigare RBC-transfusion eller användning av rekombinant humant erytropoietin är tillåten)
  • Serumglutamin-oxaloättiksyratransaminas (SGOT)/aspartataminotransferas (AST) eller serumglutaminsyra-pyrodruvtransaminas (SGPT)/alaninaminotransferas (ALT) > 3,0 x övre normalgräns (ULN)
  • Totalt serumbilirubin > 2,0 mg/dL (34,2 μmol/L); eller ≥ 3,0 x övre normalgräns (ULN) för patienter med ärftlig benign hyperbilirubinemi
• Perifer neuropati ≥ grad 2

• Patienter som fått något av följande inom de senaste 14 dagarna efter påbörjad studiebehandling:

  • Plasmaferes
  • Stor operation (kyfoplastik anses inte vara större operation)
  • Strålbehandling
  • Användning av någon läkemedelsbehandling mot myelom