Japanse fase 1-studie ter evaluatie van de getolereerde dosis, veiligheid en werkzaamheid van pomalidomide bij patiënten met refractair of recidiverend en refractair multipel myeloom

Inclusiecriteria:

• Moet ≥ 20 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsdocument
• De proefpersoon moet een geïnformeerd toestemmingsdocument begrijpen en vrijwillig ondertekenen voordat er studiegerelateerde beoordelingen/procedures worden uitgevoerd.
• Moet zich kunnen houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten
• Proefpersonen moeten een gedocumenteerde diagnose van multipel myeloom hebben en een meetbare ziekte hebben
• Alle proefpersonen moeten ten minste 2 eerdere lijnen antimyeloomtherapie hebben gehad. Inductietherapie gevolgd door stamceltransplantatie en consolidatie/onderhoud wordt als één lijn beschouwd

• Alle proefpersonen moeten refractaire of recidiverende ziekte hebben, gedefinieerd als gedocumenteerde ziekteprogressie tijdens of binnen 60 dagen na voltooiing van hun laatste antimyeloomtherapie.

  • Primair refractair: proefpersonen die nooit een betere respons dan progressieve ziekte (PD) hebben bereikt op een eerdere lijn van antimyeloomtherapie.
  • Recidiverend en refractair: Proefpersonen die een recidief hebben gehad na ten minste een stabiele ziekte (SD) te hebben bereikt voor ten minste één eerder regime en daarna een progressieve ziekte (PD) ontwikkelden op of binnen 60 dagen na voltooiing van hun laatste antimyeloomtherapie.
• Proefpersonen moeten ook een eerdere behandeling hebben ondergaan met ten minste 2 cycli lenalidomide en ten minste 2 cycli bortezomib (hetzij in afzonderlijke regimes, hetzij binnen hetzelfde regime).
• Alle proefpersonen moeten vooraf adequate alkylatortherapie hebben gekregen.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatusscore van 0, 1 of 2.

Uitsluitingscriteria:

• Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
• Overgevoeligheid voor thalidomide, lenalidomide of dexamethason
• ≥ Graad 3 huiduitslag tijdens eerdere behandeling met thalidomide of lenalidomide
• Patiënten die geen antitrombotische profylactische behandeling kunnen of willen ondergaan, komen niet in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek

• Een van de volgende laboratoriumafwijkingen:

  • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1.000/µL
  • Aantal bloedplaatjes < 75.000/µL voor patiënten bij wie < 50% van de beenmergkerncellen plasmacellen zijn; of een aantal bloedplaatjes < 30.000/µL voor patiënten bij wie ≥ 50% van de kerncellen in het beenmerg plasmacellen zijn
  • Creatinineklaring < 45 ml/min volgens formule van Cockcroft-Gault
  • Gecorrigeerd serumcalcium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
  • Hemoglobine < 8 g/dl (< 4,9 mmol/l; eerdere RBC-transfusie of gebruik van recombinant humaan erytropoëtine is toegestaan)
  • Serumglutamaatoxaalazijnzuurtransaminase (SGOT)/aspartaataminotransferase (AST) of serumglutamaatpyruvaattransaminase (SGPT)/alanineaminotransferase (ALT) > 3,0 x bovengrens van normaal (ULN)
  • Serum totaal bilirubine > 2,0 mg/dl (34,2 μmol/l); of ≥ 3,0 x bovengrens van normaal (ULN) voor proefpersonen met erfelijke goedaardige hyperbilirubinemie
• Perifere neuropathie ≥ Graad 2

• Patiënten die binnen de laatste 14 dagen na aanvang van de onderzoeksbehandeling een van de volgende zaken hebben gekregen:

  • Plasmaferese
  • Grote operatie (kyphoplastie wordt niet als een grote operatie beschouwd)
  • Bestralingstherapie
  • Gebruik van een geneesmiddel tegen myeloom