Japońskie badanie I fazy oceniające tolerowaną dawkę, bezpieczeństwo i skuteczność pomalidomidu u pacjentów z opornym na leczenie lub nawracającym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim

Kryteria przyjęcia:

• Musi mieć ukończone ≥ 20 lat w momencie podpisania dokumentu świadomej zgody
• Uczestnik musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać dokument świadomej zgody przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen/procedur związanych z badaniem.
• Musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu
• Pacjenci muszą mieć udokumentowaną diagnozę szpiczaka mnogiego i mieć mierzalną chorobę
• Wszyscy pacjenci musieli mieć wcześniej co najmniej 2 linie leczenia przeciw szpiczakowi. Terapia indukcyjna, po której następuje przeszczep komórek macierzystych i konsolidacja/kontynuacja, będzie traktowana jako jedna linia

• Wszyscy pacjenci muszą mieć albo oporną na leczenie, albo nawrotową chorobę, zdefiniowaną jako udokumentowana progresja choroby w trakcie lub w ciągu 60 dni od zakończenia ostatniej terapii przeciw szpiczakowi.

  • Pierwotnie oporni na leczenie: pacjenci, u których nigdy nie uzyskano odpowiedzi lepszej niż postępująca choroba (PD) na jakąkolwiek wcześniejszą linię leczenia przeciw szpiczakowi.
  • Pacjenci z nawrotem choroby i oporni na leczenie: pacjenci, u których doszło do nawrotu choroby po osiągnięciu co najmniej stabilnej choroby (SD) w co najmniej jednym wcześniejszym schemacie leczenia, a następnie rozwinęła się choroba postępująca (PD) w ciągu 60 dni od zakończenia ostatniej terapii przeciw szpiczakowi.
• Pacjenci musieli również wcześniej przejść leczenie co najmniej 2 cyklami lenalidomidu i co najmniej 2 cyklami bortezomibu (w oddzielnych schematach lub w ramach tego samego schematu).
• Wszyscy pacjenci musieli otrzymać wcześniej odpowiednią terapię alkilatorem.
• Ocena stanu sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2.

Kryteria wyłączenia:

• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Nadwrażliwość na talidomid, lenalidomid lub deksametazon
• ≥ Wysypka stopnia 3. podczas wcześniejszego leczenia talidomidem lub lenalidomidem
• Pacjenci, którzy nie mogą lub nie chcą poddać się profilaktycznemu leczeniu przeciwzakrzepowemu, nie będą kwalifikować się do udziału w tym badaniu

• Każda z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych:

  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) < 1000/µl
  • Liczba płytek krwi < 75 000/µl u pacjentów, u których < 50% komórek jądrzastych szpiku kostnego to komórki plazmatyczne; lub liczba płytek krwi < 30 000/µl u pacjentów, u których ≥ 50% komórek jądrzastych szpiku kostnego to komórki plazmatyczne
  • Klirens kreatyniny < 45 ml/min według wzoru Cockcrofta-Gaulta
  • Skorygowane stężenie wapnia w surowicy > 14 mg/dl (> 3,5 mmol/l)
  • Hemoglobina < 8 g/dl (< 4,9 mmol/l; dopuszcza się uprzednią transfuzję krwinek czerwonych lub stosowanie rekombinowanej ludzkiej erytropoetyny)
  • Aktywność transaminazy glutaminowo-szczawiooctowej (SGOT)/aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub transaminaza glutaminowo-pirogronowa (SGPT)/aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3,0 x górna granica normy (GGN)
  • Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy > 2,0 mg/dl (34,2 μmol/l); lub ≥ 3,0 x górna granica normy (GGN) u pacjentów z dziedziczną łagodną hiperbilirubinemią
• Neuropatia obwodowa ≥ stopnia 2

• Pacjenci, którzy otrzymali którykolwiek z poniższych leków w ciągu ostatnich 14 dni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania:

  • Plazmafereza
  • Poważna operacja (kifoplastyka nie jest uważana za poważną operację)
  • Radioterapia
  • Stosowanie dowolnej terapii lekowej przeciw szpiczakowi