Japansk fase 1-studie for å evaluere tolerert dose, sikkerhet og effekt av pomalidomid hos pasienter med refraktær eller residiverende og refraktær myelomatose

Inklusjonskriterier:

• Må være ≥ 20 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykkedokumentet
• Forsøkspersonen må forstå og frivillig signere et informert samtykkedokument før eventuelle studierelaterte vurderinger/prosedyrer utføres.
• Må være i stand til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav
• Forsøkspersonene må ha dokumentert diagnose multippelt myelom og ha målbar sykdom
• Alle forsøkspersoner må ha hatt minst 2 tidligere linjer med myelombehandling. Induksjonsterapi etterfulgt av stamcelletransplantasjon og konsolidering/vedlikehold vil bli vurdert som én linje

• Alle forsøkspersoner må ha enten refraktær eller residiverende og refraktær sykdom definert som dokumentert sykdomsprogresjon under eller innen 60 dager etter å ha fullført sin siste antimyelombehandling.

  • Primær refraktær: Personer som aldri har oppnådd en bedre respons enn progressiv sykdom (PD) på noen tidligere linje med antimyelombehandling.
  • Tilbakefall og refraktær: Personer som har fått tilbakefall etter å ha oppnådd minst stabil sykdom (SD) til minst ett tidligere regime og deretter utviklet progressiv sykdom (PD) på eller innen 60 dager etter å ha fullført sin siste antimyelombehandling.
• Pasienter må også ha gjennomgått tidligere behandling med minst 2 sykluser med lenalidomid og minst 2 sykluser med bortezomib (enten i separate regimer eller innenfor samme regime).
• Alle forsøkspersoner må ha fått adekvat tidligere alkylatorbehandling.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) resultatstatusscore på 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

• Gravide eller ammende kvinner
• Overfølsomhet overfor talidomid, lenalidomid eller deksametason
• ≥ Grad 3 utslett under tidligere behandling med thalidomid eller lenalidomid
• Pasienter som ikke kan eller vil gjennomgå antitrombotisk profylaktisk behandling vil ikke være kvalifisert til å delta i denne studien

• Noen av følgende laboratorieavvik:

  • Absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1000/µL
  • Blodplateantall < 75 000/µL for pasienter hvor < 50 % av benmargskjernede celler er plasmaceller; eller et blodplatetall < 30 000/µL for pasienter hvor ≥ 50 % av benmargskjernede celler er plasmaceller
  • Kreatininclearance < 45 ml/min i henhold til Cockcroft-Gault-formelen
  • Korrigert serumkalsium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
  • Hemoglobin < 8 g/dL (< 4,9 mmol/L; tidligere RBC-transfusjon eller bruk av rekombinant humant erytropoietin er tillatt)
  • Serumglutaminoksaloeddiksyretransaminase (SGOT) /aspartataminotransferase (AST) eller serumglutaminsyre pyrodruesyretransaminase (SGPT) /alaninaminotransferase (ALT) > 3,0 x øvre normalgrense (ULN)
  • Serum totalt bilirubin > 2,0 mg/dL (34,2 μmol/L); eller ≥ 3,0 x øvre normalgrense (ULN) for personer med arvelig benign hyperbilirubinemi
• Perifer nevropati ≥ grad 2

• Pasienter som mottok noe av følgende innen de siste 14 dagene etter oppstart av studiebehandling:

  • Plasmaferese
  • Større kirurgi (kyfoplastikk regnes ikke som større kirurgi)
  • Strålebehandling
  • Bruk av enhver medikamentell behandling mot myelom