Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu annoskorotustutkimus ihmisen istukasta peräisin olevien solujen (PDA001) suonensisäisen infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi Crohnin taudin hoidossa
tiistai 27. helmikuuta 2018 päivittänyt: Celularity Incorporated
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu annoksen korotustutkimus ihmisen istukasta peräisin olevien solujen (PDA001) suonensisäisen infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi Crohnin taudin hoidossa
Laskimonsisäisen (IV) PDA001:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi kahden viikon välein enintään 5 kokonaisinfuusiona Crohnin tautia sairastavilla henkilöillä, jotka eivät ole vastenmielisiä yhdelle tai useammalle tavalliselle Crohnin taudin hoidolle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosta korotettu tutkimus, jossa tutkitaan kolmea Crohnin tautia sairastavaa kohorttia, mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) ne, joilla on paksusuolen vaikutusta.
Jokainen kohortti (n = 9) sisältää PDA001:llä hoidetut koehenkilöt (n = 6) sekä lumelääkettä (vehikkelikontrolli) hoidetut kohteet (n = 3).
Kohortit rekisteröidään peräkkäin alkaen pienimmästä annoskohortista (1/4 yksikköä PDA001) ja edeten, kunnes suurin siedetty IV PDA001-annos on määritetty.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars Sinai Medical Center, Inflammatory Bowel Disease Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80220-3706
- University of Colorado Health Science Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14621
- Rochester General Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Case Western Reserve University Hospitals of Cleveland
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37403
- Erlanger Baroness Hospital
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-5505
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- McGuire Veterans Affairs Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
• Miehet ja naiset 18-75-vuotiaat tietoisen suostumusasiakirjan allekirjoitushetkellä.
- Koehenkilön vähimmäispaino seulonnassa on 40 kg.
- Tutkittavalla on oltava tulehduksellinen Crohnin tauti (CD) diagnosoitu vähintään 6 kuukautta mutta enintään 15 vuotta ennen tutkimustuotteella (IP) -hoitoa.
- Tutkittavalla on oltava ileokolonoskopialla vahvistus käynnissä olevasta CD:stä seulonnassa.
- Tutkittavan Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) on oltava ≥ 220 ja ≤ 450 käyntien 1 ja 2 välillä arvioituna.
Poissulkemiskriteerit:
Tutkittavalla on jokin merkittävä lääketieteellinen tila, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen
- Maksan toimintatestit Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5 x normaalin yläraja seulonnassa.
- Seerumin kreatiniinipitoisuus > 2,0 mg/dl seulonnassa. Alkalinen fosfataasi > 2,5 x normaalin yläraja seulonnassa.
- Bilirubiinitaso > 2 mg/dl (ellei tutkittavalla ole tiedossa Gilbertin tautia).
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Sairaalisesti liikalihavat henkilöt, joiden painoindeksi (BMI) > 35 seulonnassa).
- Kohdeella on hoitamaton krooninen infektio, mukaan lukien Clostridium difficile -toksiinipositiivinen minkä tahansa antibioottiinfektion seulonnassa tai hoidossa 4 viikon sisällä ennen IP-annostusta (muu kuin hoidettu virtsatieinfektio tai valutettu perianaalinen paise). Huomautus: Crohnin taudin hoitoon käytettävät vakaat antibioottiannokset ovat sallittuja.
- Potilaalla on orgaaninen sydänsairaus (esim. sydämen vajaatoiminta), kliinisesti merkittävä rytmihäiriö tai kliinisesti merkittäviä poikkeavia löydöksiä EKG:ssä.
- Tutkittavalla on ollut muita pahanlaatuisia kasvaimia viiden vuoden sisällä (lukuun ottamatta ihon tyvisolusyöpää, joka on parannettu kirurgisesti, kaukohistoriaa syöpään katsotaan nyt parantuneeksi tai positiivista Pap-kokeilua ja sen jälkeen negatiivista seurantaa).
- Koehenkilöllä on ollut sairaalahoitoa vaativa suolen ahtauma 182 päivän sisällä ennen IP-hoitoa.
- Potilaalle on tehty muu suolistoleikkaus kuin perianaalinen (esimerkiksi fistulotomia, setonin asettaminen tai paiseiden drenaatio) tai aiempi absessin drenaatio 182 päivän sisällä ennen IP-hoitoa.
- Koehenkilölle on tehty leikkaus 28 päivän sisällä ennen IP-hoitoa.
- Potilaalla on kolostomia, ileostomia tai ileaalipussi peräaukon anastomoosi.
- Koehenkilö on saanut tutkimusainetta – ainetta tai laitetta, jota FDA ei ole hyväksynyt markkinoitavaksi missään käyttöaiheessa – 90 päivän (tai 5 puoliintumisajan mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen hoitoa tutkimustuotteella.
- Kohde on saanut aikaisempaa soluterapiaa.
- Koehenkilö odottaa tulevansa elektiiviseen leikkaukseen milloin tahansa käynnin 1 (seulonta) ja käynnin 7 (induktiovaiheen loppu) välillä.
- Tutkittavalla on samanaikainen diagnoosi haavainen paksusuolitulehdus.
- Potilaat, joilla on C- tai S-proteiinin puutos.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut tromboflebiitti tai muu patologinen valtimo- tai laskimotromboosi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ihmisen istukasta peräisin olevat solut PDA001 suonensisäinen infuusio
Ihmisen istukasta peräisin olevien solujen PDA001 suonensisäinen infuusio 2 tunnin aikana.
|
Kohortti 1 Annostaso 1: ¼ yksikköä ihmisen istukasta peräisin olevia soluja PDA001 infusoituna yhteensä 5 kertaa 2 viikon välein. Kohortti 2 Annostaso 2: ½ yksikköä ihmisen istukasta peräisin olevia soluja PDA001 infusoituna yhteensä 5 kertaa 2 viikon välein. Kohortti 3 Annostaso 3: 1 yksikkö ihmisen istukasta peräisin olevia soluja PDA001 infusoituna yhteensä 5 kertaa 2 viikon välein. |
|
PLACEBO_COMPARATOR: Ajoneuvoohjattu lumelääke
Vehicle Controlled Placebon suonensisäinen infuusio 2 tunnin aikana
|
Kohortti 1 Annostaso 1: ¼ yksikköä vehikkelikontrolloitua lumelääkettä infusoituna yhteensä 5 kertaa 2 viikon välein. Kohortti 2 Annostaso 2: ½ yksikköä vehikkelikontrolloitua lumelääkettä infusoituna yhteensä 5 kertaa 2 viikon välein. Kohortti 3 Annostaso 3: 1 yksikkö vehikkelikontrolloitua lumelääkettä infusoituna yhteensä 5 kertaa 2 viikon välein. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat haittavaikutuksia alkuvaiheen ja pidennettyjen seurantajaksojen aikana
|
Jopa 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen vaste
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Kliininen vaste määritellään Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) pisteytyksen alenemisena 25 %:lla ja/tai ≥ 100 pisteellä lähtötasosta.
Crohnin taudin aktiivisuusindeksi tai CDAI on tutkimustyökalu, jota käytetään Crohnin tautia sairastavien potilaiden oireiden kvantifiointiin.
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kliininen remissio
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Kliininen remissio määritellään Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) pisteeksi CDAI-pisteeksi ≤ 150 pistettä
|
Jopa 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. tammikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. tammikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 17. tammikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. helmikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CCT-PDA001-CD-003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .