Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret dosis-eskaleringsstudie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs infusion af humane placenta-afledte celler (PDA001) til behandling af Crohns sygdom

Inklusionskriterier:

• • Mænd og kvinder 18 - 75 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

  • Minimumsvægten af ​​forsøgspersonen er 40 kg ved screening.
  • Forsøgspersonen skal have diagnosticeret inflammatorisk Crohns sygdom (CD) mindst 6 måneder, men ikke mere end 15 år før behandling med Investigational Product (IP).
  • Forsøgsperson skal have bekræftelse på igangværende CD ved ileokolonoskopi ved screening.
  • Forsøgspersonen skal have en Crohns sygdomsaktivitetsindeks (CDAI) score ≥ 220 og ≤ 450 som vurderet mellem besøg 1 og besøg 2.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonen har en væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen, herunder men ikke begrænset til

  • Leverfunktionstests Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 x den øvre normalgrænse ved screening.
  • Serumkreatininkoncentration > 2,0 mg/dl ved screening. Alkalisk fosfatase > 2,5 x den øvre grænse for normal ved screening.
  • Bilirubinniveau > 2 mg/dL (medmindre forsøgspersonen har kendt til Gilberts sygdom).
• Drægtige eller ammende hunner.
• Sygeligt overvægtige forsøgspersoner Body Mass Index (BMI) > 35 ved screening).
• Forsøgspersonen har ubehandlet kronisk infektion, inklusive Clostridium difficile toksin positiv ved screening eller behandling af enhver infektion med antibiotika inden for 4 uger før dosering med IP (bortset fra en behandlet urinvejsinfektion eller drænet perianal byld). Bemærk: Stabile doser af antibiotika til behandling af Crohns sygdom er tilladt.
• Forsøgspersonen har organisk hjertesygdom (f.eks. kongestiv hjertesvigt), klinisk signifikant arytmi eller klinisk signifikante abnorme fund på elektrokardiogrammer (EKG).
• Forsøgspersonen har en historie med andre maligniteter inden for 5 år (undtagen basalcellekarcinom i huden, som er kirurgisk helbredt, fjerntliggende kræfthistorie, der nu betragtes som helbredt eller positiv Pap-smear med efterfølgende negativ opfølgning).
• Forsøgspersonen har haft en forsnævring af tarmen, der kræver indlæggelse inden for 182 dage før behandling med IP.
• Forsøgspersonen har fået foretaget anden tarmoperation end perianal (f.eks. fistulotomi, setonplacering eller abscessdrænage) eller tidligere abscessdrænage inden for 182 dage før behandling med IP.
• Forsøgspersonen er blevet opereret inden for 28 dage før behandling med IP.
• Forsøgspersonen har en kolostomi, ileostomi eller ileal pouch anal anastomose.
• Forsøgspersonen har modtaget et forsøgsmiddel - et middel eller en enhed, der ikke er godkendt af FDA til markedsført brug i enhver indikation - inden for 90 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) før behandling med forsøgsprodukt.
• Forsøgspersonen har modtaget tidligere celleterapi.
• Forsøgspersonen forventer at få foretaget elektiv kirurgi på et hvilket som helst tidspunkt mellem besøg 1 (screening) og besøg 7 (slutningen af ​​induktionsfasen).
• Forsøgsperson har samtidig diagnose af colitis ulcerosa.
• Personer med protein C- eller S-mangel.
• Personer med tidligere tromboflebitis eller anden patologisk arteriel eller venøs trombose.