Une étude d'escalade de dose randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse de cellules dérivées du placenta humain (PDA001) pour le traitement de la maladie de Crohn
27 février 2018 mis à jour par: Celularity Incorporated
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse de cellules dérivées du placenta humain (PDA001) pour le traitement de la maladie de Crohn
Évaluer l'innocuité et l'efficacité du PDA001 intraveineux (IV) perfusé toutes les deux semaines jusqu'à 5 perfusions au total chez des sujets atteints de la maladie de Crohn qui sont réfractaires à un ou plusieurs traitements standard de la maladie de Crohn.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose croissante pour étudier 3 cohortes de sujets atteints de la maladie de Crohn, y compris (mais sans s'y limiter) ceux présentant une atteinte du côlon.
Chaque cohorte (n = 9) comprendra des sujets traités par PDA001 (n = 6) ainsi que des sujets traités par placebo (contrôle du véhicule) (n = 3).
Les cohortes seront recrutées de manière séquentielle, en commençant par la cohorte à la dose la plus faible (1/4 d'unité PDA001) et en progressant jusqu'à ce que la dose maximale tolérée de PDA001 IV soit déterminée.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars Sinai Medical Center, Inflammatory Bowel Disease Center
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80220-3706
- University of Colorado Health Science Center
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami School of Medicine
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New York
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Rochester, New York, États-Unis, 14621
- Rochester General Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Case Western Reserve University Hospitals of Cleveland
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Tennessee
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Chattanooga, Tennessee, États-Unis, 37403
- Erlanger Baroness Hospital
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-5505
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
- McGuire Veterans Affairs Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
• Hommes et femmes âgés de 18 à 75 ans au moment de la signature du document de consentement éclairé.
- Le poids minimum du sujet est de 40 kg au moment de la sélection.
- Le sujet doit avoir une maladie de Crohn inflammatoire (MC) diagnostiquée au moins 6 mois mais pas plus de 15 ans avant le traitement avec le produit expérimental (IP).
- Le sujet doit avoir la confirmation de la CD en cours par iléocoloscopie lors du dépistage.
- Le sujet doit avoir un score de l'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI) ≥ 220 et ≤ 450 tel qu'évalué entre la visite 1 et la visite 2.
Critère d'exclusion:
Le sujet a une condition médicale importante, une anomalie de laboratoire ou une maladie psychiatrique qui empêcherait le sujet de participer à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter
- Tests de la fonction hépatique Aspartate aminotransférase (AST) ou Alanine aminotransférase (ALT) > 2,5 x la limite supérieure de la normale lors du dépistage.
- Concentration de créatinine sérique> 2,0 mg / dl lors du dépistage. Phosphatase alcaline > 2,5 x la limite supérieure de la normale au dépistage.
- Taux de bilirubine > 2 mg/dL (sauf si le sujet a connu la maladie de Gilbert).
- Femelles gestantes ou allaitantes.
- Sujets souffrant d'obésité morbide (indice de masse corporelle (IMC) > 35 au moment du dépistage).
- Le sujet a une infection chronique non traitée, y compris une toxine de Clostridium difficile positive lors du dépistage ou du traitement de toute infection par des antibiotiques dans les 4 semaines précédant l'administration d'IP (autre qu'une infection des voies urinaires traitée ou un abcès périanal drainé). Remarque : Des doses stables d'antibiotiques utilisés pour traiter la maladie de Crohn sont autorisées.
- Le sujet a une maladie cardiaque organique (par exemple, une insuffisance cardiaque congestive), une arythmie cliniquement significative ou des résultats anormaux cliniquement significatifs sur les électrocardiogrammes (ECG).
- - Le sujet a des antécédents d'autres tumeurs malignes dans les 5 ans (à l'exception du carcinome basocellulaire de la peau qui est guéri chirurgicalement, des antécédents de cancer à distance maintenant considérés comme guéris ou un frottis Pap positif avec un suivi négatif ultérieur).
- Le sujet a eu un rétrécissement de l'intestin nécessitant une hospitalisation dans les 182 jours précédant le traitement par IP.
- - Le sujet a subi une chirurgie intestinale autre que périanale (par exemple, une fistulotomie, une pose de séton ou un drainage d'abcès) ou un drainage d'abcès antérieur dans les 182 jours précédant le traitement par IP.
- Le sujet a subi une intervention chirurgicale dans les 28 jours précédant le traitement par IP.
- Le sujet a une colostomie, une iléostomie ou une anastomose anale avec poche iléale.
- Le sujet a reçu un agent expérimental - un agent ou un dispositif non approuvé par la FDA pour une utilisation commercialisée dans toute indication - dans les 90 jours (ou 5 demi-vies, selon la plus longue) avant le traitement avec le produit expérimental.
- Le sujet a déjà reçu une thérapie cellulaire.
- Le sujet s'attend à subir une intervention chirurgicale élective à tout moment entre la visite 1 (dépistage) et la visite 7 (fin de la phase d'induction).
- Le sujet a un diagnostic concomitant de colite ulcéreuse.
- Sujets présentant un déficit en protéine C ou S.
- Sujets ayant des antécédents de thrombophlébite ou d'autres thromboses artérielles ou veineuses pathologiques.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Cellules dérivées du placenta humain PDA001 Perfusion intraveineuse
Perfusion intraveineuse de cellules dérivées du placenta humain PDA001 pendant 2 heures.
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Cohorte 1 Niveau de dose 1 : ¼ d'unité de cellules dérivées de placenta humain PDA001 perfusées au total 5 fois à 2 semaines d'intervalle. Cohorte 2 Niveau de dose 2 : ½ unité Cellules dérivées de placenta humain PDA001 perfusées au total 5 fois à 2 semaines d'intervalle. Cohorte 3 Niveau de dose 3 : 1 unité de cellules dérivées du placenta humain PDA001 infusées au total 5 fois à 2 semaines d'intervalle. |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo contrôlé par véhicule
Perfusion intraveineuse de placebo contrôlé par véhicule sur une période de 2 heures
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Cohorte 1 Niveau de dose 1 : ¼ d'unité de placebo contrôlé par véhicule perfusé un total de 5 fois à 2 semaines d'intervalle. Cohorte 2 Niveau de dose 2 : ½ unité placebo contrôlé par véhicule perfusé un total de 5 fois à 2 semaines d'intervalle. Cohorte 3 Niveau de dose 3 : 1 unité contrôlée par le véhicule placebo perfusée au total 5 fois à 2 semaines d'intervalle. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: Jusqu'à 1 an
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Nombre de participants ayant subi des événements indésirables au cours des périodes de suivi initiale et prolongée
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Jusqu'à 1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse clinique
Délai: Jusqu'à 1 an
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Une réponse clinique est définie comme une réduction par rapport au départ de 25 % et/ou ≥ 100 points du score de l'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI).
L'indice d'activité de la maladie de Crohn ou CDAI est un outil de recherche utilisé pour quantifier les symptômes des patients atteints de la maladie de Crohn.
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Jusqu'à 1 an
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Rémission clinique
Délai: Jusqu'à 1 an
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La rémission clinique est définie comme un score de l'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI) Score CDAI ≤ 150 points
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Jusqu'à 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2013
Achèvement primaire (RÉEL)
1 novembre 2014
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 novembre 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 janvier 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 janvier 2013
Première publication (ESTIMATION)
17 janvier 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
1 mars 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 février 2018
Dernière vérification
1 août 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CCT-PDA001-CD-003
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