Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie ze zwiększaniem dawki w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności infuzji dożylnej ludzkich komórek pochodzących z łożyska (PDA001) w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna

Kryteria przyjęcia:

• • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat w momencie podpisania dokumentu świadomej zgody.

  • Minimalna waga badanego podczas seansu to 40 kg.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną zapalną chorobę Leśniowskiego-Crohna (CD) co ​​najmniej 6 miesięcy, ale nie dłużej niż 15 lat przed rozpoczęciem leczenia Badanym produktem (IP).
  • Podczas badania przesiewowego pacjent musi mieć potwierdzenie trwającej CD za pomocą ileokolonoskopii.
  • Pacjent musi mieć wynik wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna (CDAI) ≥ 220 i ≤ 450 oceniany między wizytą 1 a wizytą 2.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik ma jakiekolwiek poważne schorzenia, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub chorobę psychiczną, które uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu, w tym między innymi

  • Testy czynnościowe wątroby Aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2,5 x górna granica normy w badaniu przesiewowym.
  • Stężenie kreatyniny w surowicy > 2,0 mg/dl podczas badania przesiewowego. Fosfataza alkaliczna > 2,5 x górna granica normy podczas badania przesiewowego.
  • Stężenie bilirubiny > 2 mg/dL (chyba że pacjent ma rozpoznaną chorobę Gilberta).
• Samice w ciąży lub karmiące.
• Pacjenci chorobliwie otyli Wskaźnik masy ciała (BMI) > 35 podczas badania przesiewowego).
• Pacjent ma nieleczoną przewlekłą infekcję, w tym dodatni wynik testu na obecność toksyny Clostridium difficile podczas badania przesiewowego lub leczenia jakiejkolwiek infekcji antybiotykami w ciągu 4 tygodni przed podaniem dawki IP (innej niż leczona infekcja dróg moczowych lub drenowany ropień okołoodbytniczy). Uwaga: Dozwolone są stałe dawki antybiotyków stosowanych w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna.
• Podmiot ma organiczną chorobę serca (np. zastoinową niewydolność serca), klinicznie istotną arytmię lub klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki elektrokardiogramu (EKG).
• Pacjent ma historię innych nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry, który jest wyleczony chirurgicznie, odległej historii raka obecnie uważanego za wyleczonego lub pozytywnego wyniku badania cytologicznego z późniejszą negatywną obserwacją).
• Pacjent miał zwężenie jelita wymagające hospitalizacji w ciągu 182 dni przed leczeniem IP.
• Pacjent przeszedł operację jelita inną niż okołoodbytnicza (na przykład fistulotomię, założenie setonu lub drenaż ropnia) lub wcześniejszy drenaż ropnia w ciągu 182 dni przed leczeniem IP.
• Pacjent przeszedł jakąkolwiek operację w ciągu 28 dni przed leczeniem IP.
• Pacjent ma kolostomię, ileostomię lub zespolenie odbytu z torebką jelita krętego.
• Uczestnik otrzymał badany środek — środek lub urządzenie niezatwierdzone przez FDA do użytku rynkowego w jakimkolwiek wskazaniu — w ciągu 90 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed leczeniem badanym produktem.
• Podmiot otrzymał wcześniej terapię komórkową.
• Pacjent spodziewa się planowej operacji w dowolnym momencie między Wizytą 1 (badanie przesiewowe) a Wizytą 7 (koniec fazy wstępnej).
• Podmiot ma współistniejącą diagnozę wrzodziejącego zapalenia jelita grubego.
• Pacjenci z niedoborem białka C lub S.
• Pacjenci z zakrzepowym zapaleniem żył lub inną patologiczną zakrzepicą tętniczą lub żylną w wywiadzie.