Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos dózis-eszkalációs vizsgálat a humán placentából származó sejtek intravénás infúziójának (PDA001) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására a Crohn-betegség kezelésében

Bevételi kritériumok:

• • Férfiak és nők 18-75 év közöttiek a beleegyező nyilatkozat aláírásakor.

  • Az alany minimális súlya a szűréskor 40 kg.
  • Az alanynak legalább 6 hónappal, de legfeljebb 15 évvel a vizsgálati termékkel (IP) végzett kezelés előtt gyulladásos Crohn-betegséget (CD) kell diagnosztizálni.
  • Az alanynak a szűréskor ileokolonoszkópiával igazolnia kell a folyamatban lévő CD-t.
  • Az alanynak a Crohn-betegség aktivitási indexének (CDAI) ≥ 220-nak és ≤ 450-nek kell lennie az 1. és a 2. látogatás között.

Kizárási kritériumok:

• Az alanynak bármilyen jelentős egészségügyi állapota, laboratóriumi eltérése vagy pszichiátriai betegsége van, amely megakadályozná, hogy az alany részt vegyen a vizsgálatban, beleértve, de nem kizárólagosan

  • Májfunkciós tesztek Aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) > 2,5-szerese a szűréskori normálérték felső határának.
  • A szérum kreatinin koncentrációja > 2,0 mg/dl a szűréskor. Alkáli foszfatáz > 2,5-szerese a normál érték felső határának a szűréskor.
  • Bilirubinszint > 2 mg/dl (kivéve, ha az alany ismert Gilbert-kórban).
• Terhes vagy szoptató nőstények.
• kórosan elhízott alanyok, akiknél a testtömegindex (BMI) >35 a szűréskor).
• Az alany kezeletlen krónikus fertőzésben szenved, beleértve a Clostridium difficile toxint is bármely fertőzés szűrése vagy antibiotikum-kezelése során az IP adagolást megelőző 4 héten belül (kivéve a kezelt húgyúti fertőzést vagy a kiszívott perianális tályogot). Megjegyzés: A Crohn-betegség kezelésére használt antibiotikumok stabil dózisai megengedettek.
• Az alanynak organikus szívbetegsége (pl. pangásos szívelégtelenség), klinikailag jelentős aritmiája vagy klinikailag szignifikáns kóros lelete van az elektrokardiogramon (EKG).
• Az alanynak 5 éven belül más rosszindulatú daganatai is szerepeltek (kivéve a bőr bazálissejtes karcinómáját, amelyet műtéti úton gyógyítottak, a rák távoli anamnézisét már gyógyultnak tekintik, vagy pozitív Pap-kenetet, ezt követően negatív követéssel).
• Az alanynak bélszűkülete volt, amely kórházi kezelést igényelt az IP-kezelést megelőző 182 napon belül.
• Az alany az IP-kezelést megelőző 182 napon belül nem perianális bélműtéten esett át (például fistulotómia, seton elhelyezés vagy tályog drenázs) vagy korábbi tályog drenázs.
• Az alany bármilyen műtéten esett át az IP-kezelést megelőző 28 napon belül.
• Az alanynak kolosztómiája, ileostomiája vagy csípőbéli tasak anális anasztomózisa van.
• Az alany a vizsgálati készítménnyel történő kezelés előtt 90 napon belül (vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb) vizsgálati szert kapott – olyan szert vagy eszközt, amelyet az FDA nem hagyott jóvá semmilyen javallat esetén forgalomba hozatalra.
• Az alany előzőleg sejtterápiában részesült.
• Az alany az 1. vizit (szűrés) és a 7. vizit (az indukciós fázis vége) között bármikor elektív műtétre számít.
• Az alany egyidejűleg fekélyes vastagbélgyulladást diagnosztizált.
• Fehérje C vagy S hiányban szenvedő alanyok.
• Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében thrombophlebitis vagy más kóros artériás vagy vénás trombózis szerepel.