En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert dose-eskaleringsstudie for å bestemme sikkerheten og effekten av intravenøs infusjon av humane placenta-avledede celler (PDA001) for behandling av Crohns sykdom

Inklusjonskriterier:

• • Menn og kvinner 18 - 75 år på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykkedokumentet.

  • Minimum vekt på forsøkspersonen er 40 kg ved screening.
  • Pasienten må ha diagnostisert inflammatorisk Crohns sykdom (CD) minst 6 måneder, men ikke mer enn 15 år før behandling med Investigational Product (IP).
  • Forsøkspersonen må ha bekreftelse på pågående CD ved ileokolonoskopi ved screening.
  • Forsøkspersonen må ha en Crohn's Disease Activity Index (CDAI)-score ≥ 220 og ≤ 450 vurdert mellom besøk 1 og besøk 2.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøkspersonen har en betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien, inkludert men ikke begrenset til

  • Leverfunksjonstester Aspartataminotransferase (AST) eller Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 x øvre normalgrense ved screening.
  • Serumkreatininkonsentrasjon > 2,0 mg/dl ved screening. Alkalisk fosfatase > 2,5 x øvre normalgrense ved screening.
  • Bilirubinnivå > 2 mg/dL (med mindre personen har kjent Gilberts sykdom).
• Drektige eller ammende kvinner.
• Sykelig overvektige personer Kroppsmasseindeks (BMI) > 35 ved screening).
• Pasienten har ubehandlet kronisk infeksjon inkludert Clostridium difficile toksinpositiv ved screening eller behandling av enhver infeksjon med antibiotika innen 4 uker før dosering med IP (annet enn en behandlet urinveisinfeksjon eller drenert perianal abscess). Merk: Stabile doser av antibiotika som brukes til å behandle Crohns sykdom er tillatt.
• Personen har organisk hjertesykdom (f.eks. kongestiv hjertesvikt), klinisk signifikant arytmi eller klinisk signifikante unormale funn på elektrokardiogrammer (EKG).
• Personen har en historie med andre maligniteter innen 5 år (unntatt basalcellekarsinom i huden som er kirurgisk kurert, fjerntliggende krefthistorie som nå anses som helbredet eller positiv celleprøve med påfølgende negativ oppfølging).
• Pasienten har hatt en innsnevring i tarmen som krever sykehusinnleggelse innen 182 dager før behandling med IP.
• Pasienten har hatt annen tarmkirurgi enn perianal (for eksempel fistulotomi, setonplassering eller abscessdrenering) eller tidligere abscessdrenering innen 182 dager før behandling med IP.
• Pasienten har gjennomgått en operasjon innen 28 dager før behandling med IP.
• Personen har en kolostomi, ileostomi eller ileal pouch anal anastomose.
• Forsøkspersonen har mottatt et undersøkelsesmiddel - et middel eller en enhet som ikke er godkjent av FDA for markedsført bruk i noen indikasjon - innen 90 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før behandling med undersøkelsesprodukt.
• Forsøkspersonen har mottatt tidligere celleterapi.
• Forsøkspersonen forventer å ha elektiv kirurgi når som helst mellom besøk 1 (screening) og besøk 7 (slutt av induksjonsfasen).
• Pasienten har samtidig diagnose ulcerøs kolitt.
• Personer med protein C- eller S-mangel.
• Personer med tidligere tromboflebitt eller annen patologisk arteriell eller venøs trombose.