Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie eskalace dávky ke stanovení bezpečnosti a účinnosti intravenózní infuze buněk získaných z lidské placenty (PDA001) pro léčbu Crohnovy choroby

27. února 2018 aktualizováno: Celularity Incorporated
Pro posouzení bezpečnosti a účinnosti intravenózního (IV) PDA001 podávaného každé dva týdny po dobu až 5 celkem infuzí u subjektů s Crohnovou chorobou, kteří jsou refrakterní na jednu nebo více standardních terapií Crohnovy choroby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky, která studuje 3 kohorty subjektů s Crohnovou chorobou včetně (ale nejen) pacientů s postižením tlustého střeva. Každá kohorta (n = 9) bude zahrnovat subjekty léčené PDA001 (n = 6), stejně jako subjekty léčené placebem (kontrola vehikula) (n = 3). Skupiny budou zařazovány postupně, počínaje kohortou s nejnižší dávkou (1/4 jednotky PDA001) a postupují, dokud není určena maximální tolerovaná dávka IV PDA001.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center, Inflammatory Bowel Disease Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80220-3706
        • University of Colorado Health Science Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Case Western Reserve University Hospitals of Cleveland
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
        • Erlanger Baroness Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-5505
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
        • McGuire Veterans Affairs Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • • Muži a ženy ve věku 18 - 75 let v době podpisu informovaného souhlasu.

    • Minimální hmotnost subjektu při promítání je 40 kg.
    • Subjekt musí mít zánětlivou Crohnovu chorobu (CD) diagnostikovanou alespoň 6 měsíců, ale ne více než 15 let před léčbou Investigational Product (IP).
    • Subjekt musí mít při screeningu potvrzenou probíhající CD ileokolonoskopií.
    • Subjekt musí mít skóre indexu aktivity Crohnovy choroby (CDAI) ≥ 220 a ≤ 450, jak bylo hodnoceno mezi návštěvou 1 a návštěvou 2.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má jakýkoli významný zdravotní stav, laboratorní abnormalitu nebo psychiatrické onemocnění, které by mu bránilo v účasti ve studii, včetně, ale bez omezení na

    • Jaterní funkční testy Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 2,5 x horní hranice normy při screeningu.
    • Koncentrace kreatininu v séru > 2,0 mg/dl při screeningu. Alkalická fosfatáza > 2,5 x horní hranice normálu při screeningu.
    • Hladina bilirubinu > 2 mg/dl (pokud subjekt nezná Gilbertovu chorobu).
  • Březí nebo kojící samice.
  • Morbidně obézní subjekty Body Mass Index (BMI) > 35 při screeningu).
  • Subjekt má neléčenou chronickou infekci včetně pozitivního toxinu Clostridium difficile při screeningu nebo léčbě jakékoli infekce antibiotiky během 4 týdnů před podáním IP (jiné než léčená infekce močových cest nebo drenážovaný perianální absces). Poznámka: Stabilní dávky antibiotik používaných k léčbě Crohnovy choroby jsou povoleny.
  • Subjekt má organické srdeční onemocnění (např. městnavé srdeční selhání), klinicky významnou arytmii nebo klinicky významné abnormální nálezy na elektrokardiogramech (EKG).
  • Subjekt má v anamnéze další malignity během 5 let (kromě bazocelulárního karcinomu kůže, který je chirurgicky vyléčen, vzdálené anamnézy rakoviny, která je nyní považována za vyléčenou, nebo pozitivního Pap stěru s následným negativním sledováním).
  • Subjekt měl zúžení střeva vyžadující hospitalizaci během 182 dnů před léčbou IP.
  • Subjekt měl během 182 dnů před léčbou IP operaci střeva jinou než perianální (například fistulotomii, umístění setonu nebo drenáž abscesu) nebo předchozí drenáž abscesu.
  • Subjekt podstoupil jakoukoli operaci během 28 dnů před léčbou IP.
  • Subjekt má kolostomii, ileostomii nebo anální anastomózu ileálního vaku.
  • Subjekt obdržel zkoumanou látku - látku nebo zařízení, které FDA neschválilo pro marketingové použití v jakékoli indikaci - během 90 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před léčbou zkoumaným produktem.
  • Subjekt podstoupil předchozí buněčnou terapii.
  • Subjekt očekává plánovaný chirurgický zákrok kdykoli mezi návštěvou 1 (screening) a návštěvou 7 (konec indukční fáze).
  • Subjekt má souběžnou diagnózu ulcerózní kolitidy.
  • Subjekty s deficitem proteinu C nebo S.
  • Subjekty s předchozí anamnézou tromboflebitidy nebo jiné patologické arteriální nebo žilní trombózy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Buňky získané z lidské placenty PDA001 Intravenózní infuze
Intravenózní infuze buněk získaných z lidské placenty PDA001 v průběhu 2 hodin.
Biologický: PDA001

Dávka v kohortě 1 Úroveň 1: ¼ jednotky buněk získaných z lidské placenty PDA001 celkem 5krát v intervalu 2 týdnů.

Dávka kohorty 2 Úroveň 2: ½ jednotky buněk získaných z lidské placenty PDA001 infuzí celkem 5krát s odstupem 2 týdnů.

Dávka kohorty 3 Úroveň 3: 1 jednotka buněk získaných z lidské placenty PDA001 podávaná celkem 5krát s odstupem 2 týdnů.
PLACEBO_COMPARATOR: Vehikulem kontrolované placebo
Intravenózní infuze placeba řízeného vehikulem v průběhu 2 hodin
Lék: Placebo řízené vozidlem

Dávka kohorty 1 Úroveň 1: ¼ jednotky placeba kontrolovaného vehikulem podáno celkem 5krát s odstupem 2 týdnů.

Dávka kohorty 2 Úroveň 2: ½ jednotky placeba kontrolovaného vehikulem podáno celkem 5krát v intervalu 2 týdnů.

Dávka kohorty 3 Úroveň 3: 1 jednotka s vehikulem kontrolovaným placebem podaná celkem 5krát s odstupem 2 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Do 1 roku
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody během počátečního a prodlouženého období sledování
Do 1 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická odezva
Časové okno: Do 1 roku
Klinická odpověď je definována jako snížení od výchozí hodnoty o 25 % a/nebo ≥ 100 bodů ve skóre indexu aktivity Crohnovy choroby (CDAI). Index aktivity Crohnovy choroby neboli CDAI je výzkumný nástroj používaný ke kvantifikaci příznaků pacientů s Crohnovou chorobou.
Do 1 roku
Klinická remise
Časové okno: Do 1 roku
Klinická remise je definována jako skóre indexu aktivity Crohnovy choroby (CDAI) CDAI skóre ≤ 150 bodů
Do 1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Celularity Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. ledna 2013

První zveřejněno (ODHAD)

17. ledna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

1. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. února 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCT-PDA001-CD-003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crohnova nemoc

Klinické studie na PDA001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit