En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad dosökningsstudie för att fastställa säkerheten och effekten av intravenös infusion av humana placenta-härledda celler (PDA001) för behandling av Crohns sjukdom
27 februari 2018 uppdaterad av: Celularity Incorporated
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad dosupptrappningsstudie för att fastställa säkerheten och effekten av intravenös infusion av humana placenta-härledda celler (PDA001) för behandling av Crohns sjukdom
För att bedöma säkerheten och effekten av intravenös (IV) PDA001 infunderad varannan vecka i upp till 5 totala infusioner hos patienter med Crohns sjukdom som är refraktära mot en eller flera standardbehandlingar för Crohns sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosökningsstudie för att studera 3 kohorter av patienter med Crohns sjukdom inklusive (men inte begränsat till) de med kolonpåverkan.
Varje kohort (n = 9) kommer att inkludera PDA001-behandlade försökspersoner (n = 6) såväl som placebo- (vehikelkontroll) behandlade försökspersoner (n = 3).
Kohorter kommer att registreras sekventiellt, med början med den lägsta dosgruppen (1/4 enhet PDA001) och fortskrider tills den maximalt tolererade dosen av IV PDA001 har bestämts.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center, Inflammatory Bowel Disease Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80220-3706
- University of Colorado Health Science Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14621
- Rochester General Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Case Western Reserve University Hospitals of Cleveland
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
- Erlanger Baroness Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-5505
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23249
- McGuire Veterans Affairs Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
• Manar och kvinnor 18 - 75 år vid tidpunkten för undertecknandet av dokumentet för informerat samtycke.
- Lägsta vikt på försökspersonen är 40 kg vid screening.
- Patienten måste ha diagnosen inflammatorisk Crohns sjukdom (CD) minst 6 månader men inte mer än 15 år före behandling med Investigational Product (IP).
- Försöksperson måste ha bekräftelse på pågående CD genom ileokolonoskopi vid screening.
- Försökspersonen måste ha en Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI)-poäng ≥ 220 och ≤ 450, bedömd mellan besök 1 och besök 2.
Exklusions kriterier:
Försökspersonen har något betydande medicinskt tillstånd, laboratorieavvikelse eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att delta i studien inklusive men inte begränsat till
- Leverfunktionstester Aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) > 2,5 x den övre normalgränsen vid screening.
- Serumkreatininkoncentration > 2,0 mg/dl vid screening. Alkaliskt fosfatas > 2,5 x den övre normalgränsen vid screening.
- Bilirubinnivå > 2 mg/dL (såvida inte personen har känt till Gilberts sjukdom).
- Dräktiga eller ammande honor.
- Sjukligt feta försökspersoner Body Mass Index (BMI) > 35 vid screening).
- Patient har obehandlad kronisk infektion inklusive Clostridium difficile-toxinpositiv vid screening eller behandling av någon infektion med antibiotika inom 4 veckor före dosering med IP (annat än en behandlad urinvägsinfektion eller dränerad perianal abscess). Obs: Stabila doser av antibiotika som används för att behandla Crohns sjukdom är tillåtna.
- Personen har organisk hjärtsjukdom (t.ex. kongestiv hjärtsvikt), kliniskt signifikant arytmi eller kliniskt signifikanta onormala fynd på elektrokardiogram (EKG).
- Försökspersonen har en historia av andra maligniteter inom 5 år (förutom basalcellscancer i huden som är kirurgiskt botad, avlägsen historia av cancer som nu anses botad eller positivt cellprov med efterföljande negativ uppföljning).
- Patienten har haft en förträngning i tarmen som kräver sjukhusvård inom 182 dagar före behandling med IP.
- Försökspersonen har genomgått annan tarmkirurgi än perianal (till exempel fistulotomi, setonplacering eller abscessdränage) eller tidigare abscessdränage inom 182 dagar före behandling med IP.
- Patienten har genomgått någon operation inom 28 dagar före behandling med IP.
- Försökspersonen har en kolostomi, ileostomi eller ileal pouch anal anastomos.
- Försökspersonen har fått ett prövningsmedel - ett medel eller en enhet som inte är godkänd av FDA för marknadsförd användning inom någon indikation - inom 90 dagar (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) före behandling med prövningsprodukt.
- Försökspersonen har fått tidigare cellterapi.
- Försökspersonen förväntar sig att genomgå elektiv kirurgi när som helst mellan besök 1 (screening) och besök 7 (slutet av induktionsfasen).
- Patienten har samtidig diagnos av ulcerös kolit.
- Försökspersoner med protein C- eller S-brist.
- Patienter med tidigare anamnes på tromboflebit eller annan patologisk arteriell eller venös trombos.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Humana placenta-härledda celler PDA001 Intravenös infusion
Intravenös infusion av humana placenta-härledda celler PDA001 under loppet av 2 timmar.
|
Kohort 1 Dosnivå 1: ¼ enhet humana placenta-härledda celler PDA001 infunderad totalt 5 gånger med 2 veckors mellanrum. Kohort 2 Dosnivå 2: ½ enhet humana placenta-härledda celler PDA001 infunderad totalt 5 gånger med 2 veckors mellanrum. Kohort 3 Dosnivå 3: 1 enhet humana placenta-härledda celler PDA001 infunderad totalt 5 gånger med 2 veckors mellanrum. |
|
PLACEBO_COMPARATOR: Fordonskontrollerad placebo
Intravenös infusion av fordonskontrollerad placebo under loppet av 2 timmar
|
Kohort 1 Dosnivå 1: ¼ enhet vehikelkontrollerad placebo infunderad totalt 5 gånger med 2 veckors mellanrum. Kohort 2 Dosnivå 2: ½ enhet vehikelkontrollerad placebo infunderad totalt 5 gånger med 2 veckors mellanrum. Kohort 3 Dosnivå 3: 1 enhet vehikelkontrollerad placebo infunderad totalt 5 gånger med 2 veckors mellanrum. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: Upp till 1 år
|
Antal deltagare som upplever biverkningar under den inledande och förlängda uppföljningsperioden
|
Upp till 1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Klinisk respons
Tidsram: Upp till 1 år
|
Ett kliniskt svar definieras som en minskning från baslinjen med 25 % och/eller ≥ 100 poäng i Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI).
Crohn's Disease Activity Index eller CDAI är ett forskningsverktyg som används för att kvantifiera symptomen hos patienter med Crohns sjukdom.
|
Upp till 1 år
|
|
Klinisk remission
Tidsram: Upp till 1 år
|
Klinisk remission definieras som ett CDAI-poäng för Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI) på ≤ 150 poäng
|
Upp till 1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 november 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
1 november 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 januari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 januari 2013
Första postat (UPPSKATTA)
17 januari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
1 mars 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 februari 2018
Senast verifierad
1 augusti 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CCT-PDA001-CD-003
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .