RI-002:n (IGIV) farmakokinetiikka-, tehokkuus- ja turvallisuustutkimus henkilöillä, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia (PIDD)
keskiviikko 10. elokuuta 2016 päivittänyt: ADMA Biologics, Inc.
Avoin, monikeskustutkimus, jolla arvioitiin RI-002:n (IGIV) farmakokinetiikkaa, tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia (PIDD)
Tämä on vaiheen III, monikeskustutkimus, jossa RI-002:ta annettiin suonensisäisenä infuusiona RI-002:ta (IGIV) 21 tai 28 päivän välein noin 60 potilaalle, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia (PIDD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaariset immuunikatotaudit (PIDD) ovat geneettisesti määrättyjä immuunijärjestelmän häiriöitä, jotka johtavat huomattavasti lisääntyneeseen alttiuteen tartuntataudeille, autoimmuniteetille ja pahanlaatuisuudelle.
Koska useimmilla PIDD-potilailla on infektioita, erotusdiagnoosi ja taustalla olevan immuunivaurion alustavat tutkimukset ohjaavat tyypillisesti kliinistä esitystä.
Potilailla, joilla on PIDD-tauti, yksittäiset infektiot eivät välttämättä ole vakavampia kuin ne, joita esiintyy normaalissa isännässä.
Pikemminkin immuunivaurioon viittaavat kliiniset piirteet voivat olla yleisten patogeenien aiheuttamien infektioiden toistuva ja/tai krooninen luonne, jotka voivat johtaa elinvaurioihin, kuten keuhkoputkentulehdus.
FDA on jo hyväksynyt useita immuuniglobuliinituotteita.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
59
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Cenntennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Immunoe Health Centers
-
-
Florida
-
North Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33408
- Allergy Associates of the Palm Beaches, P.A.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Family Allergy Center, PC
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Yhdysvallat, 46617
- The South Bend Clinic, LLP
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68124
- Asthma & Immunology Associates
-
-
New York
-
NY, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- AARA Research Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
- Dallas Immunology Research
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistuakseen tähän tutkimukseen koehenkilöiden on täytettävä seuraavat kriteerit:
- Allekirjoittanut kirjallisen tietoisen suostumuksen tai erityisen suostumuslomakkeen alaikäisille.
- Sinulla on diagnosoitu primaarinen immuunipuutosairaus.
- Olla ≥ 2 vuotta ja ≤ 75 vuotta.
- Paino seulonnassa ≥ 12 kg.
- olet saanut IGIV:tä annoksella, jota ei ole muutettu > 50 %:lla keskiannoksesta mg/kg perusteella laskettuna vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista, ja olet säilyttänyt seerumin immunoglobuliini G:n (IgG) alimman tason ≥ 500 mg /dL kahdessa edellisessä arvioinnissa ennen RI 002:n vastaanottamista. Alimman tason on oltava vähintään 300 mg/dl hoitoa edeltävän seerumin IgG-tason yläpuolella.
- Naispuolisten koehenkilöiden on oltava ei-hedelmöitysikäisiä tai heillä on oltava negatiivinen raskaustesti ennen tutkimuksen aloittamista, eikä heidän katsota olevan vaarassa tulla raskaaksi, koska he noudattavat luotettavaa ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt on suljettava pois, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:
- Sinulla on tunnettu yliherkkyys immunoglobuliinille tai jollekin RI-002:n apuaineelle.
- Sinulla on aiemmin ollut vaikea anafylaktinen tai anafylaktoidinen reaktio vereen tai mihin tahansa veriperäiseen valmisteeseen.
- Sinulla on spesifinen immunoglobuliini A:n (IgA) puutos, aiempi allerginen reaktio IgA:ta sisältäville tuotteille tai sinulla on osoitettavissa vasta-aineita IgA:ta vastaan.
- Sinulla on kompensoimaton hemodynaamisesti merkittävä synnynnäinen tai muu sydänsairaus.
- Sinulla on sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunivajausta.
- Sinulla on merkittävä T-solupuutos tai granulosyyttien lukumäärän tai toiminnan puute.
- Sinulla on merkittävä munuaisten vajaatoiminta tai sinulla on aiemmin ollut akuutti munuaisten vajaatoiminta.
- Sinulla on epänormaali maksan toiminta.
- Saat kroonista antikoagulaatiohoitoa.
- Sinulla on ollut syvä laskimotromboosi (DVT), tromboottinen tai tromboembolinen tapahtuma tai sinulla on lisääntynyt tromboottisten tapahtumien riski.
Seuraavien lääkkeiden nykyinen päivittäinen käyttö:
- kortikosteroidit (> 7,5 mg (tai vastaava annos mg/kg perusteella) prednisonia ekvivalenttia päivässä > 30 päivän ajan)
- immunomoduloivat lääkkeet
- immunosuppressiiviset lääkkeet (paitsi paikallisesti käytettävä pimekrolimuusi (Elidel) ja takrolimuusi (Protopic))
- Hyperimmuunivalmisteen tai erikoiskorkean tiitterin immunoglobuliinivalmisteen antaminen.
- Sinulla on hallitsematon verenpainetauti.
- Sinulla on ollut hemolyysi tai positiivinen Coombs-testi IGIV-hoidon aikana.
- Ole sairaalloisesti liikalihava, jonka kehon massaindeksi (BMI) osoittaa ≥ 40
- olet saanut mitä tahansa verivalmistetta (muuta kuin immunoglobuliini G:tä) 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- olet saanut mitä tahansa Respiratory Syncytial Virus (RSV) -spesifistä tuotetta, mukaan lukien palivitsumabi (Synagis®), kolmen kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- olet käyttänyt väärin alkoholia, opiaatteja, psykotrooppisia aineita tai muita kemikaaleja tai huumeita viimeisten 12 kuukauden aikana.
- Pyydä tutkijan arvioimaa tilaa tai poikkeavaa laboratorioarviota estämään osallistumisen tutkimukseen.
- olet tällä hetkellä raskaana tai imetät.
- Onko hepatiitti A, B tai C.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RI-002 Hoito
Lääke: RI-002 Annos: 300-800 mg/kg infuusiotiheys: Kerran 3-4 viikon välein
|
Immuuniglobuliini suonensisäinen (IGIV)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien bakteeri-infektioiden (SBI) määrä henkilöä kohden vuodessa (FDA Guidance for Industry (2008))
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite oli osoittaa, että RI-002 (IGIV) vähentää vakavien bakteeri-infektioiden (SBI:t) esiintyvyyttä vakavien infektiotyyppien diagnostisten kriteerien ohjeen mukaisesti henkilöillä, joilla on primaarinen humoraalinen immuunipuutos.
|
Yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien infektioiden ilmaantuvuus (vakavat ja ei-vakavat)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Työstä/koulusta/päivähoidosta ja tavanomaisista toimista poissa olevien päivien lukumäärä infektioiden ja niiden hoidon vuoksi – yhteiset menetetyt päivät
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Infektioiden ja niiden hoidon vuoksi töistä/koulusta/päivähoidosta ja tavanomaisista toimista poissa olevien päivien määrä - aihevuotta kohden
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Suunnittelemattomien lääkäri-/päivystyskäyntien määrä infektioiden vuoksi – käyntien kokonaismäärä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Suunnittelemattomien lääkäri-/päivystyskäyntien määrä infektioiden takia – aihevuotta kohden
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Infektioiden selviämiseen kuluva aika – Infektiokohtainen kesto
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Aika infektioiden selvittämiseen - Infektiopäivät per henkilö
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Sairaalahoitojen määrä infektioiden vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Infektioista johtuvien sairaalahoitojen määrä - aihevuotta kohden
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Sairaalahoitopäivät infektioiden vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Infektioiden vuoksi sairaalahoitopäivät – aihevuotta kohden
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Antibioottihoitopäivien lukumäärä (infektioiden ennaltaehkäisy ja hoito)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto antibioottihoidon päivistä tutkimuksessa ennaltaehkäisyyn, infektioiden hoitona ja yhdistettynä
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Antibioottihoitopäivien määrä (infektioiden ennaltaehkäisy ja hoito) - kohdevuotta kohden
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto antibioottihoidon päivistä tutkimuksessa ennaltaehkäisyyn, infektioiden hoitona ja yhdistettynä RI-002-hoidon aihevuotta kohden
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Korrelaatio RI-002:n alimman tason ja vakavien ja ei-vakavien infektioiden välillä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Suhde alimman IgG-pitoisuuden ja kaikenlaisten/vakavien infektioiden lukumäärän välillä arvioitiin käyttäen Pearsonin lineaarisia korrelaatiokertoimia käyttäen eteenpäin-analyysiä (tulokset infuusion jälkeen) ja taaksepäin analyysiä (tulokset ennen infuusiota; tulokset viimeisen infuusion jälkeen jätettiin pois).
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - IgG
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto IgG-kokonaiskonsentraatioista ennen määriteltyä infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Haemophilus Influenzae Type B
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Haemophilus influenzae tyypin B infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Respiratory Syncytal Virus (RSV)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksien pienimmistä vasta-ainepitoisuuksista ennen spesifioitua respiratory syncytial Virus (RSV) -infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Tetanus
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä tetanusinfuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 1
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 1 infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG:n ja spesifisten vasta-aineiden vähimmäistasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 3
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 3 infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden vähimmäistasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 4
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 4 infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 5
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 5 infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 6B
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 6B infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 7F
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 7F infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 9V
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 9V infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 14
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 14 infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 18C
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 18C infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 19A
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyypin 19A infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 19F
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniaen serotyyppi 19F infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Kokonais-IgG- ja spesifisten vasta-aineiden tasot - Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 23F
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yhteenveto vasta-ainepitoisuuksista ennen määriteltyä Streptococcus Pneumoniae, serotyyppi 23F infuusiota
|
Jopa 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: James Mond, M.D., Ph.D., ADMA Biologics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. maaliskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 5. lokakuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. elokuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ADMA-003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .