Farmakokinetik, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af RI-002 (IGIV) hos personer med primære immundefektsygdomme (PIDD)

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal forsøgspersonerne opfylde følgende kriterier:

1. Underskrevet et skriftligt informeret samtykke eller en specifik samtykkeerklæring for mindreårige.
2. Har en diagnose af primær immundefekt sygdom.
3. Være ≥ 2 år og ≤ 75 år.
4. Hav en kropsvægt ≥ 12 kg ved screening.
5. Har fået IGIV i en dosis, der ikke er blevet ændret med >50 % af middeldosis på mg/kg-basis i mindst 3 måneder før studiestart, og har opretholdt et bundniveau for immunoglobulin G (IgG) i serum ≥ 500 mg /dL på de foregående 2 vurderinger før modtagelse af RI 002. Det laveste niveau skal være mindst 300 mg/dL over serum-IgG-niveauet før behandling.
6. For kvindelige forsøgspersoner, være i ikke-fertil alder eller have en negativ graviditetstest før studiestart og anses for ikke at være i risiko for at blive gravid ved overholdelse af en pålidelig præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

Emner skal udelukkes, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

1. Har en kendt overfølsomhed over for immunglobulin eller ethvert hjælpestof i RI-002.
2. Har en historie med en alvorlig anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion på blod eller ethvert blodafledt produkt.
3. Har en specifik immunoglobulin A (IgA) mangel, har tidligere haft allergisk reaktion på produkter, der indeholder IgA eller har påviselige antistoffer mod IgA.
4. Har ukompenseret hæmodynamisk signifikant medfødt eller anden hjertesygdom.
5. Har en medicinsk tilstand, der vides at forårsage sekundær immundefekt.
6. Har en betydelig T-celle-mangel eller mangel på granulocyttal eller funktion.
7. Har betydelig nedsat nyrefunktion eller har en historie med akut nyresvigt.
8. Har unormal leverfunktion.
9. Får kronisk anti-koagulationsbehandling.
10. Har en historie med dyb venetrombose (DVT), trombotisk eller trombo-embolisk hændelse eller har øget risiko for trombotiske hændelser.

11. Aktuel daglig brug af følgende medicin:

    • kortikosteroider (> 7,5 mg (eller tilsvarende dosis på mg/kg-basis) prednisonækvivalent pr. dag i > 30 dage)
    • immunmodulerende lægemidler
    • immunsuppressive lægemidler (undtagen topisk pimecrolimus (Elidel) og tacrolimus (Protopic))
12. Administration af et hyperimmun- eller special-immunoglobulinprodukt med høj titer.
13. Har ukontrollabel arteriel hypertension.
14. Har en historie med hæmolyse eller positiv Coombs-test, mens du er i behandling med IGIV-behandling.
15. Være sygeligt overvægtig som angivet af et Body Mass Index (BMI) ≥ 40
16. Har modtaget noget blodprodukt (bortset fra immunoglobulin G) inden for 3 måneder før screening.
17. Har modtaget et respiratorisk syncytialvirus (RSV)-specifikke produkter, inklusive palivizumab (Synagis®) inden for 3 måneder før screening.
18. Har misbrugt alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kemikalier eller stoffer inden for de seneste 12 måneder.
19. Få en tilstand eller unormal laboratorievurdering vurderet af investigator for at udelukke deltagelse i undersøgelsen.
20. Er i øjeblikket gravid eller ammer.
21. Har hepatitis A, B eller C.