Farmakokinetik, effekt och säkerhetsstudie av RI-002 (IGIV) hos personer med primära immunbristsjukdomar (PIDD)

Inklusionskriterier:

För att vara berättigad att delta i denna studie måste försökspersonerna uppfylla följande kriterier:

1. Undertecknat ett skriftligt informerat samtycke eller ett särskilt samtyckesformulär för minderåriga.
2. Har diagnosen primär immunbristsjukdom.
3. Vara ≥ 2 år och ≤ 75 år.
4. Ha en kroppsvikt ≥ 12 kg vid screening.
5. Har fått IGIV i en dos som inte har ändrats med >50 % av medeldosen på mg/kg-basis i minst 3 månader före studiestart och har bibehållit en dalnivå för immunoglobulin G (IgG) i serum ≥ 500 mg /dL på de två föregående bedömningarna innan du fick RI 002. Lägsta nivån måste vara minst 300 mg/dL över serum-IgG-nivån före behandling.
6. För kvinnliga försökspersoner, vara i icke-fertil ålder eller ha ett negativt graviditetstest före studiestart och bedömas inte riskera att bli gravid genom att följa en tillförlitlig preventivmetod under studiens varaktighet.

Exklusions kriterier:

Ämnen måste uteslutas om de uppfyller något av följande kriterier:

1. Har en känd överkänslighet mot immunglobulin eller något hjälpämne i RI-002.
2. Har en historia av en allvarlig anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion på blod eller någon produkt som härrör från blod.
3. Har en specifik immunglobulin A (IgA)-brist, tidigare allergisk reaktion mot produkter som innehåller IgA eller har påvisbara antikroppar mot IgA.
4. Har okompenserad hemodynamiskt signifikant medfödd eller annan hjärtsjukdom.
5. Har ett medicinskt tillstånd som är känt för att orsaka sekundär immunbrist.
6. Har en betydande T-cellsbrist eller brist på granulocytantal eller funktion.
7. Har betydande nedsatt njurfunktion eller har en historia av akut njursvikt.
8. Har onormal leverfunktion.
9. Får kronisk antikoagulationsbehandling.
10. Har en historia av djup ventrombos (DVT), trombotisk eller trombo-embolisk händelse, eller har en ökad risk för trombotiska händelser.

11. Daglig användning av följande mediciner:

    • kortikosteroider (> 7,5 mg (eller motsvarande dos på mg/kg-basis) prednisonekvivalent per dag i > 30 dagar)
    • immunmodulerande läkemedel
    • immunsuppressiva läkemedel (exklusive topikal pimecrolimus (Elidel) och takrolimus (Protopic))
12. Administrering av en hyperimmun eller specialitetsimmunoglobulinprodukt med hög titer.
13. Har okontrollerbar arteriell hypertoni.
14. Har en historia av hemolys eller positivt Coombs-test medan du genomgår behandling med IGIV-behandling.
15. Var sjukligt överviktiga enligt ett Body Mass Index (BMI) ≥ 40
16. Har fått någon blodprodukt (andra än immunglobulin G) inom 3 månader före screening.
17. Har fått några respiratoriska syncytialvirus (RSV)-specifika produkter, inklusive palivizumab (Synagis®) inom 3 månader före screening.
18. Har missbrukat alkohol, opiater, psykotropa medel eller andra kemikalier eller droger under de senaste 12 månaderna.
19. Har något tillstånd eller onormal laboratoriebedömning bedömd av utredaren för att utesluta deltagande i studien.
20. Är för närvarande gravid eller ammar.
21. Har hepatit A, B eller C.