Az RI-002 (IGIV) farmakokinetikai, hatékonysági és biztonságossági vizsgálata elsődleges immunhiányos betegségben (PIDD) szenvedő alanyokon

Bevételi kritériumok:

A vizsgálatban való részvételhez az alanyoknak meg kell felelniük a következő kritériumoknak:

1. Aláírt egy írásos beleegyező nyilatkozatot vagy egy kiskorúak számára külön hozzájárulási űrlapot.
2. Az elsődleges immunhiányos betegség diagnózisa.
3. Legyen ≥ 2 év és ≤ 75 év.
4. Testtömegük ≥ 12 kg a szűréskor.
5. Olyan dózisban kaptak IGIV-et, amely nem változott az átlagos adag mg/ttkg alapon számított több mint 50%-ával legalább 3 hónapig a vizsgálatba való belépés előtt, és a szérum immunglobulin G (IgG) minimális szintjét ≥ 500 mg-on tartották. /dL az előző 2 értékelésnél az RI 002 kézhezvétele előtt. A minimális szintnek legalább 300 mg/dl-rel a kezelés előtti szérum IgG szint felett kell lennie.
6. Női alanyok esetében nem fogamzóképesnek kell lenniük, vagy negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a vizsgálat megkezdése előtt, és a vizsgálat időtartama alatt megbízható fogamzásgátló módszer alkalmazása miatt nem kell őket tekinteni a teherbeesés kockázatának.

Kizárási kritériumok:

Az alanyokat ki kell zárni, ha megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

1. Ha ismert túlérzékenysége van immunglobulinra vagy az RI-002 bármely segédanyagára.
2. Súlyos anafilaxiás vagy anafilaktoid reakciója volt vérrel vagy bármely vérből származó termékkel szemben.
3. Ha specifikus immunglobulin A (IgA) hiánya van, allergiás reakciója van az IgA-t tartalmazó termékekre, vagy kimutatható IgA elleni antitestje van.
4. Ha nem kompenzált hemodinamikailag jelentős veleszületett vagy egyéb szívbetegsége van.
5. Olyan egészségügyi állapota van, amelyről ismert, hogy másodlagos immunhiányt okoz.
6. Jelentős T-sejt-hiány vagy granulocitaszám vagy -funkció hiánya van.
7. Jelentős vesekárosodása van, vagy a kórelőzményében akut veseelégtelenség szerepel.
8. Rendellenes májműködése van.
9. Krónikus véralvadásgátló kezelésben részesül.
10. Ha a kórelőzményében mélyvénás trombózis (DVT), trombotikus vagy thromboemboliás esemény szerepel, vagy fokozott a trombózisos események kockázata.

11. A következő gyógyszerek jelenlegi napi használata:

    • kortikoszteroidok (> 7,5 mg (vagy ekvivalens dózis mg/kg alapon) prednizon ekvivalens naponta több mint 30 napig)
    • immunmoduláló gyógyszerek
    • immunszuppresszív szerek (kivéve a helyi pimekrolimuszt (Elidel) és a takrolimuszt (Protopic)
12. Hiperimmun vagy speciális magas titerű immunglobulin készítmény beadása.
13. Kontrollálhatatlan artériás magas vérnyomása van.
14. Ha a kórelőzményében hemolízis vagy pozitív Coombs-teszt szerepel, miközben IGIV-kezelést kap.
15. Legyen kórosan elhízott, amint azt a Body Mass Index (BMI) ≥ 40 jelzi
16. A szűrést megelőző 3 hónapon belül bármilyen vérkészítményt kapott (az immunglobulin G kivételével).
17. A szűrést megelőző 3 hónapon belül kapott bármilyen légúti Syncytial Virus (RSV) specifikus terméket, beleértve a palivizumabot (Synagis®).
18. Az elmúlt 12 hónapban alkohollal, opiátokkal, pszichotróp szerekkel vagy más vegyi anyagokkal vagy drogokkal visszaélt.
19. Bármilyen olyan állapot vagy abnormális laboratóriumi értékelés, amelyet a vizsgáló ítél meg, kizárja a vizsgálatban való részvételt.
20. Jelenleg terhes vagy szoptat.
21. Hepatitisz A, B vagy C.