Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti RI-002 (IGIV) u subjektů s primárním onemocněním imunitního systému (PIDD)

10. srpna 2016 aktualizováno: ADMA Biologics, Inc.

Otevřená, multicentrická studie k hodnocení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti RI-002 (IGIV) u subjektů s primárním onemocněním imunitního systému (PIDD)

Toto je multicentrická otevřená studie fáze III s RI-002 podávaným jako intravenózní infuze RI-002 (IGIV) každých 21 nebo 28 dní u přibližně 60 subjektů s primárním onemocněním imunitního systému (PIDD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární imunodeficitní onemocnění (PIDD) jsou geneticky podmíněné poruchy imunitního systému, které mají za následek výrazně zvýšenou náchylnost k infekčním onemocněním, autoimunitě a malignitě. Protože většina subjektů s PIDD má infekce, diferenciální diagnóza a počáteční vyšetření základního imunitního defektu se obvykle řídí klinickým obrazem. U subjektů s PIDD nejsou jednotlivé infekce nutně závažnější než ty, které se vyskytují u normálního hostitele. Klinickými rysy naznačujícími imunitní defekt mohou spíše být opakující se a/nebo chronická povaha infekcí běžnými patogeny, které mohou vést k poškození koncových orgánů, jako je bronchiektázie. Několik imunoglobulinových produktů již bylo schváleno FDA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

59

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Cenntennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Immunoe Health Centers
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches, P.A.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Family Allergy Center, PC
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Spojené státy, 46617
        • The South Bend Clinic, LLP
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68124
        • Asthma & Immunology Associates
    • New York
      • NY, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Dallas Immunology Research
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byli způsobilí k účasti na této studii, musí subjekty splňovat následující kritéria:

  1. Podepsal písemný informovaný souhlas nebo zvláštní formulář souhlasu pro nezletilé.
  2. Mají diagnózu primárního onemocnění imunodeficience.
  3. Být ≥ 2 roky a ≤ 75 let.
  4. Při screeningu mít tělesnou hmotnost ≥ 12 kg.
  5. dostávali IGIV v dávce, která se nezměnila o >50 % průměrné dávky na mg/kg po dobu nejméně 3 měsíců před vstupem do studie, a udržovali si minimální hladinu sérového imunoglobulinu G (IgG) ≥ 500 mg /dl na předchozí 2 hodnocení před obdržením RI 002. Minimální hladina musí být alespoň 300 mg/dl nad hladinou IgG v séru před léčbou.
  6. U žen musí být potenciálně neplodné nebo mít negativní těhotenský test před zahájením studie a má se za to, že u nich nehrozí riziko otěhotnění při dodržování spolehlivé antikoncepční metody po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

Subjekty musí být vyloučeny, pokud splňují některé z následujících kritérií:

  1. Máte známou přecitlivělost na imunoglobulin nebo kteroukoli pomocnou látku v RI-002.
  2. Máte v anamnéze těžkou anafylaktickou nebo anafylaktoidní reakci na krev nebo jakýkoli krevní derivát.
  3. Máte deficit specifického imunoglobulinu A (IgA), máte v anamnéze alergickou reakci na přípravky obsahující IgA nebo má prokazatelné protilátky proti IgA.
  4. Mít nekompenzované hemodynamicky významné vrozené nebo jiné srdeční onemocnění.
  5. Máte zdravotní stav, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost.
  6. Mají významný nedostatek T-buněk nebo nedostatek počtu nebo funkce granulocytů.
  7. Mají významnou poruchu funkce ledvin nebo mají v anamnéze akutní selhání ledvin.
  8. Máte abnormální funkci jater.
  9. Dostávat chronickou antikoagulační léčbu.
  10. Máte v anamnéze hlubokou žilní trombózu (DVT), trombotickou nebo tromboembolickou příhodu nebo máte zvýšené riziko trombotických příhod.

  11. Současné denní užívání následujících léků:

    • kortikosteroidy (> 7,5 mg (nebo ekvivalentní dávka na základě mg/kg) ekvivalentu prednisonu denně po dobu > 30 dnů)
    • imunomodulační léky
    • imunosupresiva (kromě topického pimekrolimu (Elidel) a takrolimu (Protopic))
  12. Podávání hyperimunního nebo speciálního imunoglobulinového produktu s vysokým titrem.
  13. Máte nekontrolovatelnou arteriální hypertenzi.
  14. Mít v anamnéze hemolýzu nebo pozitivní Coombsův test během léčby IGIV.
  15. Být morbidně obézní, jak ukazuje index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 40
  16. Dostali jste jakýkoli krevní produkt (jiný než imunoglobulin G) během 3 měsíců před screeningem.
  17. Obdrželi jste během 3 měsíců před screeningem jakýkoli přípravek specifický pro respirační syncyciální virus (RSV), včetně palivizumabu (Synagis®).
  18. Užili jste v posledních 12 měsících alkohol, opiáty, psychotropní látky nebo jiné chemikálie nebo drogy.
  19. Nechte zkoušejícím posoudit jakýkoli stav nebo abnormální laboratorní hodnocení, aby se zabránilo účasti ve studii.
  20. V současné době jste těhotná nebo kojící.
  21. Máte hepatitidu A, B nebo C.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RI-002 Léčba
Lék: RI-002 Dávka: 300-800 mg/kg infuze Frekvence: Jednou za 3 až 4 týdny
Biologický: RI-002
Imunitní globulin intravenózně (IGIV)
Ostatní jména:
  • Imunitní globulin (člověk)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných bakteriálních infekcí (SBI) na subjekt za rok (pokyny FDA pro průmysl (2008))
Časové okno: Jeden rok
Primárním cílem této studie bylo prokázat, že RI-002 (IGIV) snižuje frekvenci závažných bakteriálních infekcí (SBI), jak je definováno směrnicí Diagnostic Criteria for Serious Infection Types, u subjektů s primární humorální imunodeficiencí.
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt všech infekcí (závažných i nezávažných)
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet dní ztracených v práci/škole/škole a běžných činnostech kvůli infekcím a jejich léčbě – kombinované ztracené dny
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet dní ztracených v práci/škole/škole a běžných činnostech kvůli infekcím a jejich léčbě – za předmět a rok
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet neplánovaných návštěv u lékaře/ER z důvodu infekcí – celkový počet návštěv
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet neplánovaných návštěv u lékaře/pohotovosti kvůli infekcím – za předmět a rok
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Doba do vyléčení infekcí – trvání na infekci
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Doba do vyléčení infekcí - Infekční dny na subjekt
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet hospitalizací kvůli infekcím
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet hospitalizací kvůli infekcím – podle předmětného roku
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Dny hospitalizace kvůli infekcím
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Dny hospitalizace kvůli infekcím – podle předmětného roku
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet dní antibiotické terapie (profylaxe a léčba infekce)
Časové okno: Do 1 roku
Shrnutí dnů antibiotické terapie ve studii pro profylaxi, jako léčbu infekcí a kombinovanou
Do 1 roku
Počet dní antibiotické terapie (profylaxe a léčba infekce) – na předmět a rok
Časové okno: Do 1 roku
Shrnutí dnů antibiotické terapie ve studii pro profylaxi, jako léčba infekcí a kombinovaná, za předmětný rok léčby RI-002
Do 1 roku
Korelace mezi minimální hladinou RI-002 a vážnými a nezávažnými infekcemi
Časové okno: Do 1 roku
Vztah mezi minimálními koncentracemi IgG a počtem infekcí jakéhokoli druhu/závažnosti byl hodnocen pomocí Pearsonových lineárních korelačních koeficientů pomocí dopředné analýzy (výsledky po infuzi) a zpětné analýzy (výsledky před infuzí; výsledky po poslední infuzi byly vyloučeny).
Do 1 roku
Údolní hladiny celkového IgG a specifických protilátek - IgG
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimální celkové koncentrace IgG před specifikovanou infuzí
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – Haemophilus Influenzae typu B
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Haemophilus influenzae typu B
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – respirační syncyciální virus (RSV)
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro respirační syncytiální virus (RSV)
Do 1 roku
Údolní hladiny celkového IgG a specifických protilátek – tetanus
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro tetanus
Do 1 roku
Údolní hladina celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 1
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 1
Do 1 roku
Údolní hladina celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 3
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 3
Do 1 roku
Údolní hladina celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 4
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 4
Do 1 roku
Údolní hladina celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 5
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 5
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 6B
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 6B
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 7F
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 7F
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 9V
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 9V
Do 1 roku
Údolní hladina celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 14
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 14
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 18C
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 18C
Do 1 roku
Údolní hladina celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 19A
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 19A
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 19F
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 19F
Do 1 roku
Minimální hladiny celkového IgG a specifických protilátek – Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 23F
Časové okno: Do 1 roku
Souhrn minimálních koncentrací protilátek před specifikovanou infuzí pro Streptococcus Pneumoniae, sérotyp 23F
Do 1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ADMA Biologics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: James Mond, M.D., Ph.D., ADMA Biologics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

20. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2016

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ADMA-003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RI-002

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit