Étude de pharmacocinétique, d'efficacité et d'innocuité du RI-002 (IGIV) chez des sujets atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PIDD)
10 août 2016 mis à jour par: ADMA Biologics, Inc.
Une étude ouverte, multicentrique, pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité et l'innocuité du RI-002 (IGIV) chez les sujets atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PIDD)
Il s'agit d'une étude de phase III, multicentrique et ouverte sur le RI-002 administré sous forme de perfusion intraveineuse de RI-002 (IGIV) tous les 21 ou 28 jours chez environ 60 sujets atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PIDD).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les maladies d'immunodéficience primaire (PIDD) sont des troubles génétiquement déterminés du système immunitaire entraînant une susceptibilité considérablement accrue aux maladies infectieuses, à l'auto-immunité et à la malignité.
Comme la plupart des sujets atteints de PIDD présentent des infections, le diagnostic différentiel et les investigations initiales pour un défaut immunitaire sous-jacent sont généralement guidés par la présentation clinique.
Chez les sujets atteints de PIDD, les infections individuelles ne sont pas nécessairement plus graves que celles qui surviennent chez un hôte normal.
Au contraire, les caractéristiques cliniques évocatrices d'un défaut immunitaire peuvent être la nature récurrente et/ou chronique d'infections par des agents pathogènes courants pouvant entraîner des lésions des organes cibles, telles que la bronchectasie.
Plusieurs produits d'immunoglobuline ont déjà été approuvés par la FDA.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
59
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Colorado
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Cenntennial, Colorado, États-Unis, 80112
- Immunoe Health Centers
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Florida
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North Palm Beach, Florida, États-Unis, 33408
- Allergy Associates of the Palm Beaches, P.A.
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Family Allergy Center, PC
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Indiana
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South Bend, Indiana, États-Unis, 46617
- The South Bend Clinic, LLP
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68124
- Asthma & Immunology Associates
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New York
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NY, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- AARA Research Center
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Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Dallas Immunology Research
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor Texas Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Pour pouvoir participer à cette étude, les sujets doivent répondre aux critères suivants :
- Signé un consentement éclairé écrit ou un formulaire de consentement spécifique pour les mineurs.
- Avoir un diagnostic de maladie d'immunodéficience primaire.
- Être ≥ 2 ans et ≤ 75 ans.
- Avoir un poids corporel ≥ 12 kg au moment du dépistage.
- Avoir reçu des IgIV à une dose qui n'a pas été modifiée par> 50 % de la dose moyenne sur une base en mg / kg pendant au moins 3 mois avant l'entrée dans l'étude et avoir maintenu un taux sérique d'immunoglobuline G (IgG) ≥ 500 mg /dL sur les 2 évaluations précédentes avant de recevoir RI 002. Le niveau minimal doit être supérieur d'au moins 300 mg/dL au niveau d'IgG sérique avant le traitement.
- Pour les sujets féminins, être en âge de procréer ou avoir un test de grossesse négatif avant le début de l'étude et être considéré comme ne présentant pas de risque de tomber enceinte en adhérant à une méthode contraceptive fiable pendant toute la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
Les sujets doivent être exclus s'ils répondent à l'un des critères suivants :
- Avoir une hypersensibilité connue à l'immunoglobuline ou à tout excipient du RI-002.
- Avoir des antécédents de réaction anaphylactique ou anaphylactoïde grave au sang ou à tout produit dérivé du sang.
- Avoir un déficit spécifique en immunoglobuline A (IgA), des antécédents de réaction allergique aux produits contenant de l'IgA ou avoir des anticorps anti-IgA démontrables.
- Avoir une maladie cardiaque congénitale ou une autre maladie cardiaque non compensée significative sur le plan hémodynamique.
- Avoir une condition médicale connue pour causer une déficience immunitaire secondaire.
- Avoir une déficience significative en lymphocytes T ou une déficience du nombre ou de la fonction des granulocytes.
- Avoir une insuffisance rénale importante ou avoir des antécédents d'insuffisance rénale aiguë.
- Avoir une fonction hépatique anormale.
- Recevoir un traitement anticoagulant chronique.
- Avoir des antécédents de thrombose veineuse profonde (TVP), d'événement thrombotique ou thrombo-embolique, ou présenter un risque accru d'événements thrombotiques.
Utilisation quotidienne actuelle des médicaments suivants :
- corticoïdes (> 7,5 mg (ou dose équivalente sur une base mg/kg) d'équivalent prednisone par jour pendant > 30 jours)
- médicaments immunomodulateurs
- médicaments immunosuppresseurs (à l'exception du pimécrolimus topique (Elidel) et du tacrolimus (Protopic))
- Administration d'un produit d'immunoglobuline hyperimmune ou spécialisée à titre élevé.
- Avoir une hypertension artérielle incontrôlable.
- Avoir des antécédents d'hémolyse ou un test de Coombs positif lors d'un traitement par IgIV.
- Être obèse morbide comme indiqué par un indice de masse corporelle (IMC) ≥ 40
- Avoir reçu un produit sanguin (autre que l'immunoglobuline G) dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Avoir reçu des produits spécifiques au virus respiratoire syncytial (VRS), y compris le palivizumab (Synagis®) dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Avoir abusé d'alcool, d'opiacés, d'agents psychotropes ou d'autres produits chimiques ou drogues au cours des 12 derniers mois.
- Avoir une condition ou une évaluation de laboratoire anormale jugée par l'investigateur comme excluant la participation à l'étude.
- êtes actuellement enceinte ou allaitez.
- Avoir l'hépatite A, B ou C.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement RI-002
Médicament : RI-002 Dose : 300-800 mg/kg en perfusion Fréquence : Une fois toutes les 3 à 4 semaines
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Immunoglobuline intraveineuse (IGIV)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'infections bactériennes graves (SBI) par sujet et par an (FDA Guidance for Industry (2008))
Délai: Un ans
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L'objectif principal de cette étude était de démontrer que le RI-002 (IGIV) réduit la fréquence des infections bactériennes graves (SBI), telles que définies par la directive Critères de diagnostic pour les types d'infections graves, chez les sujets atteints d'immunodéficience humorale primaire.
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Un ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence de toutes les infections (graves et non graves)
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Nombre de jours perdus du travail/de l'école/de la garderie et des activités habituelles en raison d'infections et de leur traitement - Jours perdus combinés
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Nombre de jours perdus du travail/de l'école/de la garderie et des activités habituelles en raison d'infections et de leur traitement - par sujet-année
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Nombre de visites imprévues chez le médecin/salle des urgences en raison d'infections - Nombre total de visites
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Nombre de visites imprévues chez le médecin/urgence en raison d'infections - par sujet-année
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Délai de résolution des infections - Durée par infection
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Délai de résolution des infections - Jours d'infection par sujet
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Nombre d'hospitalisations dues à des infections
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Nombre d'hospitalisations dues à des infections - par sujet-année
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Jours d'hospitalisation en raison d'infections
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Jours d'hospitalisation en raison d'infections - par sujet-année
Délai: Jusqu'à 1 an
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Jusqu'à 1 an
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Nombre de jours d'antibiothérapie (prophylaxie et traitement de l'infection)
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des jours d'antibiothérapie dans l'étude pour la prophylaxie, comme traitement des infections, et combinés
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Jusqu'à 1 an
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Nombre de jours d'antibiothérapie (prophylaxie et traitement de l'infection) - par sujet-année
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des jours d'antibiothérapie dans l'étude pour la prophylaxie, comme traitement des infections, et combinés, par sujet-année de traitement avec RI-002
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Jusqu'à 1 an
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Corrélation entre le niveau minimal de RI-002 et les infections graves et non graves
Délai: Jusqu'à 1 an
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La relation entre les concentrations minimales d'IgG et le nombre d'infections de toute nature/gravité a été évaluée à l'aide des coefficients de corrélation linéaire de Pearson en utilisant une analyse en avant (résultats après la perfusion) et une analyse en arrière (les résultats avant la perfusion ; les résultats après la dernière perfusion ont été exclus)
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Jusqu'à 1 an
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Niveaux d'IgG totaux et d'anticorps spécifiques - IgG
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé de la concentration minimale d'IgG totales avant la perfusion spécifiée
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Haemophilus Influenzae Type B
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Haemophilus influenzae de type B
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Virus respiratoire syncytial (VRS)
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour le virus respiratoire syncytial (VRS)
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Tétanos
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour le tétanos
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 1
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 1
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 3
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 3
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 4
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 4
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 5
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 5
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 6B
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 6B
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 7F
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 7F
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 9V
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 9V
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Jusqu'à 1 an
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Niveaux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 14
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 14
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 18C
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 18C
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Jusqu'à 1 an
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Niveaux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 19A
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 19A
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 19F
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 19F
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Jusqu'à 1 an
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Taux résiduels d'IgG totales et d'anticorps spécifiques - Streptococcus Pneumoniae, sérotype 23F
Délai: Jusqu'à 1 an
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Résumé des concentrations minimales d'anticorps avant la perfusion spécifiée pour Streptococcus Pneumoniae, sérotype 23F
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Jusqu'à 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: James Mond, M.D., Ph.D., ADMA Biologics, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 mars 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 mars 2013
Première publication (Estimation)
20 mars 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
5 octobre 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 août 2016
Dernière vérification
1 août 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ADMA-003
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .