Estudio de farmacocinética, eficacia y seguridad de RI-002 (IGIV) en sujetos con enfermedades de inmunodeficiencia primaria (PIDD)

Criterios de inclusión:

Para ser elegible para participar en este estudio, los sujetos deben cumplir con los siguientes criterios:

1. Firmado un consentimiento informado por escrito o un formulario de asentimiento específico para menores.
2. Tener un diagnóstico de enfermedad de inmunodeficiencia primaria.
3. Ser ≥ 2 años y ≤ 75 años.
4. Tener un peso corporal ≥ 12 kg en la selección.
5. Ha estado recibiendo IGIV en una dosis que no ha cambiado en > 50 % de la dosis media en mg/kg durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio y ha mantenido un nivel mínimo de inmunoglobulina G (IgG) en suero ≥ 500 mg /dL en las 2 evaluaciones anteriores antes de recibir RI 002. El nivel mínimo debe estar al menos 300 mg/dl por encima del nivel de IgG en suero previo al tratamiento.
6. Para las mujeres, no estar en edad fértil o tener una prueba de embarazo negativa antes del inicio del estudio y no estar en riesgo de quedar embarazada mediante la adherencia a un método anticonceptivo confiable durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

Los sujetos deben ser excluidos si cumplen alguno de los siguientes criterios:

1. Tener una hipersensibilidad conocida a la inmunoglobulina o cualquier excipiente en RI-002.
2. Tiene antecedentes de una reacción anafiláctica o anafilactoide grave a la sangre o cualquier producto derivado de la sangre.
3. Tiene una deficiencia específica de inmunoglobulina A (IgA), antecedentes de reacción alérgica a productos que contienen IgA o tiene anticuerpos demostrables contra IgA.
4. Tener una enfermedad cardíaca congénita o de otro tipo hemodinámicamente significativa no compensada.
5. Tiene una condición médica que se sabe que causa una inmunodeficiencia secundaria.
6. Tiene una deficiencia significativa de células T o una deficiencia en el número o la función de los granulocitos.
7. Tiene insuficiencia renal significativa o tiene antecedentes de insuficiencia renal aguda.
8. Tener una función hepática anormal.
9. Estar recibiendo tratamiento anticoagulante crónico.
10. Tiene antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP), evento trombótico o tromboembólico, o tiene un mayor riesgo de eventos trombóticos.

11. Uso diario actual de los siguientes medicamentos:

    • corticosteroides (> 7,5 mg (o dosis equivalente en mg/kg) de equivalente de prednisona por día durante > 30 días)
    • fármacos inmunomoduladores
    • medicamentos inmunosupresores (excluyendo pimecrolimus tópico (Elidel) y tacrolimus (Protopic))
12. Administración de un producto de inmunoglobulina de alto título hiperinmune o de especialidad.
13. Tener hipertensión arterial incontrolable.
14. Tener antecedentes de hemólisis o prueba de Coombs positiva durante el tratamiento con terapia IGIV.
15. Tener obesidad mórbida según lo indicado por un índice de masa corporal (IMC) ≥ 40
16. Haber recibido algún producto sanguíneo (que no sea inmunoglobulina G) dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
17. Haber recibido algún producto específico para el virus respiratorio sincitial (VSR), incluido palivizumab (Synagis®), en los 3 meses anteriores a la selección.
18. Haber abusado de alcohol, opiáceos, agentes psicotrópicos u otros químicos o drogas en los últimos 12 meses.
19. Tener cualquier condición o evaluación de laboratorio anormal juzgada por el investigador para impedir la participación en el estudio.
20. Está actualmente embarazada o amamantando.
21. Tiene hepatitis A, B o C.