Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetikk-, effekt- og sikkerhetsstudie av RI-002 (IGIV) hos personer med primære immunsviktsykdommer (PIDD)

10. august 2016 oppdatert av: ADMA Biologics, Inc.

En åpen etikett, multisenter, studie for å evaluere farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheten til RI-002 (IGIV) hos personer med primære immunsviktsykdommer (PIDD)

Dette er en fase III, multisenter, åpen studie av RI-002 administrert som en intravenøs infusjon av RI-002 (IGIV) hver 21. eller 28. dag hos ca. 60 personer med primære immunsviktsykdommer (PIDD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primære immunsviktsykdommer (PIDDs) er genetisk betingede forstyrrelser i immunsystemet som resulterer i sterkt økt mottakelighet for infeksjonssykdommer, autoimmunitet og malignitet. Ettersom de fleste pasienter med PIDD har infeksjoner, er differensialdiagnosen og de første undersøkelsene for en underliggende immundefekt vanligvis styrt av den kliniske presentasjonen. Hos personer med PIDD er individuelle infeksjoner ikke nødvendigvis mer alvorlige enn de som oppstår hos en normal vert. Snarere kan de kliniske trekkene som tyder på en immundefekt være den tilbakevendende og/eller kroniske karakteren av infeksjoner med vanlige patogener som kan resultere i endeorganskade, som bronkiektasi. Flere immunglobulinprodukter er allerede godkjent av FDA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Cenntennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Immunoe Health Centers
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Forente stater, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches, P.A.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Family Allergy Center, PC
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Forente stater, 46617
        • The South Bend Clinic, LLP
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68124
        • Asthma & Immunology Associates
    • New York
      • NY, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Dallas Immunology Research
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må fagene oppfylle følgende kriterier:

  1. Signert et skriftlig informert samtykke eller et spesifikt samtykkeskjema for mindreårige.
  2. Har en diagnose av primær immunsviktsykdom.
  3. Være ≥ 2 år og ≤ 75 år.
  4. Ha kroppsvekt ≥ 12 kg ved screening.
  5. Har mottatt IGIV i en dose som ikke er endret med >50 % av gjennomsnittlig dose på mg/kg basis i minst 3 måneder før studiestart og har opprettholdt et bunnnivå av immunoglobulin G (IgG) i serum ≥ 500 mg /dL på de to foregående vurderingene før du mottok RI 002. Bunnnivået må være minst 300 mg/dL over IgG-nivået i serum før behandling.
  6. For kvinnelige forsøkspersoner, være i ikke-fertil alder eller ha en negativ graviditetstest før studiestart og anses som ikke i fare for å bli gravid ved å følge en pålitelig prevensjonsmetode under studiens varighet.

Ekskluderingskriterier:

Emner må ekskluderes hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:

  1. Har en kjent overfølsomhet overfor immunglobulin eller andre hjelpestoffer i RI-002.
  2. Har en historie med en alvorlig anafylaktisk eller anafylaktoid reaksjon på blod eller et hvilket som helst blodavledet produkt.
  3. Har en spesifikk immunglobulin A (IgA) mangel, historie med allergisk reaksjon på produkter som inneholder IgA eller har påviselige antistoffer mot IgA.
  4. Har ukompensert hemodynamisk signifikant medfødt eller annen hjertesykdom.
  5. Har en medisinsk tilstand som er kjent for å forårsake sekundær immunsvikt.
  6. Har en betydelig T-celle mangel eller mangel på granulocyttnummer eller funksjon.
  7. Har betydelig nedsatt nyrefunksjon eller har en historie med akutt nyresvikt.
  8. Har unormal leverfunksjon.
  9. Får kronisk antikoagulasjonsbehandling.
  10. Har en historie med dyp venetrombose (DVT), trombotisk eller trombo-embolisk hendelse, eller har økt risiko for trombotiske hendelser.

  11. Daglig bruk av følgende medisiner:

    • kortikosteroider (> 7,5 mg (eller ekvivalent dose på mg/kg-basis) prednisonekvivalent per dag i > 30 dager)
    • immunmodulerende legemidler
    • immundempende legemidler (unntatt topisk pimecrolimus (Elidel) og takrolimus (Protopic))
  12. Administrering av et hyperimmun- eller spesialitetsimmunoglobulinprodukt med høy titer.
  13. Har ukontrollerbar arteriell hypertensjon.
  14. Har en historie med hemolyse eller positiv Coombs-test mens du gjennomgår behandling med IGIV-behandling.
  15. Vær sykelig overvektig som indikert av en kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 40
  16. Har mottatt noe blodprodukt (annet enn immunoglobulin G) innen 3 måneder før screening.
  17. Har mottatt spesifikke produkter for respiratorisk syncytialvirus (RSV), inkludert palivizumab (Synagis®) innen 3 måneder før screening.
  18. Har misbrukt alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kjemikalier eller rusmidler i løpet av de siste 12 månedene.
  19. Har noen tilstand eller unormal laboratorievurdering vurdert av etterforskeren for å utelukke deltakelse i studien.
  20. Er for tiden gravid eller ammer.
  21. Har hepatitt A, B eller C.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RI-002 Behandling
Legemiddel: RI-002 Dose: 300-800 mg/kg infusjonsfrekvens: En gang hver 3. til 4. uke
Biologisk: RI-002
Immunglobulin intravenøst ​​(IGIV)
Andre navn:
  • Immunglobulin (menneske)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall alvorlige bakterieinfeksjoner (SBI) per fag per år (FDA-veiledning for industrien (2008))
Tidsramme: Ett år
Hovedmålet med denne studien var å demonstrere at RI-002 (IGIV) reduserer frekvensen av alvorlige bakterielle infeksjoner (SBIs), som definert av Diagnostic Criteria for Serious Infection Types guideline, hos personer med primær humoral immunsvikt.
Ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av alle infeksjoner (alvorlige og ikke-alvorlige)
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Antall dager tapt fra jobb/skole/barnehage og vanlige aktiviteter på grunn av infeksjoner og deres behandling – kombinert tapte dager
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Antall dager tapt fra arbeid/skole/barnehage og vanlige aktiviteter på grunn av infeksjoner og deres behandling – per fagår
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Antall uplanlagte besøk til lege/legevakt på grunn av infeksjoner – totalt antall besøk
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Antall uplanlagte besøk til lege/legevakt på grunn av infeksjoner – per fagår
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Tid til oppløsning av infeksjoner - Varighet per infeksjon
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Tid til løsning av infeksjoner - Infeksjonsdager per emne
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Antall sykehusinnleggelser på grunn av infeksjoner
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Antall sykehusinnleggelser på grunn av infeksjoner - per fagår
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Dager med sykehusinnleggelse på grunn av infeksjoner
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Dager med sykehusinnleggelse på grunn av infeksjoner - per forsøksperson-år
Tidsramme: Inntil 1 år
Inntil 1 år
Antall dager med antibiotikabehandling (profylakse og behandling av infeksjon)
Tidsramme: Inntil 1 år
Oppsummering av dagene med antibiotikabehandling i studien for profylakse, som behandling for infeksjoner, og kombinert
Inntil 1 år
Antall dager med antibiotikabehandling (profylakse og behandling av infeksjon) - per fagår
Tidsramme: Inntil 1 år
Oppsummering av dagene med antibiotikabehandling i studien for profylakse, som behandling for infeksjoner, og kombinert, per fagår behandling med RI-002
Inntil 1 år
Korrelasjon mellom bunnnivå av RI-002 og alvorlige og ikke-alvorlige infeksjoner
Tidsramme: Inntil 1 år
Forholdet mellom bunn-IgG-konsentrasjoner og antall infeksjoner av enhver art/alvorlighet ble evaluert ved å bruke Pearson lineære korrelasjonskoeffisienter ved bruk av foroveranalyse (utfall etter infusjon) og bakoveranalyse (utfall før infusjon; utfall etter siste infusjon ble ekskludert)
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - IgG
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av total IgG-konsentrasjon før spesifisert infusjon
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Haemophilus Influenzae Type B
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Haemophilus influenzae type B
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Respiratory Syncytial Virus (RSV)
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for respiratorisk syncytialvirus (RSV)
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - stivkrampe
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for stivkrampe
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 1
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, serotype 1
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 3
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, serotype 3
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 4
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, serotype 4
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 5
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunn-antistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, serotype 5
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 6B
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, serotype 6B
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 7F
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunn-antistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, Serotype 7F
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 9V
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, Serotype 9V
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 14
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunn-antistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, serotype 14
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 18C
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, Serotype 18C
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 19A
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunn-antistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, serotype 19A
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 19F
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, Serotype 19F
Inntil 1 år
Laveste total IgG og spesifikke antistoffnivåer - Streptococcus Pneumoniae, serotype 23F
Tidsramme: Inntil 1 år
Sammendrag av bunnantistoffkonsentrasjoner før spesifisert infusjon for Streptococcus Pneumoniae, Serotype 23F
Inntil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ADMA Biologics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: James Mond, M.D., Ph.D., ADMA Biologics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2013

Først lagt ut (Anslag)

20. mars 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2016

Sist bekreftet

1. august 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ADMA-003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere