Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фармакокинетики, эффективности и безопасности RI-002 (IGIV) у субъектов с первичными иммунодефицитными заболеваниями (PIDD)

10 августа 2016 г. обновлено: ADMA Biologics, Inc.

Открытое многоцентровое исследование по оценке фармакокинетики, эффективности и безопасности RI-002 (IGIV) у субъектов с первичными иммунодефицитными заболеваниями (PIDD)

Это многоцентровое открытое исследование фазы III RI-002, вводимого в виде внутривенной инфузии RI-002 (IGIV) каждые 21 или 28 дней примерно у 60 субъектов с первичными иммунодефицитными заболеваниями (PIDD).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Первичные иммунодефицитные заболевания (ПИДЗ) представляют собой генетически детерминированные нарушения иммунной системы, приводящие к значительному повышению восприимчивости к инфекционным заболеваниям, аутоиммунитету и злокачественным новообразованиям. Поскольку у большинства пациентов с ПИДЗ присутствуют инфекции, дифференциальная диагностика и первоначальные исследования основного иммунного дефекта обычно проводятся на основании клинической картины. У субъектов с PIDD отдельные инфекции не обязательно более тяжелые, чем те, которые возникают у нормального хозяина. Скорее, клиническими признаками, указывающими на иммунный дефект, могут быть повторяющиеся и/или хронические инфекции с распространенными патогенами, которые могут привести к повреждению органов-мишеней, например, к бронхоэктазам. Несколько продуктов иммуноглобулина уже были одобрены FDA.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

59

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Cenntennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Immunoe Health Centers
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches, P.A.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Family Allergy Center, PC
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Соединенные Штаты, 46617
        • The South Bend Clinic, LLP
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68124
        • Asthma & Immunology Associates
    • New York
      • NY, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AARA Research Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
        • Dallas Immunology Research
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor Texas Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Чтобы иметь право участвовать в этом исследовании, испытуемые должны соответствовать следующим критериям:

  1. Подписано письменное информированное согласие или специальная форма согласия для несовершеннолетних.
  2. Диагноз: первичный иммунодефицит.
  3. Быть ≥ 2 лет и ≤ 75 лет.
  4. Иметь массу тела ≥ 12 кг на момент скрининга.
  5. Получали IGIV в дозе, которая не изменилась более чем на 50% от средней дозы в пересчете на мг/кг в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование, и поддерживали минимальный уровень иммуноглобулина G (IgG) в сыворотке ≥ 500 мг. /dL по предыдущим 2 оценкам до получения RI 002. Минимальный уровень должен быть как минимум на 300 мг/дл выше уровня IgG в сыворотке до лечения.
  6. Для субъектов женского пола не иметь детородного потенциала или иметь отрицательный тест на беременность до начала исследования и считаться не подверженным риску забеременеть в результате соблюдения надежного метода контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

Субъекты должны быть исключены, если они соответствуют любому из следующих критериев:

  1. Иметь известную гиперчувствительность к иммуноглобулину или любому вспомогательному веществу в RI-002.
  2. Иметь в анамнезе тяжелую анафилактическую или анафилактоидную реакцию на кровь или любой продукт, полученный из крови.
  3. Имеют специфический дефицит иммуноглобулина А (IgA), историю аллергических реакций на продукты, содержащие IgA, или имеют очевидные антитела к IgA.
  4. Имеют некомпенсированные гемодинамически значимые врожденные или другие пороки сердца.
  5. Есть заболевание, которое, как известно, вызывает вторичный иммунодефицит.
  6. Имеют значительный дефицит Т-клеток или дефицит количества или функции гранулоцитов.
  7. Имеют значительную почечную недостаточность или имеют в анамнезе острую почечную недостаточность.
  8. Имеют ненормальную функцию печени.
  9. Получать постоянную антикоагулянтную терапию.
  10. Имеют в анамнезе тромбоз глубоких вен (ТГВ), тромботические или тромбоэмболические явления или подвержены повышенному риску тромботических явлений.

  11. Текущее ежедневное употребление следующих препаратов:

    • кортикостероиды (> 7,5 мг (или эквивалентная доза в пересчете на мг/кг) эквивалента преднизолона в день в течение > 30 дней)
    • иммуномодулирующие препараты
    • иммунодепрессанты (за исключением местного пимекролимуса (Элидел) и такролимуса (Протопик))
  12. Введение гипериммунного или специального иммуноглобулина с высоким титром.
  13. Имеют неконтролируемую артериальную гипертензию.
  14. Иметь в анамнезе гемолиз или положительную пробу Кумбса во время лечения IGIV терапией.
  15. Болезненное ожирение, о чем свидетельствует индекс массы тела (ИМТ) ≥ 40.
  16. Получали какой-либо продукт крови (кроме иммуноглобулина G) в течение 3 месяцев до скрининга.
  17. Получали какие-либо продукты, специфичные для респираторно-синцитиального вируса (RSV), включая паливизумаб (Synagis®) в течение 3 месяцев до скрининга.
  18. Злоупотребляли алкоголем, опиатами, психотропными средствами или другими химическими веществами или наркотиками в течение последних 12 месяцев.
  19. Любое состояние или ненормальная лабораторная оценка, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
  20. В настоящее время беременны или кормите грудью.
  21. У вас гепатит А, В или С.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: RI-002 Лечение
Препарат: RI-002 Доза: 300-800 мг/кг инфузионно Частота: один раз каждые 3-4 недели
Биологический: РИ-002
Иммуноглобулин внутривенно (IGIV)
Другие имена:
  • Иммунный глобулин (человек)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество серьезных бактериальных инфекций (SBI) на субъекта в год (Руководство FDA для промышленности (2008 г.))
Временное ограничение: Один год
Основная цель этого исследования заключалась в том, чтобы продемонстрировать, что RI-002 (IGIV) снижает частоту серьезных бактериальных инфекций (SBIs), как это определено в руководстве по диагностическим критериям для серьезных типов инфекций, у субъектов с первичным гуморальным иммунодефицитом.
Один год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заболеваемость всеми инфекциями (серьезными и несерьезными)
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество дней, потерянных для работы/учебы/детского сада и обычной деятельности из-за инфекций и их лечения – объединенные потерянные дни
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество дней, потерянных для работы/учебы/детского сада и обычной деятельности из-за инфекций и их лечения – на субъект-год
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество незапланированных посещений врача/скорой помощи в связи с инфекциями – общее количество посещений
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество незапланированных посещений врача/скорой помощи в связи с инфекциями - на субъект-год
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Время до устранения инфекций - продолжительность на одну инфекцию
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Время до разрешения инфекций — число дней заражения на субъекта
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество госпитализаций в связи с инфекциями
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество госпитализаций в связи с инфекциями - на субъект-год
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Дни госпитализации в связи с инфекциями
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Дни госпитализации в связи с инфекциями - на субъект-год
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество дней антибиотикотерапии (профилактика и лечение инфекций)
Временное ограничение: До 1 года
Сводка дней антибактериальной терапии при исследовании с целью профилактики, лечения инфекций и комбинированного лечения.
До 1 года
Количество дней антибиотикотерапии (профилактика и лечение инфекции) - на субъект-год
Временное ограничение: До 1 года
Сводка дней антибиотикотерапии в исследовании для профилактики, лечения инфекций и комбинированного лечения на субъект-год лечения с помощью RI-002
До 1 года
Корреляция между минимальным уровнем RI-002 и серьезными и несерьезными инфекциями
Временное ограничение: До 1 года
Взаимосвязь между минимальными концентрациями IgG и количеством инфекций любого вида/тяжести оценивалась с использованием коэффициентов линейной корреляции Пирсона с использованием прямого анализа (исходы после инфузии) и обратного анализа (исходы до инфузии; исходы после последней инфузии исключались).
До 1 года
Через уровни общего IgG и специфических антител - IgG
Временное ограничение: До 1 года
Сводная информация о минимальных значениях общей концентрации IgG до указанной инфузии
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Haemophilus Influenzae типа B
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии для Haemophilus influenzae типа B
До 1 года
Через уровни общего IgG и специфических антител - респираторно-синцитиальный вирус (RSV)
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии для респираторно-синцитиального вируса (RSV)
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител – столбняк
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии при столбняке
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 1
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии для Streptococcus Pneumoniae, серотип 1
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 3
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител перед определенной инфузией для Streptococcus Pneumoniae, серотип 3
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 4
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии для Streptococcus Pneumoniae, серотип 4
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 5
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител перед определенной инфузией для Streptococcus Pneumoniae, серотип 5
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 6B
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии для Streptococcus Pneumoniae, серотип 6B
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 7F
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител перед определенной инфузией для Streptococcus Pneumoniae, серотип 7F
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 9V
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител перед определенной инфузией для Streptococcus Pneumoniae, серотип 9V
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 14
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител перед определенной инфузией для Streptococcus Pneumoniae, серотип 14
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 18C
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии для Streptococcus Pneumoniae, серотип 18C
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 19A
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител до указанной инфузии для Streptococcus Pneumoniae, серотип 19A
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 19F
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител перед определенной инфузией для Streptococcus Pneumoniae, серотип 19F
До 1 года
Минимальные уровни общего IgG и специфических антител - Streptococcus Pneumoniae, серотип 23F
Временное ограничение: До 1 года
Сводка минимальных концентраций антител перед определенной инфузией для Streptococcus Pneumoniae, серотип 23F
До 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ADMA Biologics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: James Mond, M.D., Ph.D., ADMA Biologics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 марта 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 марта 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 октября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2016 г.

Последняя проверка

1 августа 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ADMA-003

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться