Studio di farmacocinetica, efficacia e sicurezza di RI-002 (IGIV) in soggetti con malattie da immunodeficienza primaria (PIDD)

Criterio di inclusione:

Per poter partecipare a questo studio, i soggetti devono soddisfare i seguenti criteri:

1. Firmato un consenso informato scritto o un modulo di assenso specifico per i minori.
2. Avere una diagnosi di malattia da immunodeficienza primaria.
3. Avere ≥ 2 anni e ≤ 75 anni.
4. Avere un peso corporeo ≥ 12 kg allo screening.
5. Hanno ricevuto IGIV a una dose che non è stata modificata di> 50% della dose media su base mg / kg per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e hanno mantenuto un livello sierico minimo di immunoglobulina G (IgG) ≥ 500 mg /dL sulle 2 valutazioni precedenti prima di ricevere RI 002. Il livello minimo deve essere almeno 300 mg/dL superiore al livello sierico di IgG pre-trattamento.
6. Per i soggetti di sesso femminile, non essere potenzialmente fertili o avere un test di gravidanza negativo prima dell'inizio dello studio ed essere considerati non a rischio di rimanere incinta mediante l'adesione a un metodo contraccettivo affidabile per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

I soggetti devono essere esclusi se soddisfano uno dei seguenti criteri:

1. Avere una nota ipersensibilità alle immunoglobuline o a qualsiasi eccipiente in RI-002.
2. Avere una storia di una grave reazione anafilattica o anafilattoide al sangue o qualsiasi prodotto derivato dal sangue.
3. Avere un deficit specifico di immunoglobulina A (IgA), una storia di reazione allergica a prodotti contenenti IgA o ha anticorpi dimostrabili contro IgA.
4. Avere malattie cardiache congenite o di altro tipo non compensate emodinamicamente significative.
5. Avere una condizione medica nota per causare un'immunodeficienza secondaria.
6. Avere una significativa carenza di cellule T o carenza di numero o funzione dei granulociti.
7. Avere una compromissione renale significativa o una storia di insufficienza renale acuta.
8. Avere una funzionalità epatica anormale.
9. Essere in terapia cronica anticoagulante.
10. Hanno una storia di trombosi venosa profonda (TVP), evento trombotico o tromboembolico o sono a maggior rischio di eventi trombotici.

11. Attuale uso quotidiano dei seguenti farmaci:

    • corticosteroidi (> 7,5 mg (o dose equivalente su base mg/kg) di prednisone equivalente al giorno per > 30 giorni)
    • farmaci immunomodulatori
    • farmaci immunosoppressori (esclusi pimecrolimus topico (Elidel) e tacrolimus (Protopic))
12. Somministrazione di un prodotto immunoglobulinico iperimmune o speciale ad alto titolo.
13. Avere ipertensione arteriosa incontrollabile.
14. Avere una storia di emolisi o test di Coombs positivo durante il trattamento con terapia IGIV.
15. Essere patologicamente obesi come indicato da un indice di massa corporea (BMI) ≥ 40
16. Hanno ricevuto qualsiasi prodotto sanguigno (diverso dall'immunoglobulina G) entro 3 mesi prima dello screening.
17. - Hanno ricevuto prodotti specifici per il virus respiratorio sinciziale (RSV), incluso palivizumab (Synagis®) entro 3 mesi prima dello screening.
18. Aver abusato di alcol, oppiacei, agenti psicotropi o altre sostanze chimiche o droghe negli ultimi 12 mesi.
19. Avere qualsiasi condizione o valutazione di laboratorio anormale giudicata dallo sperimentatore per precludere la partecipazione allo studio.
20. Sono attualmente in stato di gravidanza o allattamento.
21. Avere l'epatite A, B o C.