Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid van RI-002 (IGIV) bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntieziekten (PIDD)

10 augustus 2016 bijgewerkt door: ADMA Biologics, Inc.

Een open-label, multicenter onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid van RI-002 (IGIV) bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntieziekten (PIDD)

Dit is een fase III, multicenter, open-label studie van RI-002 toegediend als een intraveneuze infusie van RI-002 (IGIV) elke 21 of 28 dagen bij ongeveer 60 proefpersonen met primaire immunodeficiëntieziekten (PIDD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire immunodeficiëntieziekten (PIDD's) zijn genetisch bepaalde aandoeningen van het immuunsysteem die resulteren in een sterk verhoogde vatbaarheid voor infectieziekten, auto-immuniteit en maligniteit. Aangezien de meeste proefpersonen met PIDD's zich presenteren met infecties, worden de differentiële diagnose en initiële onderzoeken naar een onderliggend immuundefect meestal geleid door de klinische presentatie. Bij proefpersonen met PIDD's zijn individuele infecties niet noodzakelijkerwijs ernstiger dan die bij een normale gastheer. Integendeel, de klinische kenmerken die wijzen op een immuundefect kunnen de terugkerende en/of chronische aard zijn van infecties met veel voorkomende pathogenen die kunnen leiden tot schade aan eindorganen, zoals bronchiëctasie. Verschillende immunoglobulineproducten zijn al goedgekeurd door de FDA.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

59

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Cenntennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Immunoe Health Centers
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches, P.A.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Family Allergy Center, PC
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Verenigde Staten, 46617
        • The South Bend Clinic, LLP
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68124
        • Asthma & Immunology Associates
    • New York
      • NY, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Dallas Immunology Research
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moeten de proefpersonen aan de volgende criteria voldoen:

  1. Een schriftelijke geïnformeerde toestemming of een specifiek toestemmingsformulier voor minderjarigen hebben ondertekend.
  2. Heb een diagnose van primaire immunodeficiëntieziekte.
  3. ≥ 2 jaar en ≤ 75 jaar zijn.
  4. Een lichaamsgewicht hebben van ≥ 12 kg bij screening.
  5. IGIV hebben gekregen in een dosis die niet is veranderd met >50% van de gemiddelde dosis op basis van mg/kg gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het begin van de studie en een dalserum immunoglobuline G (IgG)-spiegel van ≥ 500 mg hebben behouden /dL op de vorige 2 beoordelingen voorafgaand aan het ontvangen van RI 002. De dalspiegel moet ten minste 300 mg/dL boven de serum-IgG-spiegel van voor de behandeling liggen.
  6. Voor vrouwelijke proefpersonen: niet vruchtbaar zijn of een negatieve zwangerschapstest ondergaan voorafgaand aan de start van de studie en geacht worden geen risico te lopen zwanger te worden door gedurende de duur van de studie een betrouwbare anticonceptiemethode toe te passen.

Uitsluitingscriteria:

Onderwerpen moeten worden uitgesloten als ze aan een van de volgende criteria voldoen:

  1. Een bekende overgevoeligheid hebben voor immunoglobuline of een van de hulpstoffen in RI-002.
  2. Een voorgeschiedenis hebben van een ernstige anafylactische of anafylactoïde reactie op bloed of een van bloed afgeleid product.
  3. U heeft een specifieke immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie, een voorgeschiedenis van allergische reacties op producten die IgA bevatten of heeft aantoonbare antilichamen tegen IgA.
  4. Een niet-gecompenseerde hemodynamisch significante aangeboren of andere hartaandoening hebben.
  5. Een medische aandoening hebben waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt.
  6. Een significante T-celdeficiëntie of een tekort aan granulocyten hebben of functie.
  7. Een significante nierfunctiestoornis hebben of een voorgeschiedenis hebben van acuut nierfalen.
  8. Een abnormale leverfunctie hebben.
  9. U krijgt chronische antistollingstherapie.
  10. Een voorgeschiedenis hebben van diepe veneuze trombose (DVT), trombotische of trombo-embolische voorvallen, of een verhoogd risico op trombotische voorvallen hebben.

  11. Huidig ​​​​dagelijks gebruik van de volgende medicijnen:

    • corticosteroïden (> 7,5 mg (of equivalente dosis op basis van mg/kg) prednison-equivalent per dag gedurende > 30 dagen)
    • immunomodulerende medicijnen
    • immunosuppressiva (met uitzondering van topische pimecrolimus (Elidel) en tacrolimus (Protopic))
  12. Toediening van een hyperimmuun of speciaal immunoglobulineproduct met hoge titer.
  13. Heb oncontroleerbare arteriële hypertensie.
  14. Heb een voorgeschiedenis van hemolyse of een positieve Coombs-test tijdens een behandeling met IGIV-therapie.
  15. Wees morbide zwaarlijvig zoals aangegeven door een Body Mass Index (BMI) ≥ 40
  16. Binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening een bloedproduct (anders dan immunoglobuline G) hebben gekregen.
  17. 3 maanden voorafgaand aan de screening specifieke producten voor het respiratoir syncytieel virus (RSV) hebben gekregen, waaronder palivizumab (Synagis®).
  18. In de afgelopen 12 maanden alcohol, opiaten, psychofarmaca of andere chemicaliën of drugs hebben misbruikt.
  19. Laat elke aandoening of abnormale laboratoriumbeoordeling door de onderzoeker beoordelen om deelname aan het onderzoek uit te sluiten.
  20. Bent momenteel zwanger of geeft borstvoeding.
  21. Heb hepatitis A, B of C.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RI-002 Behandeling
Geneesmiddel: RI-002 Dosis: 300-800 mg/kg infusie Frequentie: eenmaal per 3 tot 4 weken
Biologisch: RI-002
Immuunglobuline intraveneus (IGIV)
Andere namen:
  • Immuunglobuline (menselijk)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal ernstige bacteriële infecties (SBI's) per proefpersoon per jaar (FDA Guidance for Industry (2008))
Tijdsspanne: Een jaar
Het primaire doel van deze studie was om aan te tonen dat RI-002 (IGIV) de frequentie van ernstige bacteriële infecties (SBI's), zoals gedefinieerd door de diagnostische criteria voor ernstige infectietypes, vermindert bij proefpersonen met primaire humorale immunodeficiëntie.
Een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van alle infecties (ernstig en niet-ernstig)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal verloren dagen van werk/school/dagopvang en gebruikelijke activiteiten als gevolg van infecties en hun behandeling - Gecombineerde verloren dagen
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal verloren dagen van werk/school/kinderdagverblijf en gebruikelijke activiteiten als gevolg van infecties en hun behandeling - per proefpersoonjaar
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal ongeplande bezoeken aan arts/ER vanwege infecties - totaal aantal bezoeken
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal ongeplande bezoeken aan arts/ER vanwege infecties - per patiëntjaar
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Tijd tot herstel van infecties - Duur per infectie
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Tijd tot oplossing van infecties - infectiedagen per onderwerp
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal ziekenhuisopnames als gevolg van infecties
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal ziekenhuisopnames als gevolg van infecties - per proefpersoonjaar
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Dagen van ziekenhuisopname wegens infecties
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Dagen van ziekenhuisopname als gevolg van infecties - per proefpersoonjaar
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal dagen antibioticatherapie (profylaxe en behandeling van infectie)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van de dagen van antibioticatherapie in de studie voor profylaxe, als behandeling voor infecties en gecombineerd
Tot 1 jaar
Aantal dagen antibioticatherapie (profylaxe en behandeling van infectie) - per patiëntjaar
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van de dagen van antibioticatherapie in de studie voor profylaxe, als behandeling voor infecties, en gecombineerd, per patiëntjaar van behandeling met RI-002
Tot 1 jaar
Correlatie tussen dalniveau van RI-002 en ernstige en niet-ernstige infecties
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
De relatie tussen IgG-dalconcentraties en het aantal infecties van welke soort/ernst dan ook werd geëvalueerd met behulp van lineaire correlatiecoëfficiënten van Pearson met behulp van voorwaartse analyse (uitkomsten na infusie) en achterwaartse analyse (uitkomsten vóór infusie; resultaten na laatste infusie werden uitgesloten).
Tot 1 jaar
Door totaal IgG en specifieke antilichaamniveaus - IgG
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van totale IgG-dalconcentratie voorafgaand aan gespecificeerde infusie
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Haemophilus Influenzae Type B
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Haemophilus influenzae type B
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - respiratoir syncytieel virus (RSV)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor respiratoir syncytieel virus (RSV)
Tot 1 jaar
Trog totaal IgG en specifieke antilichaamniveaus - Tetanus
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor tetanus
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 1
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 1
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 3
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 3
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 4
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 4
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 5
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 5
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 6B
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 6B
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 7F
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 7F
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 9V
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 9V
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 14
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 14
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 18C
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 18C
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 19A
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 19A
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 19F
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 19F
Tot 1 jaar
Dalwaarden voor totaal IgG en specifieke antilichamen - Streptococcus Pneumoniae, serotype 23F
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Samenvatting van dalconcentraties van antilichamen voorafgaand aan gespecificeerde infusie voor Streptococcus Pneumoniae, serotype 23F
Tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ADMA Biologics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: James Mond, M.D., Ph.D., ADMA Biologics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

20 maart 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

5 oktober 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2016

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ADMA-003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren