Estudo de farmacocinética, eficácia e segurança de RI-002 (IGIV) em indivíduos com doenças de imunodeficiência primária (PIDD)
10 de agosto de 2016 atualizado por: ADMA Biologics, Inc.
Um estudo aberto, multicêntrico, para avaliar a farmacocinética, eficácia e segurança de RI-002 (IGIV) em indivíduos com doenças de imunodeficiência primária (PIDD)
Este é um estudo aberto de Fase III, multicêntrico de RI-002 administrado como uma infusão intravenosa de RI-002 (IGIV) a cada 21 ou 28 dias em aproximadamente 60 indivíduos com Doenças de Imunodeficiência Primária (PIDD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As doenças de imunodeficiência primária (PIDDs) são distúrbios geneticamente determinados do sistema imunológico, resultando em suscetibilidade muito aumentada a doenças infecciosas, autoimunidade e malignidade.
Como a maioria dos indivíduos com PIDDs apresenta infecções, o diagnóstico diferencial e as investigações iniciais para um defeito imunológico subjacente são normalmente guiados pela apresentação clínica.
Em indivíduos com PIDDs, as infecções individuais não são necessariamente mais graves do que aquelas que ocorrem em um hospedeiro normal.
Em vez disso, as características clínicas sugestivas de um defeito imunológico podem ser a natureza recorrente e/ou crônica de infecções com patógenos comuns que podem resultar em danos aos órgãos-alvo, como bronquiectasias.
Vários produtos de imunoglobulina já foram aprovados pelo FDA.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
59
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Cenntennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Immunoe Health Centers
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Florida
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North Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33408
- Allergy Associates of the Palm Beaches, P.A.
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Family Allergy Center, PC
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Indiana
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South Bend, Indiana, Estados Unidos, 46617
- The South Bend Clinic, LLP
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124
- Asthma & Immunology Associates
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New York
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NY, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Dallas Immunology Research
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor Texas Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Para ser elegível para participar deste estudo, os sujeitos devem atender aos seguintes critérios:
- Assinou um consentimento informado por escrito ou um formulário de consentimento específico para menores.
- Ter um diagnóstico de doença de imunodeficiência primária.
- Ter ≥ 2 anos e ≤ 75 anos.
- Ter peso corporal ≥ 12 kg na triagem.
- Estiver recebendo IGIV em uma dose que não foi alterada em > 50% da dose média em uma base de mg/kg por pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo e manteve um nível sérico mínimo de Imunoglobulina G (IgG) ≥ 500 mg /dL nas 2 avaliações anteriores antes de receber o RI 002. O nível mínimo deve estar pelo menos 300 mg/dL acima do nível sérico de IgG pré-tratamento.
- Para participantes do sexo feminino, não ter potencial para engravidar ou ter um teste de gravidez negativo antes do início do estudo e ser considerado sem risco de engravidar pela adesão a um método contraceptivo confiável durante o estudo.
Critério de exclusão:
Os indivíduos devem ser excluídos se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:
- Ter hipersensibilidade conhecida à imunoglobulina ou a qualquer excipiente do RI-002.
- Ter histórico de reação anafilática ou anafilactoide grave ao sangue ou a qualquer produto derivado do sangue.
- Tem uma deficiência específica de Imunoglobulina A (IgA), história de reação alérgica a produtos contendo IgA ou tem anticorpos demonstráveis para IgA.
- Ter doença cardíaca congênita ou outra doença cardíaca hemodinamicamente significativa descompensada.
- Ter uma condição médica conhecida por causar deficiência imunológica secundária.
- Têm uma deficiência significativa de células T ou deficiência do número ou função dos granulócitos.
- Têm insuficiência renal significativa ou história de insuficiência renal aguda.
- Tem função hepática anormal.
- Estar recebendo terapia anticoagulante crônica.
- Tem histórico de trombose venosa profunda (TVP), eventos trombóticos ou tromboembólicos ou tem risco aumentado de eventos trombóticos.
Uso diário atual dos seguintes medicamentos:
- corticosteróides (> 7,5 mg (ou dose equivalente em mg/kg) de prednisona equivalente por dia por > 30 dias)
- drogas imunomoduladoras
- drogas imunossupressoras (excluindo pimecrolimus tópico (Elidel) e tacrolimus (Protopic))
- Administração de um produto de imunoglobulina hiperimune ou especial de alto título.
- Tem hipertensão arterial incontrolável.
- Ter um histórico de hemólise ou teste de Coombs positivo durante o tratamento com terapia IGIV.
- Ser obeso mórbido conforme indicado por um Índice de Massa Corporal (IMC) ≥ 40
- Ter recebido qualquer produto sanguíneo (exceto Imunoglobulina G) dentro de 3 meses antes da triagem.
- Recebeu qualquer produto específico do Vírus Sincicial Respiratório (RSV), incluindo palivizumabe (Synagis®) dentro de 3 meses antes da triagem.
- Abusou de álcool, opiáceos, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos ou drogas nos últimos 12 meses.
- Ter qualquer condição ou avaliação laboratorial anormal julgada pelo investigador para impedir a participação no estudo.
- Está atualmente grávida ou amamentando.
- Tem hepatite A, B ou C.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento RI-002
Medicamento: RI-002 Dose: infusão de 300-800 mg/kg Frequência: Uma vez a cada 3 a 4 semanas
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Imunoglobulina Intravenosa (IGIV)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de infecções bacterianas graves (SBIs) por pessoa por ano (Orientação da FDA para a indústria (2008))
Prazo: Um ano
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O objetivo principal deste estudo foi demonstrar que o RI-002 (IGIV) reduz a frequência de infecções bacterianas graves (SBIs), conforme definido pela diretriz Critérios de Diagnóstico para Tipos de Infecção Grave, em indivíduos com imunodeficiência humoral primária.
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Um ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de todas as infecções (graves e não graves)
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Número de dias perdidos do trabalho/escola/creche e atividades habituais devido a infecções e seu tratamento - dias perdidos combinados
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Número de Dias Perdidos do Trabalho/Escola/Creche e Atividades Habituais Devido a Infecções e Seu Tratamento - Por Indivíduo-Ano
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Número de visitas não agendadas ao médico/pronto-socorro devido a infecções - número total de visitas
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Número de visitas não programadas ao médico/pronto-socorro devido a infecções - por indivíduo por ano
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Tempo para Resolução de Infecções - Duração por Infecção
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Tempo para Resolução de Infecções - Dias de Infecção por Indivíduo
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Número de internações por infecções
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Número de Internações Devido a Infecções - Por Indivíduo-Ano
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Dias de internação devido a infecções
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Dias de Hospitalização Devido a Infecções - Por Indivíduo-Ano
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Número de Dias de Antibioticoterapia (Profilaxia e Tratamento de Infecção)
Prazo: Até 1 ano
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Resumo dos dias de antibioticoterapia no estudo para profilaxia, como tratamento de infecções e combinados
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Até 1 ano
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Número de Dias de Antibioticoterapia (Profilaxia e Tratamento de Infecção) - Por Indivíduo-Ano
Prazo: Até 1 ano
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Resumo dos dias de antibioticoterapia no estudo para profilaxia, como tratamento de infecções e combinado, por sujeito-ano de tratamento com RI-002
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Até 1 ano
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Correlação entre o nível mínimo de RI-002 e infecções graves e não graves
Prazo: Até 1 ano
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A relação entre as concentrações mínimas de IgG e o número de infecções de qualquer tipo/gravidade foi avaliada usando coeficientes de correlação linear de Pearson usando análise direta (resultados após a infusão) e análise regressiva (resultados antes da infusão; resultados após a última infusão foram excluídos)
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - IgG
Prazo: Até 1 ano
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Resumo da concentração total mínima de IgG antes da infusão especificada
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Haemophilus influenzae tipo B
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Haemophilus influenzae tipo B
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Vírus Sincicial Respiratório (VSR)
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para o Vírus Sincicial Respiratório (VSR)
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Tétano
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para o tétano
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 1
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 1
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 3
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 3
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 4
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 4
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 5
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 5
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 6B
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 6B
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 7F
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 7F
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG Total e Anticorpos Específicos - Streptococcus Pneumoniae, Sorotipo 9V
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 9V
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 14
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 14
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 18C
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 18C
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 19A
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 19A
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 19F
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 19F
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Até 1 ano
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Níveis mínimos de IgG total e anticorpos específicos - Streptococcus pneumoniae, sorotipo 23F
Prazo: Até 1 ano
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Resumo das concentrações mínimas de anticorpos antes da infusão especificada para Streptococcus Pneumoniae, sorotipo 23F
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Até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: James Mond, M.D., Ph.D., ADMA Biologics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de março de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
20 de março de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
5 de outubro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de agosto de 2016
Última verificação
1 de agosto de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ADMA-003
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