Nitisinonin annosvastetutkimus Alkaptonuriassa (SONIA1)
tiistai 10. kesäkuuta 2014 päivittänyt: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, avoin, ei-hoitoa kontrolloitu, rinnakkainen ryhmä, annos-vastetutkimus, jossa tutkitaan kerran päivässä tapahtuvan nitisinonin vaikutusta 24 tunnin homogentisiinihapon erittymiseen virtsaan 4 viikon hoidon jälkeen potilailla, joilla on alkaptonuria.
SONIA 1 on kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, avoin, ilman hoitoa kontrolloitu, rinnakkaisryhmä-annos-vastetutkimus, jossa tutkitaan kerran päivässä annetun nitisinonin vaikutusta homogentisiinihapon 24 tunnin virtsaan erittymiseen potilailla, joilla on alkaptonuria 4 viikon jälkeen. hoitoon.
He tutkivat optimaalisen annoksen vähentämään virtsan homogentisiinihappoa lähes normaalille tasolle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Tutkittavan on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta se voidaan ottaa mukaan tutkimukseen:
- Alkaptonurian diagnoosi vahvistetaan dokumentoidulla homogentisiinihapon virtsan lisääntyneellä erityksellä.
- Ikä ≥18 vuotta.
- Halukas ja kykenevä vierailemaan tutkimuspaikalla opintovierailuja varten.
- Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus saatu.
Poissulkemiskriteerit
Minkä tahansa seuraavista esiintyminen sulkee kohteen pois tutkimuksesta:
- Ei-alkaptonuria syyt okronoosiin.
- Tällä hetkellä raskaana tai imettävä.
- Tunnettu allergia nitisinonille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle.
- Proteiinipitoisen ruokavalion käyttö
- Ruokavaliotavat tai homeopaattisten hoitojen käyttö, jotka häiritsevät tyrosiinin kataboliaa.
- Nykyinen keratopatia, piilolinssien käyttö tai hallitsematon glaukooma.
- Nykyinen pahanlaatuisuus.
- Hallitsematon hypertensio (verenpaine yli 180 systolinen tai yli 95 diastolinen).
- Elektrokardiogrammissa tehdyt muutokset viittaavat sydäninfarktiin, rytmihäiriöihin, takykardiaan, bradykardiaan, vasemman nipun haaratukkoon.
- Rintakehän radiografiset poikkeavuudet, mukaan lukien infiltratiivinen, massa, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, embolia, atelektaasi.
- Seerumin kalium < 3,0 mmol/L.
- eGFR < 60 ml/min.
- Kaikki maksaentsyymit, jotka ylittävät 3 x normaalin ylärajan.
- Hemoglobiini < 10,0 g/dl.
- Verihiutaleet alle 100 x 109/l.
- WBC alle 3,0 x 109/l.
- ESR yli 100 mm/h.
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä satunnaistamisesta.
- Nitisinonihoito 3 kuukauden sisällä satunnaistamisesta
- Psyykkisairaus tai neurologinen sairaus, joka häiritsee hoitohenkilökunnan noudattamista tai kommunikointia heidän kanssaan.
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä tekee tutkittavan sopimattoman sisällytettäväksi.
- Ennakoitavissa oleva kyvyttömyys tehdä yhteistyötä annettujen ohjeiden tai opiskelumenetelmien mukaisesti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: ei hoitoa
vertailija
|
|
|
Kokeellinen: Nitisinoni 1 mg
interventio
|
annokset 1, 2, 4 ja 8 mg plus ei hoitohaaraa
|
|
Kokeellinen: Nitisinoni 2 mg
interventio
|
annokset 1, 2, 4 ja 8 mg plus ei hoitohaaraa
|
|
Kokeellinen: Nitisinoni 4 mg
interventio
|
annokset 1, 2, 4 ja 8 mg plus ei hoitohaaraa
|
|
Kokeellinen: Nitisinoni 8 mg
interventio
|
annokset 1, 2, 4 ja 8 mg plus ei hoitohaaraa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
nitisinoniannos, joka vähentää virtsan homogentisiinihappoa lähes normaaliksi
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
4 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: L Ranganath, Royal Liverpool & Broadgreen University Hospitals NHS Truts
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Milan AM, Hughes AT, Davison AS, Khedr M, Rovensky J, Psarelli EE, Cox TF, Rhodes NP, Gallagher JA, Ranganath LR. Quantification of the flux of tyrosine pathway metabolites during nitisinone treatment of Alkaptonuria. Sci Rep. 2019 Jul 11;9(1):10024. doi: 10.1038/s41598-019-46033-x.
- Ranganath LR, Milan AM, Hughes AT, Dutton JJ, Fitzgerald R, Briggs MC, Bygott H, Psarelli EE, Cox TF, Gallagher JA, Jarvis JC, van Kan C, Hall AK, Laan D, Olsson B, Szamosi J, Rudebeck M, Kullenberg T, Cronlund A, Svensson L, Junestrand C, Ayoob H, Timmis OG, Sireau N, Le Quan Sang KH, Genovese F, Braconi D, Santucci A, Nemethova M, Zatkova A, McCaffrey J, Christensen P, Ross G, Imrich R, Rovensky J. Suitability Of Nitisinone In Alkaptonuria 1 (SONIA 1): an international, multicentre, randomised, open-label, no-treatment controlled, parallel-group, dose-response study to investigate the effect of once daily nitisinone on 24-h urinary homogentisic acid excretion in patients with alkaptonuria after 4 weeks of treatment. Ann Rheum Dis. 2016 Feb;75(2):362-7. doi: 10.1136/annrheumdis-2014-206033. Epub 2014 Dec 4.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. huhtikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. huhtikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 11. kesäkuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. kesäkuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UoL000928
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .