Studio dose-risposta sul nitisinone nell'alcaptonuria (SONIA1)
10 giugno 2014 aggiornato da: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in aperto, controllato senza trattamento, a gruppi paralleli, dose-risposta per studiare l'effetto del nitisinone una volta al giorno sull'escrezione urinaria di acido omogentisico nelle 24 ore in pazienti con alcaptonuria dopo 4 settimane di trattamento.
SONIA 1 è uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in aperto, senza trattamento controllato, a gruppi paralleli, dose-risposta per studiare l'effetto del nitisinone una volta al giorno sull'escrezione urinaria di acido omogentisico nelle 24 ore in pazienti con alcaptonuria dopo 4 settimane trattamento.
Studieranno identificheranno la dose ottimale per ridurre l'acido omogentisico nelle urine a livelli quasi normali.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
40
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Regno Unito, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione
Un soggetto deve soddisfare i seguenti criteri per essere incluso nello studio:
- Diagnosi di alcaptonuria verificata da un'elevata escrezione urinaria di acido omogentisico documentata.
- Età ≥18 anni.
- Disponibilità e capacità di visitare il sito sperimentale per visite di studio.
- Consenso informato scritto firmato ottenuto.
Criteri di esclusione
La presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi escluderà un soggetto dall'inclusione nello studio:
- Cause diverse dall'alcaptonuria di ocronosi.
- Attualmente incinta o in allattamento.
- Allergia nota al nitisinone o ad uno qualsiasi dei componenti del prodotto sperimentale.
- Uso di una dieta ipoproteica
- Abitudini alimentari o uso di terapie omeopatiche che interferiscono con il catabolismo della tirosina.
- Cheratopatia in atto, uso di lenti a contatto o glaucoma non controllato.
- Malignità attuale.
- Ipertensione incontrollata (pressione arteriosa superiore a 180 sistolica o superiore a 95 diastolica).
- Alterazioni dell'elettrocardiogramma indicative di infarto miocardico, aritmia, tachicardia, bradicardia, blocco di branca sinistra.
- Anomalie radiografiche del torace, tra cui infiltrazione, massa, insufficienza cardiaca congestizia, embolia, atelettasia.
- Potassio sierico < 3,0 mmol/L.
- eGFR < 60 ml/min.
- Qualsiasi enzima epatico superiore a 3 volte il limite superiore della norma.
- Emoglobina < 10,0 g/dL.
- Piastrine inferiori a 100 x 109/L.
- WBC inferiore a 3,0 x 109/L.
- VES superiore a 100 mm/h.
- Storia di abuso di alcol o droghe.
- Partecipazione a un altro studio clinico entro 3 mesi dalla randomizzazione.
- Trattamento con nitisinone entro 3 mesi dalla randomizzazione
- Malattia psichiatrica o malattia neurologica che interferisce con la compliance o la comunicazione con il personale sanitario.
- Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, renda il soggetto inadatto all'inclusione.
- Incapacità prevedibile di cooperare con istruzioni date o procedure di studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Nessun intervento: nessun trattamento
comparatore
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Sperimentale: Nitisinone 1 mg
interventistica
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dosi 1, 2, 4 e 8 mg più nessun braccio di trattamento
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Sperimentale: Nitisinone 2 mg
interventistica
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dosi 1, 2, 4 e 8 mg più nessun braccio di trattamento
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Sperimentale: Nitisinone 4 mg
interventistica
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dosi 1, 2, 4 e 8 mg più nessun braccio di trattamento
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Sperimentale: Nitisinone 8 mg
interventistica
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dosi 1, 2, 4 e 8 mg più nessun braccio di trattamento
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
dose di nitisinone che riduce l'acido omogentisico urinario a livelli quasi normali
Lasso di tempo: 4 settimane
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4 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: L Ranganath, Royal Liverpool & Broadgreen University Hospitals NHS Truts
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Milan AM, Hughes AT, Davison AS, Khedr M, Rovensky J, Psarelli EE, Cox TF, Rhodes NP, Gallagher JA, Ranganath LR. Quantification of the flux of tyrosine pathway metabolites during nitisinone treatment of Alkaptonuria. Sci Rep. 2019 Jul 11;9(1):10024. doi: 10.1038/s41598-019-46033-x.
- Ranganath LR, Milan AM, Hughes AT, Dutton JJ, Fitzgerald R, Briggs MC, Bygott H, Psarelli EE, Cox TF, Gallagher JA, Jarvis JC, van Kan C, Hall AK, Laan D, Olsson B, Szamosi J, Rudebeck M, Kullenberg T, Cronlund A, Svensson L, Junestrand C, Ayoob H, Timmis OG, Sireau N, Le Quan Sang KH, Genovese F, Braconi D, Santucci A, Nemethova M, Zatkova A, McCaffrey J, Christensen P, Ross G, Imrich R, Rovensky J. Suitability Of Nitisinone In Alkaptonuria 1 (SONIA 1): an international, multicentre, randomised, open-label, no-treatment controlled, parallel-group, dose-response study to investigate the effect of once daily nitisinone on 24-h urinary homogentisic acid excretion in patients with alkaptonuria after 4 weeks of treatment. Ann Rheum Dis. 2016 Feb;75(2):362-7. doi: 10.1136/annrheumdis-2014-206033. Epub 2014 Dec 4.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 aprile 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 aprile 2013
Primo Inserito (Stima)
10 aprile 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
11 giugno 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 giugno 2014
Ultimo verificato
1 giugno 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- UoL000928
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