Исследование реакции на дозу нитизинона при алкаптонурии (SONIA1)
10 июня 2014 г. обновлено: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Международное, многоцентровое, рандомизированное, открытое, не контролируемое лечением, в параллельных группах исследование доза-ответ для изучения влияния нитизинона один раз в день на 24-часовую экскрецию гомогентизиновой кислоты с мочой у пациентов с алкаптонурией после 4 недель лечения.
SONIA 1 — международное, многоцентровое, рандомизированное, открытое, не контролируемое лечение, исследование зависимости доза-ответ в параллельных группах для изучения влияния нитизинона один раз в день на 24-часовую экскрецию гомогентизиновой кислоты с мочой у пациентов с алкаптонурией через 4 недели. уход.
Их исследование определит оптимальную дозу для снижения уровня гомогентизиновой кислоты в моче почти до нормального уровня.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
40
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Соединенное Королевство, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения
Чтобы быть включенным в исследование, субъект должен соответствовать следующим критериям:
- Диагноз алкаптонурии подтверждается документально подтвержденной экскрецией гомогентизиновой кислоты с мочой.
- Возраст ≥18 лет.
- Желание и возможность посетить исследовательский центр для ознакомительных поездок.
- Получено подписанное письменное информированное согласие.
Критерий исключения
Наличие любого из следующего исключает субъекта из исследования:
- Неалкаптонурия вызывает охроноз.
- В настоящее время беременна или кормит грудью.
- Известная аллергия на нитизинон или любой из компонентов исследуемого продукта.
- Использование диеты с ограничением белка
- Пищевые привычки или использование гомеопатических препаратов, препятствующих катаболизму тирозина.
- Текущая кератопатия, использование контактных линз или неконтролируемая глаукома.
- Текущая злокачественность.
- Неконтролируемая артериальная гипертензия (артериальное давление выше 180 систолического или выше 95 диастолического).
- Изменения электрокардиограммы, свидетельствующие об инфаркте миокарда, аритмии, тахикардии, брадикардии, блокаде левой ножки пучка Гиса.
- Рентгенологические изменения в грудной клетке, в том числе инфильтративная, объемная, застойная сердечная недостаточность, эмболия, ателектаз.
- Калий сыворотки < 3,0 ммоль/л.
- рСКФ < 60 мл/мин.
- Любые печеночные ферменты, превышающие верхнюю границу нормы в 3 раза.
- Гемоглобин < 10,0 г/дл.
- Тромбоциты менее 100 х 109/л.
- WBC менее 3,0 x 109/л.
- СОЭ более 100 мм/ч.
- История злоупотребления алкоголем или наркотиками.
- Участие в другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев после рандомизации.
- Лечение нитизиноном в течение 3 месяцев после рандомизации
- Психическое заболевание или неврологическое заболевание, препятствующее соблюдению режима или общению с медицинским персоналом.
- Любое другое заболевание, которое, по мнению исследователя, делает субъекта непригодным для включения.
- Предсказуемая неспособность сотрудничать с данными инструкциями или процедурами обучения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Без вмешательства: нет лечения
компаратор
|
|
|
Экспериментальный: Нитизинон 1 мг
интервенционный
|
дозы 1, 2, 4 и 8 мг плюс группа без лечения
|
|
Экспериментальный: Нитизинон 2 мг
интервенционный
|
дозы 1, 2, 4 и 8 мг плюс группа без лечения
|
|
Экспериментальный: Нитизинон 4 мг
интервенционный
|
дозы 1, 2, 4 и 8 мг плюс группа без лечения
|
|
Экспериментальный: Нитизинон 8 мг
интервенционный
|
дозы 1, 2, 4 и 8 мг плюс группа без лечения
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
доза нитизинона, снижающая уровень гомогентизиновой кислоты в моче почти до нормы
Временное ограничение: 4 недели
|
4 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: L Ranganath, Royal Liverpool & Broadgreen University Hospitals NHS Truts
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Milan AM, Hughes AT, Davison AS, Khedr M, Rovensky J, Psarelli EE, Cox TF, Rhodes NP, Gallagher JA, Ranganath LR. Quantification of the flux of tyrosine pathway metabolites during nitisinone treatment of Alkaptonuria. Sci Rep. 2019 Jul 11;9(1):10024. doi: 10.1038/s41598-019-46033-x.
- Ranganath LR, Milan AM, Hughes AT, Dutton JJ, Fitzgerald R, Briggs MC, Bygott H, Psarelli EE, Cox TF, Gallagher JA, Jarvis JC, van Kan C, Hall AK, Laan D, Olsson B, Szamosi J, Rudebeck M, Kullenberg T, Cronlund A, Svensson L, Junestrand C, Ayoob H, Timmis OG, Sireau N, Le Quan Sang KH, Genovese F, Braconi D, Santucci A, Nemethova M, Zatkova A, McCaffrey J, Christensen P, Ross G, Imrich R, Rovensky J. Suitability Of Nitisinone In Alkaptonuria 1 (SONIA 1): an international, multicentre, randomised, open-label, no-treatment controlled, parallel-group, dose-response study to investigate the effect of once daily nitisinone on 24-h urinary homogentisic acid excretion in patients with alkaptonuria after 4 weeks of treatment. Ann Rheum Dis. 2016 Feb;75(2):362-7. doi: 10.1136/annrheumdis-2014-206033. Epub 2014 Dec 4.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 апреля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 апреля 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 апреля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
11 июня 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июня 2014 г.
Последняя проверка
1 июня 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UoL000928
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .