Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie odezvy na dávku nitizinonu u alkaptonurie (SONIA1)

10. června 2014 aktualizováno: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool

Mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, otevřená, bez léčby kontrolovaná studie s paralelní skupinou, dávka-odpověď ke zkoumání účinku nitizinonu jednou denně na 24hodinové vylučování kyseliny homogentisové močí u pacientů s alkaptonurií po 4 týdnech léčby.

SONIA 1 je mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, otevřená, bez léčby kontrolovaná studie s paralelními skupinami, dávka-odpověď, která zkoumá účinek nitisinonu podávaného jednou denně na 24hodinové vylučování kyseliny homogentisové močí u pacientů s alkaptonurií po 4 týdnech léčba. Studie určí optimální dávku ke snížení kyseliny homogentisové v moči na téměř normální hladiny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L7 8XP
        • Royal Liverpool Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

Aby byl subjekt zařazen do studie, musí splňovat následující kritéria:

  1. Diagnóza alkaptonurie ověřena dokumentovaným zvýšeným vylučováním kyseliny homogentisové močí.
  2. Věk ≥18 let.
  3. Ochota a schopnost navštěvovat výzkumné místo za účelem studijních návštěv.
  4. Podepsaný písemný informovaný souhlas byl získán.

Kritéria vyloučení

Přítomnost kterékoli z následujících skutečností vyloučí subjekt ze zařazení do studie:

  1. Nealkaptonurie příčiny ochronózy.
  2. V současné době těhotná nebo kojící.
  3. Známá alergie na nitisinon nebo na kteroukoli složku hodnoceného přípravku.
  4. Použití diety s omezeným obsahem bílkovin
  5. Dietní návyky nebo používání homeopatických terapií, které narušují katabolismus tyrosinu.
  6. Současná keratopatie, používání kontaktních čoček nebo nekontrolovaný glaukom.
  7. Současná malignita.
  8. Nekontrolovaná hypertenze (krevní tlak vyšší než 180 systolický nebo vyšší než 95 diastolický).
  9. Změny na elektrokardiogramu svědčící pro infarkt myokardu, arytmii, tachykardii, bradykardii, blok levého raménka.
  10. Rentgenové abnormality hrudníku, včetně infiltrativního, masového, městnavého srdečního selhání, embolie, atelektázy.
  11. Sérový draslík < 3,0 mmol/l.
  12. eGFR < 60 ml/min.
  13. Jakékoli jaterní enzymy vyšší než trojnásobek horní hranice normálu.
  14. Hemoglobin < 10,0 g/dl.
  15. Krevní destičky menší než 100 x 109/l.
  16. WBC méně než 3,0 x 109/l.
  17. ESR větší než 100 mm/h.
  18. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog.
  19. Účast v další klinické studii do 3 měsíců od randomizace.
  20. Léčba nitisinonem do 3 měsíců od randomizace
  21. Psychiatrické onemocnění nebo neurologické onemocnění, které narušuje dodržování pravidel nebo komunikaci se zdravotnickým personálem.
  22. Jakýkoli jiný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro zařazení.
  23. Předvídatelná neschopnost spolupracovat s danými pokyny nebo studijními postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: žádná léčba
komparátor
Experimentální: Nitisinone 1 mg
intervenční
Lék: Nitisinone
dávky 1, 2, 4 a 8 mg plus žádná léčebná větev
Experimentální: Nitisinone 2 mg
intervenční
Lék: Nitisinone
dávky 1, 2, 4 a 8 mg plus žádná léčebná větev
Experimentální: Nitisinone 4 mg
intervenční
Lék: Nitisinone
dávky 1, 2, 4 a 8 mg plus žádná léčebná větev
Experimentální: Nitisinone 8 mg
intervenční
Lék: Nitisinone
dávky 1, 2, 4 a 8 mg plus žádná léčebná větev

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
dávka nitisinonu, která snižuje hladinu kyseliny homogentisové v moči téměř k normálu
Časové okno: 4 týdny
4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Liverpool

Spolupracovníci

Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: L Ranganath, Royal Liverpool & Broadgreen University Hospitals NHS Truts

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

10. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. června 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2014

Naposledy ověřeno

1. června 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UoL000928

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nitisinone

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit