A nitizinon dózis-válasz vizsgálata Alkaptonuriában (SONIA1)
2014. június 10. frissítette: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Nemzetközi, többközpontú, randomizált, nyílt elrendezésű, kezelés nélküli, ellenőrzött, párhuzamos csoportos, dózis-válasz vizsgálat a napi egyszeri nitizinon hatásának vizsgálatára a 24 órás vizelet homogentizicsav-kiválasztásra Alkaptonuriában szenvedő betegeknél 4 hetes kezelés után.
A SONIA 1 egy nemzetközi, többközpontú, randomizált, nyílt elrendezésű, kezelés nélküli, kontrollált, párhuzamos csoportos, dózis-válasz vizsgálat, amely a napi egyszeri nitizinon hatását vizsgálja a 24 órás homogentizinsav vizelettel történő kiválasztására alkaptonuriában szenvedő betegeknél 4 hét után. kezelés.
Tanulmányaik meghatározzák az optimális dózist a vizelet homogentizinsav közel normális szintre történő csökkentésére.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
40
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Egyesült Királyság, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok
Az alanynak a következő kritériumoknak kell megfelelnie ahhoz, hogy részt vehessen a vizsgálatban:
- Az alkaptonuria diagnosztizálását dokumentáltan megnövekedett vizelet homogentizinsav-kiválasztás igazolja.
- Életkor ≥18 év.
- Tanulmányi látogatás céljából hajlandó és képes felkeresni a vizsgálati helyszínt.
- Aláírt írásos beleegyezés megszerzése.
Kizárási kritériumok
A következők bármelyikének jelenléte kizárja az alanynak a vizsgálatba való bevonását:
- Az ochronosis nem-alkaptonuria okai.
- Jelenleg terhes vagy szoptat.
- Ismert allergia a nitizinonra vagy a vizsgálati készítmény bármely összetevőjére.
- Fehérje-korlátozott étrend alkalmazása
- Diétás szokások vagy homeopátiás terápiák alkalmazása, amelyek megzavarják a tirozin katabolizmusát.
- Jelenlegi keratopathia, kontaktlencse-használat vagy ellenőrizetlen glaukóma.
- Jelenlegi rosszindulatú daganat.
- Nem kontrollált magas vérnyomás (180 szisztolés vagy 95 diasztolés feletti vérnyomás).
- Az elektrokardiogram szívinfarktusra, szívritmuszavarra, tachycardiára, bradycardiára, bal oldali köteg blokkjára utaló változások.
- Mellkasi radiográfiai rendellenességek, beleértve az infiltratív, tömeges, pangásos szívelégtelenséget, embóliát, atelektázist.
- Szérum kálium < 3,0 mmol/L.
- eGFR < 60 ml/perc.
- Bármely májenzim, amely meghaladja a normálérték felső határának háromszorosát.
- Hemoglobin < 10,0 g/dl.
- A vérlemezkék 100 x 109/l-nél kisebbek.
- WBC kevesebb, mint 3,0 x 109/L.
- ESR nagyobb, mint 100 mm/h.
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története.
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban a randomizációt követő 3 hónapon belül.
- Nitizinon kezelés a randomizálást követő 3 hónapon belül
- Pszichiátriai vagy neurológiai betegség, amely megzavarja az egészségügyi személyzet megfelelését vagy kommunikációját.
- Minden egyéb olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a felvételre.
- Előreláthatóan képtelenség együttműködni adott utasításokkal vagy vizsgálati eljárásokkal.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Nincs beavatkozás: nincs kezelés
összehasonlító
|
|
|
Kísérleti: Nitizinon 1 mg
beavatkozási
|
1, 2, 4 és 8 mg-os adagok plusz kezelés nélküli kar
|
|
Kísérleti: Nitizinon 2 mg
beavatkozási
|
1, 2, 4 és 8 mg-os adagok plusz kezelés nélküli kar
|
|
Kísérleti: Nitizinon 4 mg
beavatkozási
|
1, 2, 4 és 8 mg-os adagok plusz kezelés nélküli kar
|
|
Kísérleti: Nitizinon 8 mg
beavatkozási
|
1, 2, 4 és 8 mg-os adagok plusz kezelés nélküli kar
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
nitizinon adagja, amely a vizelet homogentizinsav szintjét a normális szintre csökkenti
Időkeret: 4 hét
|
4 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: L Ranganath, Royal Liverpool & Broadgreen University Hospitals NHS Truts
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Milan AM, Hughes AT, Davison AS, Khedr M, Rovensky J, Psarelli EE, Cox TF, Rhodes NP, Gallagher JA, Ranganath LR. Quantification of the flux of tyrosine pathway metabolites during nitisinone treatment of Alkaptonuria. Sci Rep. 2019 Jul 11;9(1):10024. doi: 10.1038/s41598-019-46033-x.
- Ranganath LR, Milan AM, Hughes AT, Dutton JJ, Fitzgerald R, Briggs MC, Bygott H, Psarelli EE, Cox TF, Gallagher JA, Jarvis JC, van Kan C, Hall AK, Laan D, Olsson B, Szamosi J, Rudebeck M, Kullenberg T, Cronlund A, Svensson L, Junestrand C, Ayoob H, Timmis OG, Sireau N, Le Quan Sang KH, Genovese F, Braconi D, Santucci A, Nemethova M, Zatkova A, McCaffrey J, Christensen P, Ross G, Imrich R, Rovensky J. Suitability Of Nitisinone In Alkaptonuria 1 (SONIA 1): an international, multicentre, randomised, open-label, no-treatment controlled, parallel-group, dose-response study to investigate the effect of once daily nitisinone on 24-h urinary homogentisic acid excretion in patients with alkaptonuria after 4 weeks of treatment. Ann Rheum Dis. 2016 Feb;75(2):362-7. doi: 10.1136/annrheumdis-2014-206033. Epub 2014 Dec 4.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. április 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. április 5.
Első közzététel (Becslés)
2013. április 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. június 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. június 10.
Utolsó ellenőrzés
2014. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UoL000928
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .