Dosis-Wirkungs-Studie von Nitisinon bei Alkaptonurie (SONIA1)

Einschlusskriterien

Ein Proband muss folgende Kriterien erfüllen, um in die Studie aufgenommen zu werden:

1. Diagnose einer Alkaptonurie bestätigt durch dokumentierte erhöhte Ausscheidung von Homogentisinsäure im Urin.
2. Alter ≥18 Jahre.
3. Bereit und in der Lage, das Untersuchungszentrum für Studienbesuche zu besuchen.
4. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung erhalten.

Ausschlusskriterien

Das Vorhandensein einer der folgenden Eigenschaften schließt einen Probanden von der Aufnahme in die Studie aus:

1. Nicht-Alkaptonurie Ursachen der Ochronose.
2. Derzeit schwanger oder stillend.
3. Bekannte Allergie gegen Nitisinon oder einen der Bestandteile des Prüfpräparats.
4. Anwendung einer eiweißreduzierten Diät
5. Ernährungsgewohnheiten oder Anwendung homöopathischer Therapien, die den Tyrosinkatabolismus beeinträchtigen.
6. Aktuelle Keratopathie, Verwendung von Kontaktlinsen oder unkontrolliertes Glaukom.
7. Aktuelle Malignität.
8. Unkontrollierte Hypertonie (Blutdruck größer als 180 systolisch oder größer als 95 diastolisch).
9. Veränderungen im Elektrokardiogramm, die auf einen Myokardinfarkt hinweisen, Arrhythmie, Tachykardie, Bradykardie, Linksschenkelblock.
10. Röntgenologische Anomalien des Brustkorbs, einschließlich einer infiltrativen, raumfordernden, dekompensierten Herzinsuffizienz, Embolie, Atelektase.
11. Serumkalium < 3,0 mmol/l.
12. eGFR < 60 ml/min.
13. Alle Leberenzyme, die größer als das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts sind.
14. Hämoglobin < 10,0 g/dl.
15. Blutplättchen weniger als 100 x 109/l.
16. WBC weniger als 3,0 x 109/l.
17. ESR größer als 100 mm/h.
18. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
19. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten nach Randomisierung.
20. Behandlung mit Nitisinon innerhalb von 3 Monaten nach Randomisierung
21. Psychiatrische Erkrankung oder neurologische Erkrankung, die die Compliance oder Kommunikation mit dem Gesundheitspersonal beeinträchtigt.
22. Jeder andere medizinische Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers den Probanden für die Aufnahme ungeeignet macht.
23. Vorhersehbare Unfähigkeit, bei gegebenen Anweisungen oder Studienverfahren zu kooperieren.