Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Velaglucerase Alfan monikeskustutkimus japanilaisilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

tiistai 18. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Monikeskus, avoin laajennustutkimus velagluseraasi alfa -entsyymikorvaushoidosta japanilaisilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

Gaucherin tauti on lysosomaalisen glukoserebrosidaasientsyymin (GCB) periytyvä puutos, joka johtaa glukoserebrosidin asteittaiseen kertymiseen makrofageihin ja sitä seuraaviin kudos- ja elinvaurioihin; tyypillisesti maksassa, pernassa, luuytimessä ja aivoissa. Tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaa arviolta 30 000 ihmistä maailmanlaajuisesti ja se on yleisin. Tyypin 1 Gaucher'n tauti ei koske keskushermostoa. Tyypin 2 Gaucher'n tautia sairastavilla potilailla on akuutti neurologinen heikkeneminen, mikä johtaa varhaiseen kuolemaan. Tyypin 3 tautia sairastavilla on tyypillisesti subakuutimpi neurologinen kulku, joka alkaa myöhemmin ja etenee hitaammin.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida joka toinen viikko annettavan velagluseraasi alfan (EOW) pitkän aikavälin turvallisuutta Gaucherin tautia sairastavilla japanilaisilla potilailla, jotka päättivät tutkimuksen HGT-GCB-087 ja päättivät jatkaa velagluseraasi alfa -hoitoa.

Velagluseraasi alfa on kehitetty ja hyväksytty entsyymikorvaushoidoksi tyypin 1 Gaucherin taudin hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Gaucherin tauti on lysosomaalisen glukoserebrosidaasientsyymin (GCB) periytyvä puutos, joka johtaa glukoserebrosidin asteittaiseen kertymiseen makrofageihin ja sitä seuraaviin kudos- ja elinvaurioihin; tyypillisesti maksassa, pernassa, luuytimessä ja aivoissa.

Gaucherin tauti on luokiteltu terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriön (MHLW) erityisten harvinaisten ja vaikeasti hoidettavien sairauksien luetteloon yhdeksi "lysosomaalisista varastointisairauksista" vuodesta 2001 lähtien. Gaucherin tauti on myös nimetty lääkeapuohjelmassa tiettyjen kroonisten lastentautien luokkiin.

Mutaatioiden esiintyvyys ja Gaucherin tautia sairastavien potilaiden fenotyyppi Japanissa eroaa ei-japanilaisista populaatioista. Joillakin Japanissa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavilla potilailla tauti on vakavampi ja etenevämpi kuin ei-japanilaisilla potilailla, ja taudille on ominaista oireiden aikaisempi alkaminen.

Velagluseraasi alfa, luonnossa esiintyvän glukoserebrosidaasientsyymin erittäin puhdistettu muoto, on kehitetty Gaucherin taudin entsyymikorvaushoidoksi oireiden (anemia, trombosytopenia, hepatomegalia, splenomegalia ja luun ilmentymä) hoitoon.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida joka toinen viikko annettavan velagluseraasi alfan (EOW) pitkän aikavälin turvallisuutta Gaucherin tautia sairastavilla japanilaisilla potilailla, jotka päättivät tutkimuksen HGT-GCB-087 ja päättivät jatkaa velagluseraasi alfa -hoitoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Chiba, Japani, 266-0007
        • Chiba Children's Hospital
      • Osaka, Japani, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japani, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
      • Okubo, Shizuoka, Japani, 438-8550
        • Iwata City Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japani, 105-8471
        • The Jikei University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas on saanut hoidon EOW-velagluseraasi alfalla tutkimuksen HGT-GCB-087 viikkoon 51 asti.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
  • Potilas, potilaan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen suostumuksen, jonka Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) on hyväksynyt.
  • Potilaan on oltava riittävän yhteistyöhaluinen osallistuakseen tähän kliiniseen tutkimukseen tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas on saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä, paitsi velagluseraasi alfalla, tai tutkimuslaitteella 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen tuloa; tällainen käyttö tutkimuksen aikana ei ole sallittua.
  • Potilas, potilaan vanhemmat tai potilaan laillinen huoltaja ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
  • Potilaalla on tutkijan määrittämä merkittävä rinnakkaissairaus, joka saattaa vaikuttaa tutkimustietoihin tai sekoittaa tutkimustuloksia.
  • Potilas ei pysty noudattamaan tutkijan määrittämää protokollaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: velagluseraasi alfa
15-60 U/kg, EOW suonensisäisenä infuusiona
Lääke: velagluseraasi alfa
15-60 U/kg, EOW
Muut nimet:
  • VPRIV

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on huumeisiin liittyviä haittavaikutuksia (AE), infuusioon liittyviä haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisen infuusion päivästä (viikko 53) 30 päivään viimeisen infuusion jälkeen (noin 107 viikkoa)
AE oli mikä tahansa haitallinen, patologinen tai tahaton muutos anatomisessa, fysiologisessa tai aineenvaihdunnassa, kuten fyysiset merkit, oireet tai laboratoriomuutokset osoittavat missä tahansa kliinisen tutkimuksen vaiheessa riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimustuotteeseen vai ei. SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. Infuusioon liittyvä haittavaikutus määriteltiin haittavaikutukseksi, joka alkoi joko infuusion aikana tai 12 tunnin sisällä sen jälkeen ja jonka arvioitiin mahdollisesti tai todennäköisesti liittyväksi tutkimustuotteeseen.
Ensimmäisen infuusion päivästä (viikko 53) 30 päivään viimeisen infuusion jälkeen (noin 107 viikkoa)
Samanaikaista lääkitystä käyttävien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisen infuusion päivästä (viikko 53) 30 päivään viimeisen infuusion jälkeen (noin 107 viikkoa)
Ensimmäisen infuusion päivästä (viikko 53) 30 päivään viimeisen infuusion jälkeen (noin 107 viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaalit ja kliinisesti merkittävät laboratoriotestitulokset
Aikaikkuna: Viikosta 65 opintojen loppuun (viikko 155)
Laboratoriotestituloksia pidettiin poikkeavina ja kliinisesti merkittävinä tutkijan harkinnan mukaan.
Viikosta 65 opintojen loppuun (viikko 155)
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia anti-velagluseraasi-alfa-vasta-aineita
Aikaikkuna: Viikosta 65 opintojen loppuun (viikko 155)
Kaikilta osallistujilta kerättiin seeruminäytteitä velagluseraasi alfa -vasta-aineiden määrittämiseksi 12 viikon välein.
Viikosta 65 opintojen loppuun (viikko 155)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinipitoisuuden muutos lähtötasosta viikolla 101
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 101
Lähtötilanne oli modifioitu lähtötason hemoglobiinipitoisuus, seulonnan, lähtötilanteen ja tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikon 1 päivän 1 arvojen keskiarvo.
Perustaso, viikko 101
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta viikolla 101
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 101
Lähtötilanne oli modifioitu lähtötason verihiutalemäärä, seulonnan, lähtötilanteen ja tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikon 1 päivän 1 arvojen keskiarvo.
Perustaso, viikko 101
Normalisoidun maksan tilavuuden muutos lähtötilanteesta kehon painoon viikolla 103
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 103
Maksan tilavuus mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Maksan tilavuusmittaukset normalisoitiin ruumiinpainoprosenttiin. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 103
Normalisoidun pernan tilavuuden muutos lähtötilanteesta kehon painoon viikolla 103
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 103
Pernan tilavuus mitattiin MRI:llä. Pernan tilavuusmittaukset normalisoitiin ruumiinpainoprosenttiin. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 103
Luun mineraalitiheyden (BMD) muutos lähtötasosta viikolla 103: Z-piste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 103
BMD mitattiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) lannerangan ja reisiluiden osalta. Standardoinnin varmistamiseksi ja BMD:n vertailun mahdollistamiseksi tulokset muutettiin standardoiduiksi Z-pisteiksi (iän ja sukupuolen mukaan). Z-pisteet ilmaisevat BMD:n standardipoikkeamien (SD) lukumääränä, joka on saman ikäisen ja samaa sukupuolta olevan terveen osallistujan keskimääräisen BMD:n ylä- tai alapuolella. Tilastollinen analyysisuunnitelma vaati yhteenvedon vain, jos yli (>) 50 prosentilla (%) osallistujista oli arvioitavaa tietoa. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 103
Luun mineraalitiheyden (BMD) muutos lähtötasosta viikolla 103: T-piste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 103
BMD mitattiin DXA:lla lannerangan ja reisiluiden osalta. Standardoinnin varmistamiseksi ja BMD-vertailujen mahdollistamiseksi tulokset muunnettiin standardoiduiksi T-pisteiksi; normaaliarvoja käytettiin Hologicin tietokannoista vakiokriteerien perusteella. T-pisteet ovat SD-häiriöiden lukumäärä, joka ylittää tai alle keskiarvon nuoren aikuisen huipulla BMD:llä. Tilastollinen analyysisuunnitelma vaati yhteenvedon vain, jos > 50 %:lla osallistujista oli arvioitavaa tietoa. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 103
Luuytimen kuormituksen (BMB) pistemäärän muutos lähtötasosta viikolla 103
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 103
BMB-pistemäärä mitattiin MRI:llä, vaihteluväli 0 (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) lannerangan osalta ja 0 (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) reisiluun osalta. Kokonaispistemäärä laskettiin reisiluun ja lannerangan alueiden pisteiden summana, jotka vaihtelivat välillä 0-16 pistettä. Korkeampi BMB-pistemäärä merkitsi vakavampaa luuytimen osallistumista. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 103
Muutos perustasosta kasvunopeudessa viikolla 101: Korkeus Z-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 101
Z-pisteet tai standardipoikkeamapisteet ovat SD:n mitta, joka ylittää tai alle saman ikäisen ja samaa sukupuolta olevan terveen osallistujan keskimääräisen BMD:n. Z-pisteiden laskennassa käytettiin Maailman terveysjärjestön 2007 kasvuviitetietoja. Tilastollinen analyysisuunnitelma vaati yhteenvedon vain, jos > 50 %:lla osallistujista oli arvioitavaa tietoa. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 101
Muutos perustasosta luuston iässä viikolla 103: Z-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 103
Luuston ikä mitattiin vasemman käden ja ranteen röntgenkuvauksella (röntgenkuvalla) Greulichin ja Pylen menetelmällä. Z-pisteet tai standardipoikkeamapisteet ovat SD:n mitta, joka ylittää tai alle saman ikäisen ja samaa sukupuolta olevan terveen osallistujan keskimääräisen BMD:n. Tilastollinen analyysisuunnitelma vaati yhteenvedon vain, jos > 50 %:lla osallistujista oli arvioitavaa tietoa. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 103
Muutos lähtötasosta plasman kitotriosidaasitasoissa viikolla 101
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 101
Plasman kitotriosidaasiaktiivisuustasot mitattiin käyttämällä entsymaattista määritystä, jossa substraattina oli 4-metyyliumbelliferyylideoksikitobioosi. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 101
Niiden osallistujien määrä, joiden neurologinen tila muuttui lähtötilanteesta viikolla 103
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 103
Neurologista tilaa pidettiin normaalina tai epänormaalina tutkijan harkinnan perusteella. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 103
Muutos lähtötasosta kemokiini [C-C-motiivi] ligandissa 18 (CCL18) viikolla 101
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 101
Plasman CCL18-konsentraatiot mitattiin käyttämällä aikaerotteista fluoresenssimääritystä. Tutkimuksen HGT-GCB-087 (NCT01614574) viikkoa 51 pidettiin lähtötilanteena tälle päätetapahtumalle.
Perustaso, viikko 101

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Quintiles, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. lokakuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. lokakuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 30. huhtikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-GCB-091

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa