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일본인 Gaucher병 환자에서 Velaglucerase Alfa의 다기관 확장 연구

2021년 5월 18일 업데이트: Shire

Gaucher병을 앓고 있는 일본 환자의 Velaglucerase Alfa 효소 대체 요법에 대한 다기관 공개 확장 연구

고셔병은 대식세포 내 글루코세레브로시드의 점진적인 축적 및 후속 조직 및 기관 손상을 초래하는 리소좀 효소 글루코세레브로시다제(GCB)의 유전적 결핍입니다. 일반적으로 간, 비장, 골수 및 뇌. 1형 고셔병은 전 세계적으로 약 30,000명에게 영향을 미치며 가장 흔합니다. 1형 고셔병은 중추신경계를 침범하지 않습니다. 제2형 고셔병 환자는 급성 신경학적 악화를 나타내며 조기 사망에 이르게 됩니다. 제3형 질병을 가진 사람들은 일반적으로 더 늦게 발병하고 더 느리게 진행되는 보다 아급성 신경학적 경과를 보입니다.

이 연구의 1차 목적은 연구 HGT-GCB-087을 완료하고 벨라글루세라아제 알파로 치료를 계속하기로 선택한 일본 고셔병 환자에서 벨라글루세라아제 알파의 격주 투여(EOW)의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

Velaglucerase alfa는 1형 고셔병에 대한 효소 대체 요법으로 개발 및 승인되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

고셔병은 대식세포 내 글루코세레브로시드의 점진적인 축적 및 후속 조직 및 기관 손상을 초래하는 리소좀 효소 글루코세레브로시다제(GCB)의 유전적 결핍입니다. 일반적으로 간, 비장, 골수 및 뇌.

고셔병은 2001년부터 후생노동성 특정질환 치료연구사업의 특정희귀난치병 목록에 '리소좀 축적병'의 하나로 지정돼 있다. 고셔병은 만성 소아 질환의 특정 범주에 대한 의료 지원 프로그램에도 지정되어 있습니다.

일본에서 고셔병 환자의 돌연변이 유병률과 표현형은 비일본인 인구와 다릅니다. 일본의 일부 1형 고셔병 환자는 비일본인 환자에 비해 더 심각하고 진행성인 질병을 갖고 있으며, 이 질병은 증상이 더 빨리 시작되는 것이 특징입니다.

자연 발생 효소인 글루코세레브로시다아제의 고도로 정제된 형태인 벨라글루세라아제 알파는 증상(빈혈, 혈소판 감소증, 간비대, 비장비대, 뼈 증상)에 대한 고셔병의 효소 대체 요법으로 개발되었습니다.

이 연구의 1차 목적은 연구 HGT-GCB-087을 완료하고 벨라글루세라아제 알파로 치료를 계속하기로 선택한 일본 고셔병 환자에서 벨라글루세라아제 알파의 격주 투여(EOW)의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
      • Chiba, 일본, 266-0007
        • Chiba Children's Hospital
      • Osaka, 일본, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, 일본, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
      • Okubo, Shizuoka, 일본, 438-8550
        • Iwata City Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, 일본, 105-8471
        • The Jikei University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자는 연구 HGT-GCB-087의 51주차까지 EOW 벨라글루세라제 알파로 치료를 완료했습니다.
  • 임신 가능성이 있는 여성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 환자, 환자의 부모 또는 법적 보호자는 임상심사위원회/독립윤리위원회(IRB/IEC)의 승인을 받은 서면 동의서를 제공했습니다.
  • 환자는 연구자의 판단에 따라 이 임상 연구에 참여하기에 충분히 협조적이어야 합니다.

제외 기준:

  • 환자가 연구 시작 전 30일 이내에 베라글루세라제 알파 이외의 조사 약물 또는 조사 장치로 치료를 받은 경우, 연구 중 그러한 사용은 허용되지 않습니다.
  • 환자, 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
  • 환자는 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 조사자에 의해 결정된 바와 같이 상당한 동반이환을 가지고 있습니다.
  • 환자는 연구자가 결정한 대로 프로토콜을 준수할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 벨라글루세라제 알파
15 ~ 60 U/kg, 정맥 주입을 통한 EOW
의약품: 벨라글루세라제 알파
15-60 U/kg, EOW
다른 이름들:
  • VPRIV

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약물 관련 부작용(AE), 주입 관련 AE 및 심각한 AE(SAE)가 있는 참가자 수
기간: 최초 투여일(53주)부터 마지막 ​​투여 후 30일까지(약 107주)
AE는 연구 제품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상 연구의 모든 단계에서 발생하는 신체적 징후, 증상 또는 실험실 변화로 표시되는 해부학적, 생리학적 또는 대사 기능의 유해하거나 병리적이거나 의도하지 않은 변화였습니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 주입 관련 AE는 주입 시작 중 또는 주입 시작 후 12시간 이내에 시작되고 연구 제품과 관련이 있을 가능성이 있는 것으로 판단되는 AE로 정의되었습니다.
최초 투여일(53주)부터 마지막 ​​투여 후 30일까지(약 107주)
병용 약물을 사용하는 참가자 수
기간: 최초 투여일(53주)부터 마지막 ​​투여 후 30일까지(약 107주)
최초 투여일(53주)부터 마지막 ​​투여 후 30일까지(약 107주)
비정상적이고 임상적으로 유의미한 실험실 테스트 결과를 가진 참가자 수
기간: 65주차부터 연구 종료까지(155주차)
검사실 검사 결과는 연구자의 재량에 따라 비정상적이고 임상적으로 유의한 것으로 간주되었습니다.
65주차부터 연구 종료까지(155주차)
양성 항-벨라글루세라제 알파 항체를 가진 참가자 수
기간: 65주차부터 연구 종료까지(155주차)
12주마다 항-벨라글루세라제 알파 항체 측정을 ​​위해 모든 참가자에 대해 혈청 샘플을 수집했습니다.
65주차부터 연구 종료까지(155주차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
101주차 헤모글로빈 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 101주차
기준선은 수정된 기준선 헤모글로빈 농도, 스크리닝, 기준선 및 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 1주 1일로부터의 값의 평균이었습니다.
기준선, 101주차
101주차에 혈소판 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 101주차
기준선은 수정된 기준선 혈소판 수, 스크리닝, 기준선 및 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 1주 1일 값의 평균이었습니다.
기준선, 101주차
103주차에 체중으로 정상화된 간 부피의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 103주차
자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 간 부피를 측정했습니다. 간 부피 측정은 체중의 백분율로 정규화되었습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 103주차
103주차에 체중으로 정상화된 비장 용적의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 103주차
비장의 부피는 MRI를 이용하여 측정하였다. 비장 부피 측정은 체중의 백분율로 정규화되었습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 103주차
103주차에 골밀도(BMD)의 기준선으로부터의 변화: Z 점수
기간: 기준선, 103주차
골밀도는 요추 및 대퇴골에 대한 이중 에너지 X-선 흡수측정법(DXA)에 의해 측정되었다. 표준화를 보장하고 BMD 비교를 허용하기 위해 결과를 표준화된 Z-점수(연령 및 성별 일치)로 변환했습니다. Z-점수는 BMD를 동일한 연령 및 성별의 건강한 참가자의 평균 BMD보다 높거나 낮은 표준 편차(SD)의 수로 나타냅니다. 통계 분석 계획은 참가자의 50%(%) 이상이 평가 가능한 데이터를 가지고 있는 경우에만 요약을 요구했습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 103주차
103주째 골밀도(BMD)의 기준선으로부터의 변화: T-Score
기간: 기준선, 103주차
BMD는 요추 및 대퇴골에 대해 DXA로 측정되었습니다. 표준화를 보장하고 BMD 비교를 허용하기 위해 결과를 표준화된 T 점수로 변환했습니다. 표준 기준에 따라 Hologic의 데이터베이스에서 정상 값을 사용했습니다. T-점수는 최고 BMD에서 젊은 성인의 평균보다 높거나 낮은 SD의 수입니다. 통계 분석 계획은 참가자의 >50%가 평가 가능한 데이터를 가지고 있는 경우에만 요약을 요구했습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 103주차
103주차에 골수 부담(BMB) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 103주차
BMB 점수는 요추의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심한 질환)까지, 대퇴골의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심한 질환)까지 MRI를 사용하여 측정되었습니다. 총 점수는 0-16점 범위의 대퇴골 및 요추 영역에 대한 점수의 합으로 계산되었습니다. BMB 점수가 높을수록 골수 침범이 더 심함을 의미합니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 103주차
101주차 성장 속도의 기준선 대비 변화 : 신장 Z-점수
기간: 기준선, 101주차
Z 점수 또는 표준 편차 점수는 동일한 연령 및 성별의 건강한 참가자의 평균 BMD보다 높거나 낮은 SD 수를 측정한 것입니다. Z-점수 계산에는 세계보건기구 2007 성장 참조 데이터가 사용되었습니다. 통계 분석 계획은 참가자의 >50%가 평가 가능한 데이터를 가지고 있는 경우에만 요약을 요구했습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 101주차
103주차에 골격 연령의 기준선으로부터의 변화: Z-Score
기간: 기준선, 103주차
골격나이는 Greulich와 Pyle의 방법으로 왼손과 손목의 방사선촬영(X-ray)을 통해 측정하였다. Z 점수 또는 표준 편차 점수는 동일한 연령 및 성별의 건강한 참가자의 평균 BMD보다 높거나 낮은 SD 수를 측정한 것입니다. 통계 분석 계획은 참가자의 >50%가 평가 가능한 데이터를 가지고 있는 경우에만 요약을 요구했습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 103주차
101주차에 혈장 키토트리오시다아제 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 101주차
혈장 키토트리오시다제 활성 수준은 4-메틸움벨리페릴-데옥시키토비오스를 기질로 하는 효소 분석법을 사용하여 측정되었습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 101주차
103주차에 신경학적 상태가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 103주차
신경학적 상태는 연구자의 재량에 따라 정상 또는 비정상으로 간주되었습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 103주차
101주차에 케모카인[C-C 모티프] 리간드 18(CCL18) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 101주차
혈장 CCL18 농도는 시간 분해 형광 분석을 사용하여 측정되었습니다. 연구 HGT-GCB-087(NCT01614574)의 51주차가 이 종점의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선, 101주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

협력자

Quintiles, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 3월 13일

기본 완료 (실제)

2014년 10월 8일

연구 완료 (실제)

2014년 10월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 4월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 4월 25일

처음 게시됨 (추정)

2013년 4월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 18일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HGT-GCB-091

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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