Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe rozszerzenie badania welaglucerazy alfa u japońskich pacjentów z chorobą Gauchera

18 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone dotyczące terapii zastępczej enzymami alfa welaglucerazy u japońskich pacjentów z chorobą Gauchera

Choroba Gauchera to wrodzony niedobór enzymu lizosomalnego glukocerebrozydazy (GCB), który prowadzi do stopniowej akumulacji glukocerebrozydu w makrofagach i późniejszego uszkodzenia tkanek i narządów; zazwyczaj wątroby, śledziony, szpiku kostnego i mózgu. Choroba Gauchera typu 1 dotyka około 30 000 osób na całym świecie i jest najpowszechniejsza. Choroba Gauchera typu 1 nie obejmuje ośrodkowego układu nerwowego. U pacjentów z chorobą Gauchera typu 2 występuje ostre pogorszenie neurologiczne, które prowadzi do przedwczesnej śmierci. Osoby z chorobą typu 3 zazwyczaj wykazują bardziej podostry przebieg neurologiczny, z późniejszym początkiem i wolniejszą progresją.

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa dawkowania welaglucerazy alfa co drugi tydzień (EOW) u japońskich pacjentów z chorobą Gauchera, którzy ukończyli badanie HGT-GCB-087 i zdecydowali się kontynuować leczenie welaglucerazą alfa.

Welagluceraza alfa została opracowana i zatwierdzona jako enzymatyczna terapia zastępcza w chorobie Gauchera typu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera to wrodzony niedobór enzymu lizosomalnego glukocerebrozydazy (GCB), który prowadzi do stopniowej akumulacji glukocerebrozydu w makrofagach i późniejszego uszkodzenia tkanek i narządów; zazwyczaj wątroby, śledziony, szpiku kostnego i mózgu.

Od 2001 roku choroba Gauchera została umieszczona na liście określonych rzadkich i nieuleczalnych chorób w ramach programu badawczego dotyczącego leczenia określonych chorób Ministerstwa Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) jako jedna z „lizosomalnych chorób spichrzeniowych”. Choroba Gauchera jest również wskazana w Programie Pomocy Medycznej dla określonych kategorii przewlekłych chorób dziecięcych.

Częstość występowania mutacji i fenotyp pacjentów z chorobą Gauchera w Japonii różni się od tej w populacjach spoza Japonii. Niektórzy pacjenci z chorobą Gauchera typu 1 w Japonii mają cięższą i bardziej postępującą chorobę w porównaniu z pacjentami spoza Japonii, a choroba charakteryzuje się wcześniejszym początkiem objawów.

Welagluceraza alfa, wysoce oczyszczona postać naturalnie występującego enzymu glukocerebrozydazy, została opracowana jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów choroby Gauchera (niedokrwistości, małopłytkowości, powiększenia wątroby, splenomegalii i objawów kostnych).

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa dawkowania welaglucerazy alfa co drugi tydzień (EOW) u japońskich pacjentów z chorobą Gauchera, którzy ukończyli badanie HGT-GCB-087 i zdecydowali się kontynuować leczenie welaglucerazą alfa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 266-0007
        • Chiba Children's Hospital
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japonia, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
      • Okubo, Shizuoka, Japonia, 438-8550
        • Iwata City Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japonia, 105-8471
        • The Jikei University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent zakończył leczenie welaglucerazą alfa EOW do 51. tygodnia badania HGT-GCB-087.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent, rodzic (rodzice) lub opiekun prawny pacjenta wyrazili pisemną świadomą zgodę, która została zatwierdzona przez instytucjonalną komisję rewizyjną/niezależną komisję etyczną (IRB/IEC)
  • Pacjent musi być wystarczająco chętny do współpracy, aby uczestniczyć w tym badaniu klinicznym, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent był leczony jakimkolwiek badanym lekiem innym niż welagluceraza alfa lub badanym urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania; takie użycie podczas badania jest niedozwolone.
  • Pacjent, rodzic(e) pacjenta lub opiekun prawny pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  • U pacjenta występują istotne choroby współistniejące, określone przez badacza, które mogą wpływać na dane z badania lub zakłócać wyniki badania.
  • Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu ustalonego przez Badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: welagluceraza alfa
15 do 60 j./kg, EOW we wlewie dożylnym
Lek: welagluceraza alfa
15-60 U/kg, EOW
Inne nazwy:
  • VPRIV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z lekiem (AE), zdarzeniami niepożądanymi związanymi z infuzją i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia pierwszego wlewu (53. tydzień) do 30 dni po ostatnim wlewie (około 107 tygodni)
AE to jakakolwiek szkodliwa, patologiczna lub niezamierzona zmiana funkcji anatomicznych, fizjologicznych lub metabolicznych, na którą wskazują objawy przedmiotowe, podmiotowe lub zmiany laboratoryjne występujące w dowolnej fazie badania klinicznego, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z badanym produktem, czy nie. SAE było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych skutków lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. AE związane z infuzją zdefiniowano jako AE, które rozpoczęło się w trakcie infuzji lub w ciągu 12 godzin po rozpoczęciu infuzji i zostało ocenione jako potencjalnie lub prawdopodobnie związane z badanym produktem.
Od dnia pierwszego wlewu (53. tydzień) do 30 dni po ostatnim wlewie (około 107 tygodni)
Liczba uczestników stosujących jednocześnie leki
Ramy czasowe: Od dnia pierwszego wlewu (53. tydzień) do 30 dni po ostatnim wlewie (około 107 tygodni)
Od dnia pierwszego wlewu (53. tydzień) do 30 dni po ostatnim wlewie (około 107 tygodni)
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i klinicznie istotnymi wynikami badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od 65. tygodnia do końca badania (155. tydzień)
Wyniki badań laboratoryjnych uznano za nieprawidłowe i klinicznie istotne według uznania badacza.
Od 65. tygodnia do końca badania (155. tydzień)
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami alfa przeciwko welaglucerazie
Ramy czasowe: Od 65. tygodnia do końca badania (155. tydzień)
Od wszystkich uczestników pobierano próbki surowicy w celu oznaczenia przeciwciał przeciwko welaglucerazie alfa co 12 tygodni.
Od 65. tygodnia do końca badania (155. tydzień)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 101. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 101
Punktem wyjściowym było zmodyfikowane wyjściowe stężenie hemoglobiny, średnia wartości z badań przesiewowych, wartości wyjściowych i tygodnia 1. dnia 1. badania HGT-GCB-087 (NCT01614574).
Punkt wyjściowy, tydzień 101
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej w 101. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 101
Punktem wyjściowym była zmodyfikowana początkowa liczba płytek krwi, średnia wartości z badań przesiewowych, wartości wyjściowych i tygodnia 1. dnia 1. z badania HGT-GCB-087 (NCT01614574).
Punkt wyjściowy, tydzień 101
Zmiana od wartości początkowej objętości wątroby znormalizowanej do masy ciała w 103. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 103
Objętość wątroby mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Pomiary objętości wątroby normalizowano do procentu masy ciała. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 103
Zmiana od wartości początkowej objętości śledziony znormalizowanej do masy ciała w 103. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 103
Objętość śledziony mierzono za pomocą MRI. Pomiary objętości śledziony normalizowano do procentu masy ciała. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 103
Zmiana gęstości mineralnej kości (BMD) w stosunku do wartości wyjściowych w 103. tygodniu: punktacja Z
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 103
BMD mierzono za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) dla kręgosłupa lędźwiowego i kości udowych. Aby zapewnić standaryzację i umożliwić porównanie BMD, wyniki przeliczono na wystandaryzowane wskaźniki Z (dopasowane pod względem wieku i płci). Z-score wyraża BMD jako liczbę odchyleń standardowych (SD) powyżej lub poniżej średniej BMD zdrowego uczestnika w tym samym wieku i tej samej płci. Plan analizy statystycznej wymagał podsumowania tylko wtedy, gdy więcej niż (>) 50 procent (%) uczestników miało dane do oceny. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 103
Zmiana gęstości mineralnej kości (BMD) w stosunku do wartości początkowej w 103. tygodniu: wynik T-score
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 103
BMD mierzono za pomocą DXA dla kręgosłupa lędźwiowego i kości udowych. Aby zapewnić standaryzację i umożliwić porównanie BMD, wyniki przeliczono na wystandaryzowane wyniki T-score; użyto normalnych wartości z baz danych firmy Hologic w oparciu o standardowe kryteria. T-score to liczba SD powyżej lub poniżej średniej dla młodego dorosłego przy szczytowym BMD. Plan analizy statystycznej wymagał podsumowania tylko wtedy, gdy >50% uczestników miało dane, które można było ocenić. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 103
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie obciążenia szpiku kostnego (BMB) w 103. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 103
Wynik BMB mierzono za pomocą MRI, w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (ciężkie schorzenie) dla kręgosłupa lędźwiowego i od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (ciężka choroba) dla kości udowych. Całkowity wynik obliczono jako sumę punktów dla odcinka kości udowej i odcinka lędźwiowego kręgosłupa, które wahały się od 0 do 16 punktów. Wyższy wynik BMB oznaczał poważniejsze zajęcie szpiku kostnego. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 103
Zmiana prędkości wzrostu w stosunku do wartości początkowej w 101. tygodniu: wskaźnik Z-Score wzrostu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 101
Wynik Z, czyli wynik odchylenia standardowego, jest miarą liczby SD powyżej lub poniżej średniej BMD zdrowego uczestnika w tym samym wieku i tej samej płci. Do obliczenia Z-score wykorzystano dane referencyjne wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia z 2007 roku. Plan analizy statystycznej wymagał podsumowania tylko wtedy, gdy >50% uczestników miało dane, które można było ocenić. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 101
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wieku szkieletowym w 103. tygodniu: Z-Score
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 103
Wiek szkieletowy mierzono za pomocą radiografii (RTG) lewej ręki i nadgarstka metodą Greulicha i Pyle'a. Wynik Z, czyli wynik odchylenia standardowego, jest miarą liczby SD powyżej lub poniżej średniej BMD zdrowego uczestnika w tym samym wieku i tej samej płci. Plan analizy statystycznej wymagał podsumowania tylko wtedy, gdy >50% uczestników miało dane, które można było ocenić. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 103
Zmiana poziomu chitotriozydazy w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych w 101. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 101
Poziomy aktywności chitotriozydazy w osoczu mierzono za pomocą testu enzymatycznego z 4-metyloumbelliferylo-deoksychitobiozą jako substratem. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 101
Liczba uczestników ze zmianą stanu neurologicznego w stosunku do wartości wyjściowej w 103. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 103
Stan neurologiczny uznano za prawidłowy lub nieprawidłowy w zależności od uznania badacza. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 103
Zmiana poziomu chemokiny [motyw C-C] Ligand 18 (CCL18) w stosunku do wartości początkowej w 101. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 101
Stężenia CCL18 w osoczu mierzono stosując test fluorescencji rozdzielczej w czasie. Tydzień 51 badania HGT-GCB-087 (NCT01614574) uznano za punkt wyjściowy dla tego punktu końcowego.
Punkt wyjściowy, tydzień 101

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Współpracownicy

Quintiles, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 października 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 października 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 kwietnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-GCB-091

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na welagluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj