Tutkimus UX007:stä (triheptanoiini) osallistujilla, joilla on pitkäketjuisia rasvahappojen hapettumishäiriöitä (LC-FAOD)
Avoin vaiheen 2 tutkimus UX007:n turvallisuuden ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on pitkäketjuisia rasvahappojen hapettumishäiriöitä (LC-FAOD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BP
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of Southern Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi CPT II:n, VLCAD:n, LCHAD:n tai TFP:n puutteesta, joka perustuu asyylikarnitiiniprofiilien tuloksiin, rasvahappohapetuskoetintutkimuksiin viljellyissä fibroblasteissa ja/tai lääketieteellisistä tiedoista saatuihin mutaatioanalyysiin.
- Mies tai nainen, vähintään 6 kuukauden ikäinen
- Halukas ja kykenevä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet tutkimuksen loppuun asti. Jos olet alaikäinen, sinulla on omaishoitaja(t), jotka ovat halukkaita ja kykeneviä auttamaan kaikissa sovellettavissa opintovaatimuksissa.
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus (yli 18-vuotiaat koehenkilöt) tai anna kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja hanki laillinen edustaja, joka on halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
- Haluaa ja pystyä tarjoamaan pääsyn potilastietoihin, jotka kuvaavat viimeisten 18–24 kuukauden hoitoa ennen tutkimuksen aloittamista tai syntymästä lähtien alle 18 kuukauden ikäisille koehenkilöille
- Ei aiempia vakavia haittavaikutuksia tai tunnettua yliherkkyyttä triheptanoiinille
- Tällä hetkellä hoidetaan vakaalla hoito-ohjelmalla (mukaan lukien ruokavalio), joka voi sisältää vähärasvaista/paljon hiilihydraattia sisältävän ruokavalion, paaston, karnitiinin ja/tai keskipitkäketjuisen triglyseridiöljyn (MCT) välttämisen. Hoito-ohjelman (mukaan lukien ruokavalion) tulee olla vakaa viimeisten 60 päivän ajan, jotta voidaan varmistaa, että potilaan tilassa tapahtuneet muutokset eivät vaikuta hoito-ohjelman viimeaikaisiin muutoksiin, jotka voivat vaikuttaa 4 viikon sisäänajoarviointijaksoon. Kun tutkimuslääkehoito on aloitettu, hänen on oltava valmis pitämään kaikki kohteen hoito-ohjelman ja ruokavalion näkökohdat muuttumattomina, lukuun ottamatta MCT-öljyn lopettamista, jotta vältytään mahdolliselta vasteen vaihtelulta, joka johtuu ruokavalion vaihteluista.
Sinulla on vaikea LC-FAOD, minkä todistaa JOKAINEN seuraavista merkittävistä kliinisistä oireista hoidosta huolimatta:
- Krooninen kohonnut kreatiinikinaasi (CK) ja merkittäviä kliinisiä tapahtumia: kohonneet keskimääräiset CK-tasot viimeisten 6 kuukauden - 1 vuoden aikana (määritelty ≥ 2x iän/sukupuolisopivan normaalin ylärajaksi tai ≥ 500 yksikköä/l, jos ikä vastaa viitearvoa ei vahvistettu) ei liity akuuttiin rabdomyolyysitapahtumaan, JA vähintään kaksi merkittävää kliinistä tapahtumaa (sellaisena kuin se on määritelty protokollassa) viimeisen vuoden aikana tai vähintään neljä merkittävää kliinistä tapahtumaa viimeisen kahden vuoden aikana,
- Episodinen kohonnut CK ja raportoitu lihashäiriö: jaksot kohonneista CK-tasoista viimeisten 6 kuukauden - 1 vuoden aikana (määritelty ≥ 2x iän/sukupuolisopivan normaalin ylärajaksi tai ≥ 500 yksikköä/l, jos ikävastaavaa viitearvoa ei ole määritetty ) ei liity akuuttiin rabdomyolyysitapahtumaan, JA potilaan raportti toistuvasta lihasväsymyksestä, liikunta-intoleranssista tai harjoituksen rajoittumisesta,
- Erittäin kohonnut CK, mutta oireeton: Vakavammin kohonneet keskimääräiset CK-arvot (määritelty ≥ 4X iän/sukupuolta vastaavan normaalin ylärajaksi tai ≥ 1000 yksikköä/l, jos ikää vastaavaa viitearvoa ei ole määritetty), mikä vastaa merkittävää kroonista lihasrepeämistä. viimeiset 6 kuukautta - 1 vuosi riippumatta sairaalahoitojen tai ensiaputapahtumien tiheydestä,
- Usein esiintyvät vakavat vakavat lääketieteelliset jaksot (vähintään 3 viimeisen vuoden aikana tai 5 2 vuoden sisällä) hypoglykemiasta, rabdomyolyysistä tai kardiomyopatian [CM] pahenemisesta, jotka vaativat ensiapuun [ER]/akuuttihoitokäyntejä tai sairaalahoitoja,
- Vakava herkkyys hypoglykemialle (seerumin glukoosi
- Todisteet toiminnallisesta kardiomyopatiasta (kaikukardiogrammi (ECHO) viimeisten 90 päivän aikana, mikä dokumentoi huonon ejektiofraktion [EF]), joka vaatii jatkuvaa lääketieteellistä hoitoa
- Naisilla, joilla on kuukautiset, tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa. Jos koehenkilö on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ja hänelle on tehtävä lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Karnitiini-asyylikarnitiinitranslokaasin (CACT) tai CPT I:n diagnoosi
- Keskipitkäketjuisen asyyli-CoA-dehydrogenaasin (MCAD) puutteen, lyhyt- tai keskipitkäketjuisen FAOD:n, ketoaineenvaihduntahäiriön, propionihappohappokemian tai metyylimalonihappoademian diagnoosi
- Ilmoittautunut kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy tutkimuslääkevalmisteen samanaikainen käyttö viimeisten 30 päivän aikana, tai hän ei ole halukas lopettamaan kielletyn lääkkeen tai muun aineen käyttöä, joka saattaa hämmentää tutkimuksen tavoitteita
- Haluton allekirjoittamaan tietoon perustuvaa suostumusta tai luovuttamaan lääketieteellisiä tietoja
- sinulla on muita samanaikaisia sairauksia, mukaan lukien epästabiilit merkittävät elinjärjestelmän sairaudet, jotka tutkijan mielestä lisäävät koehenkilön komplikaatioiden riskiä, häiritsevät tutkimukseen osallistumista tai noudattamista tai häiritsevät tutkimuksen tavoitteita.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: UX007
UX007-annostus titrattu tavoiteannokseen, joka on 25–35 % kokonaiskalorisaannista tai suurimmasta siedetystä annoksesta.
Osallistujia seurataan UX007:n vaikutusten arvioimiseksi 24 viikon ajan (hoitojakso), minkä jälkeen hoitoa jatketaan jatkojakson aikana vielä 54 viikon ajan yhteensä 78 viikon ajan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta aikasovitetussa käyrän alla olevassa alueella (AUC/aika) työkuormituksessa sykliergometrian aikana viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Jotta voitaisiin arvioida 24 viikon UX007-hoidon vaikutusta rasitusintoleranssiin, muutos lähtötilanteesta aikasopeutetussa AUC:ssa (AUC/aika) työkuorman 40 minuutin sykliergometriatestien aikana viikolla 24 arvioitiin käyttämällä yleistettyä estimointiyhtälöä (GEE). ) malli.
Pyöräergometrillä voidaan mitata yksilön tekemää työtä ajan kuluessa fyysisen harjoittelun aikana, työ mitattiin 10 minuutin välein 0-40 minuuttiin Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
GEE-malli sisälsi muutoksen perustasosta riippuvaisena muuttujana, ajan kategorisena muuttujana ja korjattiin perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
AUC:n kasvu heijastaa parantunutta harjoituksen sietokykyä; negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa huononemista.
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta hengityksen vaihtosuhteen (RER) aikasovitetussa AUC:ssa sykliergometrian aikana viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Muutos lähtötasosta hengitysvaihtosuhteen (RER) aikasovitetussa AUC:ssa sykliergometrian aikana viikolla 24, arvioituna GEE-mallilla, joka sisälsi muutoksen lähtötilanteesta riippuvaisena muuttujana, aika kategorisena muuttujana ja oikaistu lähtötilanteen mittaukseen yhdisteellä. symmetrian kovarianssirakenne. RER harjoituksen aikana lasketaan hiilidioksidin tilavuudella / hapen tilavuudella. RER mittaa, käytetäänkö polttoaineena hiilihydraatteja vai rasvoja. RER ≥1,0 osoittaa, että hiilihydraatit ovat vallitseva polttoaineen lähde. RER 0,70 osoittaa, että sekä rasvat että hiilihydraatit ovat vallitseva polttoaineen lähde. RER noin = 0,70 tarkoittaa, että rasva on hallitseva polttoaineen lähde. RER:n odotetaan olevan pienempi samanlaisilla harjoitusintensiteeteillä, jos osallistuja pystyy käyttämään rasvaa energianlähteenä. Siksi RER:n (positiivinen muutos lähtötilanteesta) nousu viittaa siihen, että osallistujat käyttävät edelleen hiilihydraatteja rasvan sijaan, mikä kuvastaa fysiologista vastetta. |
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta harjoituksen todellisessa kestossa sykliergometrian aikana viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Jotta voidaan arvioida 24 viikon UX007-hoidon vaikutusta rasitus-intoleranssiin, muutosta lähtötasosta harjoituksen todellisessa kestossa 40 minuutin sykliergometriatesteissä viikolla 24 arvioitiin GEE-mallilla.
GEE-malli sisälsi muutoksen perustasosta riippuvaisena muuttujana, ajan kategorisena muuttujana ja korjattiin perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
Harjoituksen keston odotetaan pidentyvän, kun harjoitussieto paranee.
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta ajetussa matkassa 12 minuutin kävelytestin aikana (12 MWT) viikolla 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi 4 viikon sisäänajojakson aikana), viikko 18
|
Jotta voitaisiin arvioida 18 viikon UX007-hoidon vaikutusta lihasten toimintaan, muutos lähtötasosta kuljetun matkan aikana 12 MWT:n aikana viikolla 18 arvioitiin GEE-mallilla.
GEE-malli sisälsi muutoksen perustasosta riippuvaisena muuttujana, ajan kategorisena muuttujana ja korjattiin perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
12MWT:n aikana kuljetun matkan odotetaan kasvavan lihasten toiminnan lisääntyessä.
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi 4 viikon sisäänajojakson aikana), viikko 18
|
|
Energiakustannusindeksin (EEI) muutos perustasosta 12 MWT:n aikana viikolla 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi 4 viikon sisäänajojakson aikana), viikko 18
|
Jotta voitaisiin arvioida 18 viikon UX007-hoidon vaikutusta lihastoimintaan, EEI:n lähtötilanteen muutos 12 MWT:n aikana viikolla 18 arvioitiin GEE-mallilla.
GEE-malli sisälsi muutoksen perustasosta riippuvaisena muuttujana, ajan kategorisena muuttujana ja korjattiin perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
EEI kvantifioidaan testin jälkeisenä sykkeenä vähennettynä testiä edeltävällä sykkeellä (lyöntiä/min) jaettuna kokonaisnopeudella, ja arvo on lyöntiä/metri.
EEI:n lasku saman matkan kävellessä tai muutosten puuttuminen pidempiä matkoja kävellessä voi viitata parantuneeseen harjoituksen sietokykyyn.
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi 4 viikon sisäänajojakson aikana), viikko 18
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetusta 6 minuutin kävelytestin (6MWT) kävelymatkasta viikolla 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi 4 viikon sisäänajojakson aikana), viikko 18
|
Jotta voitaisiin arvioida 18 viikon UX007-hoidon vaikutusta lihasten toimintaan, muutos lähtötasosta ennustetun matkan prosenttiosuudessa ensimmäisen 6 minuutin aikana 12 MWT:stä viikolla 18 arvioitiin GEE-mallilla. Osallistujan matemaattinen kaava 6 MWT:n aikana kävellyn prosenttiosuuden (PP) laskemiseksi perustui heidän lähtötasonsa väestötietoihin. Alle 20-vuotiaille osallistujille käytetty kaava oli peräisin (Gieger et. al. 2007), joka laski kävellyn PP-matkan iän, sukupuolen ja pituuden perusteella. Yli 20-vuotiaille osallistujille käytetty kaava oli peräisin (Gibbons et. al. 2001) ja laskenut kävellyn PP-matkan iän ja sukupuolen perusteella. GEE-malli sisälsi muutoksen perustasosta riippuvaisena muuttujana, ajan kategorisena muuttujana ja korjattiin perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella. Prosenttiosuuksien ennustearvojen odotetaan kasvavan lihasten toiminnan lisääntyessä. |
Lähtötilanne (viimeinen arviointi 4 viikon sisäänajojakson aikana), viikko 18
|
|
Muutos lähtötasosta lyhyen lomakkeen 10 (SF-10) fyysisessä yhteenvetopisteessä (PHS-10) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Jotta voitaisiin arvioida UX007-hoidon vaikutusta 5–17-vuotiaiden osallistujien toimintavammaisuuteen ja terveyteen, PHS-10:n T-pisteiden muutosta lähtötasosta arvioitiin viikolla 24 ja analysoitiin GEE-mallilla. GEE-malli sisälsi muutoksen perustasosta riippuvaisena muuttujana, ajan kategorisena muuttujana ja korjattiin perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella. SF-10 Health Survey for Children on 10 kohdan omaishoitajien suorittama arvio, joka on suunniteltu mittaamaan lasten terveyteen liittyvää elämänlaatua. SF-10:n PHS-10 pisteytetään siten, että korkeammat pisteet osoittavat suotuisampaa toimintaa. T-pisteisiin perustuva pisteytys tarkoittaa, että asteikon pisteet on keskitetty siten, että pistemäärä 50 vastaa keskimääräistä pistemäärää kattavassa otoksessa Yhdysvaltain väestöstä (asteikkopisteet on standardoitu keskiarvoon 50 ja keskihajonnan 10). |
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta SF10:n psykososiaalisessa yhteenvetopisteessä (PSS-10) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Jotta voitaisiin arvioida UX007-hoidon vaikutusta 5–17-vuotiaiden osallistujien toimintavammaisuuteen ja terveyteen, PSS-10:n T-pisteiden muutoksia lähtötasosta arvioitiin viikolla 24 ja analysoitiin GEE-mallilla. GEE-malli sisälsi muutoksen perustasosta riippuvaisena muuttujana, ajan kategorisena muuttujana ja korjattiin perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella. SF-10:n PSS-10 pisteytetään siten, että korkeammat pisteet osoittavat suotuisampaa toimintaa. T-pisteisiin perustuva pisteytys tarkoittaa, että asteikon pisteet on keskitetty siten, että pistemäärä 50 vastaa keskimääräistä pistemäärää kattavassa otoksessa Yhdysvaltain väestöstä (asteikkopisteet on standardoitu keskiarvoon 50 ja keskihajonnan 10). Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Korkeammat arvot osoittavat suotuisampaa toimintaa/parempaa terveyttä. |
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötilanteesta fyysisten komponenttien yhteenvetoasteikossa (PCS-12) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
PCS-12 Short-Form Health Surveyn versiolla 2 (SF-12v2) viikolla 24 arvioidut muutokset lähtötasosta T-pisteissä arvioitiin käyttämällä GEE-mallia, joka sisälsi muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, aika kategorinen muuttuja ja säädetty perusviivamittaukselle yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella. PCS-12-pisteet laskettiin yksittäisistä vastauksista niihin kysymyksiin, jotka edistävät fyysistä terveyttä. Raakapisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. T-pisteisiin perustuva pisteytys tarkoittaa, että asteikon pisteet on keskitetty siten, että pistemäärä 50 vastaa keskimääräistä pistemäärää USA:n väestössä (asteikkopisteet on standardoitu keskiarvoon 50 ja keskihajontaan 10). Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Korkeammat arvot osoittavat suotuisampaa toimintaa/parempaa terveyttä. |
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta henkisten komponenttien yhteenvetoasteikossa (MCS-12) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Muutokset SF-12v2:n MCS-12:lla viikolla 24 arvioiduista T-pisteiden lähtötasosta arvioitiin GEE-mallilla, joka sisälsi muutoksen lähtötilanteesta riippuvaisena muuttujana, aika kategorisena muuttujana ja oikaistu perustasolle. mittaus yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella. MCS-12-pisteet laskettiin yksittäisistä vastauksista mielenterveyttä edistäviin kysymyksiin. Raakapisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. T-pisteisiin perustuva pisteytys tarkoittaa, että asteikon pisteet on keskitetty siten, että pistemäärä 50 vastaa keskimääräistä pistemäärää USA:n väestössä (asteikkopisteet on standardoitu keskiarvoon 50 ja keskihajontaan 10). Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Korkeammat arvot osoittavat suotuisampaa toimintaa/parempaa terveyttä. |
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Kaikkien merkittävien kliinisten tapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Tärkeimmät kliiniset tapahtumat määritellään haittatapahtumiksi (AE), jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapuun (ER) käynteihin ja hätätoimiin.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
|
Kaikkien merkittävien kliinisten tapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Tärkeimmät kliiniset tapahtumat määritellään haittavaikutuksiksi, jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapukäynteihin ja hätätoimiin.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
|
Merkittävien kliinisten rabdomyolyysitapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Rabdomyolyysi on tila, jossa vaurioitunut luustolihas hajoaa nopeasti.
Merkittävimmät kliiniset rabdomyolyysitapahtumat määritellään haittavaikutuksiksi, jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapukäynteihin ja hätähoitoon.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
|
Merkittävien kliinisten rabdomyolyysitapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Rabdomyolyysi on tila, jossa vaurioitunut luustolihas hajoaa nopeasti.
Merkittävimmät kliiniset rabdomyolyysitapahtumat määritellään haittavaikutuksiksi, jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapukäynteihin ja hätähoitoon.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
|
Merkittävien hypoglykemiatapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Merkittävimmät hypoglykemian kliiniset tapahtumat määritellään haittavaikutuksiksi, jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapukäynteihin ja hätähoitoon.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
|
Merkittävien hypoglykemiatapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Merkittävimmät hypoglykemian kliiniset tapahtumat määritellään haittavaikutuksiksi, jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapukäynteihin ja hätähoitoon.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
|
Merkittävien sydänkliinisten tapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Merkittävimmät sydämen kliiniset tapahtumat määritellään haittavaikutuksiksi, jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapukäynteihin ja hätähoitoon.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
|
Merkittävien sydänkliinisten tapahtumien vuositaso ennen ja jälkeen hoitoa UX007:lla
Aikaikkuna: 18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Merkittävimmät sydämen kliiniset tapahtumat määritellään haittavaikutuksiksi, jotka johtavat sairaalahoitoon, ensiapukäynteihin ja hätähoitoon.
|
18 kuukautta ennen ja jälkeen UX007:n käynnistämisen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Vockley J, Burton B, Berry GT, Longo N, Phillips J, Sanchez-Valle A, Tanpaiboon P, Grunewald S, Murphy E, Humphrey R, Mayhew J, Bowden A, Zhang L, Cataldo J, Marsden DL, Kakkis E. UX007 for the treatment of long chain-fatty acid oxidation disorders: Safety and efficacy in children and adults following 24weeks of treatment. Mol Genet Metab. 2017 Apr;120(4):370-377. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.02.005. Epub 2017 Feb 7.
- Vockley J, Burton B, Berry GT, Longo N, Phillips J, Sanchez-Valle A, Tanpaiboon P, Grunewald S, Murphy E, Bowden A, Chen W, Chen CY, Cataldo J, Marsden D, Kakkis E. Results from a 78-week, single-arm, open-label phase 2 study to evaluate UX007 in pediatric and adult patients with severe long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD). J Inherit Metab Dis. 2019 Jan;42(1):169-177. doi: 10.1002/jimd.12038.
- Vockley J, Longo N, Madden M, Dwyer L, Mu Y, Chen CY, Cataldo J. Dietary management and major clinical events in patients with long-chain fatty acid oxidation disorders enrolled in a phase 2 triheptanoin study. Clin Nutr ESPEN. 2021 Feb;41:293-298. doi: 10.1016/j.clnesp.2020.11.018. Epub 2020 Dec 25.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .