- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01886378
Uno studio sull'UX007 (trieptanoina) nei partecipanti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD)
Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e gli effetti clinici di UX007 in soggetti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Accesso esteso
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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London, Regno Unito, WC1N 3BP
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- University of Southern Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di deficit di CPT II, VLCAD, LCHAD o TFP, sulla base dei risultati dei profili di acilcarnitina, degli studi sulla sonda di ossidazione degli acidi grassi nei fibroblasti in coltura e/o dell'analisi delle mutazioni ottenuta dalle cartelle cliniche.
- Maschio o femmina, almeno 6 mesi di età
- Disposto e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio fino alla fine dello studio. Se minorenne, avere uno o più caregiver disposti e in grado di assistere in tutti i requisiti di studio applicabili.
- Fornire il consenso informato scritto (soggetti di età ≥ 18 anni) o fornire il consenso scritto (ove appropriato) e disporre di un rappresentante legalmente autorizzato disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto
- Disponibilità e capacità di fornire l'accesso alle cartelle cliniche che registrano gli ultimi 18-24 mesi di cure prima dell'inizio dello studio o dalla nascita per quei soggetti di età inferiore a 18 mesi
- Nessuna storia di reazioni avverse gravi o ipersensibilità nota alla trieptanoina
- Attualmente gestito con un regime di trattamento stabile (inclusa la dieta), che può includere una dieta a basso contenuto di grassi/alto contenuto di carboidrati, evitare il digiuno, carnitina e/o olio di trigliceridi a catena media (MCT). Il regime di trattamento (compresa la dieta) deve essere stabile negli ultimi 60 giorni per garantire che i cambiamenti nelle condizioni del soggetto non siano confusi da recenti cambiamenti nel regime di trattamento che potrebbero influenzare il periodo di valutazione di 4 settimane. Una volta iniziato il trattamento con il farmaco in studio, deve essere disposto a mantenere invariati tutti gli aspetti del regime di trattamento e della dieta del soggetto, oltre all'interruzione dell'olio MCT, al fine di evitare la potenziale variabilità della risposta dovuta a variazioni nell'assunzione dietetica.
Avere LC-FAOD grave, come evidenziato da QUALUNQUE delle seguenti manifestazioni cliniche significative nonostante la terapia:
- Creatina chinasi (CK) elevata cronica con eventi clinici maggiori: livelli medi elevati di CK negli ultimi 6 mesi -1 anno (definiti come ≥ 2 volte il limite superiore del valore normale corrispondente a età/sesso o ≥ 500 unità/L se il riferimento corrisponde a età non stabilito) non associato a un evento di rabdomiolisi acuta, E almeno due eventi clinici maggiori (come definiti nel protocollo) nell'ultimo anno, o almeno quattro eventi clinici maggiori negli ultimi due anni,
- CK elevato episodico con disfunzione muscolare segnalata: Episodi di livelli elevati di CK negli ultimi 6 mesi -1 anno (definiti come ≥ 2 volte il limite superiore del normale corrispondente a età/sesso, o ≥ 500 unità/L se non è stato stabilito un riferimento corrispondente all'età ) non associato a un evento di rabdomiolisi acuta, E segnalazione del paziente di frequente affaticamento muscolare, intolleranza all'esercizio o limitazione dell'esercizio,
- CK altamente elevato ma asintomatico: livelli medi di CK più gravemente elevati (definiti come ≥ 4 volte il limite superiore del normale per età/sesso, o ≥ 1000 unità/L se il riferimento per età non è stabilito) coerenti con una sostanziale rottura muscolare cronica nel corso del ultimi 6 mesi-1 anno, indipendentemente dalla frequenza dei ricoveri o degli eventi di pronto soccorso,
- Episodi medici gravi gravi frequenti (almeno 3 nell'ultimo anno o 5 entro 2 anni) di ipoglicemia, rabdomiolisi o esacerbazione di cardiomiopatia [CM], che richiedono visite al pronto soccorso [ER]/cure acute o ricoveri,
- Grave suscettibilità all'ipoglicemia (glicemia
- Evidenza di cardiomiopatia funzionale (con ecocardiogramma (ECHO) negli ultimi 90 giorni che documenta una scarsa frazione di eiezione [EF]) che richiede una gestione medica continua
- Le donne che hanno raggiunto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening. Se sessualmente attivo, il soggetto deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile e sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di carnitina-acilcarnitina translocasi (CACT) o CPT I
- Diagnosi di carenza di acil-CoA deidrogenasi a catena media (MCAD), FAOD a catena corta o media, difetto del metabolismo del corpo chetonico, acidemia propionica o acidemia metilmalonica
- Iscritto a uno studio clinico che prevede l'uso concomitante di un prodotto farmaceutico sperimentale negli ultimi 30 giorni o non disposto a interrompere l'uso di un farmaco proibito o altra sostanza che potrebbe confondere gli obiettivi dello studio
- Riluttanza a firmare il consenso informato o il rilascio di cartelle cliniche
- Avere qualsiasi condizione di comorbilità, inclusa una o più malattie instabili del sistema degli organi principali che, secondo l'opinione dello sperimentatore, espone il soggetto a un aumentato rischio di complicanze, interferisce con la partecipazione o la conformità allo studio o confonde gli obiettivi dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: UX007
Dosaggio di UX007 titolato a una dose target del 25-35% dell'apporto calorico totale o dose massima tollerata.
I partecipanti vengono seguiti per valutare gli effetti di UX007 per 24 settimane (periodo di trattamento), quindi hanno continuato il trattamento nel periodo di estensione per ulteriori 54 settimane per un totale di 78 settimane di trattamento.
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nell'area sotto la curva corretta per il tempo (AUC/tempo) per il carico di lavoro durante il cicloergometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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Per valutare l'impatto di 24 settimane di trattamento con UX007 sull'intolleranza all'esercizio, la variazione rispetto al basale dell'AUC aggiustata per il tempo (AUC/tempo) per il carico di lavoro durante i test di cicloergometria di 40 minuti alla settimana 24 è stata valutata utilizzando l'equazione di stima generalizzata (GEE ) modello.
Un cicloergometro può misurare il lavoro svolto da un individuo nel tempo durante l'esercizio fisico, il lavoro è stato misurato ogni 10 minuti da 0 a 40 minuti al basale e alla settimana 24.
Il modello GEE includeva il cambiamento rispetto alla linea di base come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza a simmetria composta.
Un aumento dell'AUC riflette una migliore tolleranza all'esercizio; una variazione negativa rispetto al basale indica un peggioramento.
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Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale dell'AUC aggiustata in base al tempo per il rapporto di scambio respiratorio (RER) durante il cicloergometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale dell'AUC aggiustata in base al tempo per il rapporto di scambio respiratorio (RER) durante il cicloergometria alla settimana 24, valutata utilizzando il modello GEE, che includeva la variazione rispetto al basale come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustata per la misurazione al basale con composto struttura di covarianza di simmetria. Il RER durante l'esercizio è calcolato come volume di anidride carbonica/volume di ossigeno. Il RER misura se i carboidrati o i grassi vengono utilizzati come carburante. RER ≥1.0 indica che i carboidrati sono la fonte di carburante predominante. RER 0,70 indica che sia i grassi che i carboidrati sono la fonte di carburante predominante. RER approssimativamente = 0,70 significa che il grasso è la fonte di carburante predominante. Il RER dovrebbe essere inferiore, a intensità di esercizio simili, se un partecipante è in grado di utilizzare il grasso come fonte di energia. Pertanto, un aumento del RER (variazione positiva rispetto al basale) suggerirebbe che i partecipanti stiano ancora utilizzando carboidrati anziché grassi, riflettendo una risposta fisiologica. |
Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale della durata effettiva dell'esercizio durante la cicloergometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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Per valutare l'impatto di 24 settimane di trattamento con UX007 sull'intolleranza all'esercizio, la variazione rispetto al basale nella durata effettiva dell'esercizio durante i test di cicloergometria di 40 minuti alla settimana 24 è stata valutata utilizzando il modello GEE.
Il modello GEE includeva il cambiamento rispetto alla linea di base come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza a simmetria composta.
Si prevede che la durata dell'esercizio aumenti con il miglioramento della tolleranza all'esercizio.
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Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale della distanza percorsa durante il test del cammino di 12 minuti (12MWT) alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione durante il periodo di run-in di 4 settimane), settimana 18
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Per valutare l'impatto di 18 settimane di trattamento con UX007 sulla funzione muscolare, è stata valutata la variazione rispetto al basale della distanza percorsa durante un 12MWT alla settimana 18 utilizzando il modello GEE.
Il modello GEE includeva il cambiamento rispetto alla linea di base come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza a simmetria composta.
Si prevede che la distanza percorsa durante il 12MWT aumenterà con l'aumentare della funzione muscolare.
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Basale (ultima valutazione durante il periodo di run-in di 4 settimane), settimana 18
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Variazione rispetto al basale dell'indice di spesa energetica (EEI) durante il 12MWT alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione durante il periodo di run-in di 4 settimane), settimana 18
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Per valutare l'impatto di 18 settimane di trattamento con UX007 sulla funzione muscolare, la variazione rispetto al basale di EEI durante il 12MWT alla settimana 18 è stata valutata utilizzando il modello GEE.
Il modello GEE includeva il cambiamento rispetto alla linea di base come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza a simmetria composta.
L'EEI è quantificato come la frequenza cardiaca post-test meno la frequenza cardiaca pre-test (in battiti/min) divisa per la velocità complessiva ed è valutata in battiti/metro.
Una diminuzione dell'EEI quando si percorre una distanza simile o nessun cambiamento quando si percorrono distanze maggiori, può indicare una migliore tolleranza all'esercizio.
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Basale (ultima valutazione durante il periodo di run-in di 4 settimane), settimana 18
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Variazione rispetto al basale nella percentuale della distanza percorsa prevista per il test del cammino in 6 minuti (6MWT) alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione durante il periodo di run-in di 4 settimane), settimana 18
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Per valutare l'impatto che 18 settimane di trattamento con UX007 hanno sulla funzione muscolare, la variazione rispetto al basale nella percentuale della distanza prevista percorsa durante i primi 6 minuti (6MWT) del 12MWT alla settimana 18 è stata valutata utilizzando il modello GEE. La formula matematica di un partecipante per calcolare la distanza percentuale prevista (PP) percorsa nel 6MWT era basata sui dati demografici al basale. Per i partecipanti < 20 anni, la formula utilizzata è stata citata da (Gieger, et. al. 2007) che ha calcolato la distanza PP percorsa in base all'età, al sesso e all'altezza. Per i partecipanti >= 20 anni, la formula utilizzata è stata citata da (Gibbons, et. al. 2001) e ha calcolato la PP distanza percorsa in base all'età e al sesso. Il modello GEE includeva il cambiamento rispetto alla linea di base come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza a simmetria composta. Si prevede che i valori percentuali previsti aumentino con l'aumentare della funzione muscolare. |
Basale (ultima valutazione durante il periodo di run-in di 4 settimane), settimana 18
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di riepilogo fisico (PHS-10) della forma breve 10 (SF-10) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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Per valutare l'impatto che il trattamento con UX007 ha sulla disabilità funzionale e sulla salute nei partecipanti di età compresa tra 5 e 17 anni, il cambiamento rispetto al basale nei punteggi T del PHS-10 è stato valutato alla settimana 24 e analizzato utilizzando il modello GEE. Il modello GEE includeva il cambiamento rispetto alla linea di base come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza a simmetria composta. L'indagine sulla salute SF-10 per i bambini è una valutazione di 10 elementi completata dal caregiver progettata per misurare la qualità della vita correlata alla salute dei bambini. Il PHS-10 dell'SF-10 è valutato in modo tale che i punteggi più alti indicano un funzionamento più favorevole. Il punteggio basato sul punteggio T indica che i punteggi della scala sono centrati in modo che un punteggio di 50 corrisponda al punteggio medio in un campione completo della popolazione degli Stati Uniti (i punteggi della scala sono standardizzati a una media di 50 e una deviazione standard di 10). |
Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di riepilogo psicosociale (PSS-10) dell'SF10 alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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Per valutare l'impatto che il trattamento con UX007 ha sulla disabilità funzionale e sulla salute nei partecipanti di età compresa tra 5 e 17 anni, i cambiamenti rispetto al basale nei punteggi T del PSS-10 sono stati valutati alla settimana 24 e analizzati utilizzando il modello GEE. Il modello GEE includeva il cambiamento rispetto alla linea di base come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza a simmetria composta. Il punteggio PSS-10 dell'SF-10 è tale che i punteggi più alti indicano un funzionamento più favorevole. Il punteggio basato sul punteggio T indica che i punteggi della scala sono centrati in modo che un punteggio di 50 corrisponda al punteggio medio in un campione completo della popolazione degli Stati Uniti (i punteggi della scala sono standardizzati a una media di 50 e una deviazione standard di 10). I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. Valori più alti sono indicativi di un funzionamento più favorevole/migliore salute. |
Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale nella scala di riepilogo dei componenti fisici (PCS-12) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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Le variazioni rispetto al basale nei punteggi T valutate dal PCS-12 Short-Form Health Survey, versione 2 (SF-12v2) alla settimana 24 sono state valutate utilizzando il modello GEE, che includeva la variazione rispetto al basale come variabile dipendente, il tempo come la variabile categoriale e aggiustata per la misurazione della linea di base con struttura di covarianza di simmetria composta. I punteggi PCS-12 sono stati calcolati dalle risposte individuali a quelle domande che contribuiscono alla salute fisica. I punteggi grezzi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una salute migliore. Il punteggio basato sul punteggio T indica che i punteggi della scala sono centrati in modo che un punteggio di 50 corrisponda al punteggio medio nella popolazione generale degli Stati Uniti (i punteggi della scala sono standardizzati a una media di 50 e una deviazione standard di 10). I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. Valori più alti sono indicativi di un funzionamento più favorevole/migliore salute. |
Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale nella scala di riepilogo delle componenti mentali (MCS-12) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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Le variazioni rispetto al basale dei punteggi T valutate dall'MCS-12 dell'SF-12v2 alla settimana 24 sono state valutate utilizzando il modello GEE, che includeva la variazione rispetto al basale come variabile dipendente, il tempo come variabile categoriale e aggiustato per il basale misura con struttura di covarianza a simmetria composta. I punteggi MCS-12 sono stati calcolati dalle risposte individuali a quelle domande che contribuiscono alla salute mentale. I punteggi grezzi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una salute migliore. Il punteggio basato sul punteggio T indica che i punteggi della scala sono centrati in modo che un punteggio di 50 corrisponda al punteggio medio nella popolazione generale degli Stati Uniti (i punteggi della scala sono standardizzati a una media di 50 e una deviazione standard di 10). I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. Valori più alti sono indicativi di un funzionamento più favorevole/migliore salute. |
Basale, settimana 24
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Tasso di eventi annualizzato di tutti i principali eventi clinici prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Gli eventi clinici maggiori sono definiti come eventi avversi (AE) che comportano ricoveri, visite al pronto soccorso (ER) e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Tasso di durata annualizzato di tutti i principali eventi clinici prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Gli eventi clinici maggiori sono definiti come eventi avversi che comportano ricoveri, visite di pronto soccorso e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Tasso di eventi annualizzato di eventi clinici di rabdomiolisi maggiore prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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La rabdomiolisi è una condizione in cui il muscolo scheletrico danneggiato si rompe rapidamente.
Gli eventi clinici maggiori di rabdomiolisi sono definiti come quegli eventi avversi che comportano ricoveri, visite di pronto soccorso e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Tasso di durata annualizzato degli eventi clinici di rabdomiolisi maggiore prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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La rabdomiolisi è una condizione in cui il muscolo scheletrico danneggiato si rompe rapidamente.
Gli eventi clinici maggiori di rabdomiolisi sono definiti come quegli eventi avversi che comportano ricoveri, visite di pronto soccorso e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Tasso annualizzato di eventi clinici di ipoglicemia maggiore prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Gli eventi clinici di ipoglicemia maggiore sono definiti come eventi avversi che comportano ricoveri, visite di pronto soccorso e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Tasso di durata annualizzato degli eventi clinici di ipoglicemia maggiore prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Gli eventi clinici di ipoglicemia maggiore sono definiti come eventi avversi che comportano ricoveri, visite di pronto soccorso e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Tasso annualizzato di eventi clinici cardiaci maggiori prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Gli eventi clinici cardiaci maggiori sono definiti come eventi avversi che comportano ricoveri, visite di pronto soccorso e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Tasso di durata annualizzato degli eventi clinici cardiaci maggiori prima e dopo il trattamento con UX007
Lasso di tempo: 18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Gli eventi clinici cardiaci maggiori sono definiti come eventi avversi che comportano ricoveri, visite di pronto soccorso e interventi di emergenza.
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18 mesi prima e dopo l'inizio di UX007
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Vockley J, Burton B, Berry GT, Longo N, Phillips J, Sanchez-Valle A, Tanpaiboon P, Grunewald S, Murphy E, Humphrey R, Mayhew J, Bowden A, Zhang L, Cataldo J, Marsden DL, Kakkis E. UX007 for the treatment of long chain-fatty acid oxidation disorders: Safety and efficacy in children and adults following 24weeks of treatment. Mol Genet Metab. 2017 Apr;120(4):370-377. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.02.005. Epub 2017 Feb 7.
- Vockley J, Burton B, Berry GT, Longo N, Phillips J, Sanchez-Valle A, Tanpaiboon P, Grunewald S, Murphy E, Bowden A, Chen W, Chen CY, Cataldo J, Marsden D, Kakkis E. Results from a 78-week, single-arm, open-label phase 2 study to evaluate UX007 in pediatric and adult patients with severe long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD). J Inherit Metab Dis. 2019 Jan;42(1):169-177. doi: 10.1002/jimd.12038.
- Vockley J, Longo N, Madden M, Dwyer L, Mu Y, Chen CY, Cataldo J. Dietary management and major clinical events in patients with long-chain fatty acid oxidation disorders enrolled in a phase 2 triheptanoin study. Clin Nutr ESPEN. 2021 Feb;41:293-298. doi: 10.1016/j.clnesp.2020.11.018. Epub 2020 Dec 25.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
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Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
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Prove cliniche su UX007
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosioStati Uniti, Spagna, Danimarca, Regno Unito, Australia
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Rigshospitalet, DenmarkSconosciutoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo V
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Rigshospitalet, DenmarkUniversity of Texas Southwestern Medical Center; Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere e altri collaboratoriCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo VDanimarca
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Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IStati Uniti
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University of LiegeSconosciuto
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)Stati Uniti, Spagna, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNon più disponibileSindrome da carenza del trasportatore di glucosio 1Stati Uniti
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoDeficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT I o CPT II). | Carenza di acil-CoA deidrogenasi a catena molto lunga (VLCAD). | Deficit di 3-idrossi-acil-CoA deidrogenasi (LCHAD) a catena lunga | Carenza di proteine trifunzionali (TFP). | Carenza di carnitina-acilcarnitina translocasi (CACT)...Stati Uniti, Regno Unito
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Ultragenyx Pharmaceutical IncA disposizioneSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)
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Irina A AnselmNon più disponibileCarenza di trasportatore di citrato | Mutazione del gene SLC13A5Stati Uniti