Tutkimus Octanorm subkutaanisesta IG:stä potilailla, joilla on PID
maanantai 26. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Octapharma
Kliininen vaiheen III tutkimus ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin (Octanorm 16,5 %) farmakokinetiikkaa, tehoa, siedettävyyttä ja turvallisuutta arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia
Tämä on avoin vaiheen III tutkimus, jossa on 12 viikon pesu/huuhtelujakso, jota seuraa 12 kuukauden tehojakso.
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida octanormin tehokkuutta vakavien bakteeri-infektioiden (SBI) ehkäisyssä verrattuna historiallisiin kontrollitietoihin ja arvioida octanormin farmakokineettisiä (PK) ominaisuuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
75
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
-
Montreal, Kanada, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-274
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Puola, 30-663
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Puola, 31-024
- Octapharma Research Site
-
Lublin, Puola, 20-093
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia
- Octapharma Research Site
-
Košice, Slovakia
- Octapharma Research Site
-
Martin, Slovakia
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 656 91
- Octapharma Research Site
-
Olomouc, Tšekki, 775 20
- Octapharma Research Site
-
Pilsen, Tšekki, 304 60
- Octapharma Research Site
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1097
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117198
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 197101
- Octapharma Research Site
-
Yekaterinburg, Venäjän federaatio, 620149
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- Octapharma Research Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Frisco, Texas, Yhdysvallat, 75034
- Octapharma Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä vähintään 2 vuotta 75 vuotta mukaan lukien.
- Vahvistettu PI-diagnoosi ESID:n ja PAGID:n mukaisesti ja vaatii immunoglobuliinikorvaushoitoa hypogammaglobulinemian tai agammaglobulinemian vuoksi. PI:n tarkka tyyppi tulee kirjata.
- Potilaat, jotka ovat saaneet vähintään 6 infuusiota säännöllisen IVIG-hoidon aikana, ja he ovat saaneet vähintään 2 viimeistä kuukautta samalla tuotteella ennen tutkimukseen osallistumista. Jatkuva IVIG-annos välillä 200-800 mg/kg (±20 % keskiannoksesta viimeisten 6 infuusion aikana).
- Kahden edellisen IVIG-infuusion IgG-alhaisarvojen saatavuus ennen rekisteröintiä ja 5,0 g/l:n tai sitä suuremman tason ylläpito näiden kahden edellisen infuusion alimmilla tasoilla.
- Negatiivinen tulos raskaustestissä (HCG-pohjainen määritys virtsassa) hedelmällisessä iässä oleville naisille ja luotettavan ehkäisymenetelmän käyttö tutkimuksen ajan.
- Aikuisille potilaille: vapaasti annettu kirjallinen tietoinen suostumus. Alaikäisille potilaille: vanhemmilta/laillisilta huoltajilta vapaasti annettu kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsen/nuoren kirjallinen tietoinen suostumus sovellettavien säännösten mukaisesti.
- Halukkuus noudattaa kaikkia protokollan näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti infektio, joka vaatii suonensisäistä antibioottihoitoa 2 viikon sisällä ennen seulontajaksoa ja sen aikana.
- Tunnettu IgA:n haittavaikutus muissa tuotteissa.
- Potilaat, joiden painoindeksi on ≥ 40 kg/m2.
- Altistuminen verelle tai mille tahansa verituotteelle tai plasmajohdannaiselle, muulle kuin PID:n IVIG-hoidolle, viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Jatkuvat yliherkkyysreaktiot tai jatkuvat reaktiot verestä tai plasmasta peräisin oleville tuotteille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle (kuten polysorbaatti 80).
- IgG:n antamisen rutiininomaisen esilääkityksen vaatimus.
- Lymfoidisolujen pahanlaatuiset kasvaimet ja immuunipuutos lymfooman kanssa.
- Vaikea maksan vajaatoiminta (ALAT 3 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella).
- Tunnetut proteiinia menettävät enteropatiat tai proteinuria.
- Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini yli 120 uM/l) tai kreatiniini yli 1,35 mg/dl) tai taipumus akuuttiin munuaisten vajaatoimintaan (esim. minkä tahansa asteinen aiempi munuaisten vajaatoiminta tai rutiinihoito tunnetuilla nefriittilääkkeillä) .
- Hoito oraalisilla tai parenteraalisilla steroideilla vähintään 30 päivän ajan tai jaksoittain tai boluksena vuorokausiannoksina, jotka ovat suurempia tai yhtä suuria kuin 0,15 mg/kg.
- Hoito immunosuppressiivisilla tai immunomoduloivilla lääkkeillä.
- Elävät virusrokotteet (kuten tuhkarokko, vihurirokko, sikotauti ja vesirokko) viimeisen 2 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkevalmisteella 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Minkä tahansa sairauden olemassaolo, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuslääkityksen arviointia tai tutkimuksen tyydyttävää suorittamista.
- Tiedetään tai epäillään väärinkäyttäneen alkoholia, huumeita, psykotrooppisia aineita tai muita kemikaaleja viimeisten 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Tunnettu tai epäilty HIV-, HCV- tai HBV-infektio.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Suunniteltu raskaus tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Octanorm 16,5 %
octanorm 16,5%, ihmisen normaali immunoglobuliini ihonalaiseen (SC) antamiseen.
|
octanorm 16,5%, ihmisen normaali immunoglobuliini ihonalaiseen (SC) antamiseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korko SBI henkilöä kohti vuodessa
Aikaikkuna: 4 viikon välein loppuarviointiin asti viikolla 65.
|
Ensisijainen tehokkuustulos on SBI (vakavat bakteeri-infektiot - määritellään bakteremiaksi/sepsikseksi, bakteeriperäinen aivokalvontulehdus, osteomyeliitti/septinen niveltulehdus, bakteeriperäinen keuhkokuume ja viskeraalinen paise) hoidon aikana.
|
4 viikon välein loppuarviointiin asti viikolla 65.
|
|
AUC(t) vakaan tilan olosuhteissa
Aikaikkuna: Mitattu viikolla 28 ennen SC-infuusion alkamista, 10 minuuttia ennen infuusion päättymistä ja 2 tuntia, 1, 2, 3, 4 ja 7 päivää infuusion päättymisen jälkeen. Laskettu ja keskiarvo.
|
Ensisijainen päätetapahtuma suhteessa PK-tutkimuksiin on käyrän alla oleva pinta-ala AUC(t) (eli AUC ajankohdasta 0 (infuusion aloitus) nimellisen annostelujakson loppuun, standardisoituna 1 viikkoon) PKSC2:ssa vakaassa tilassa - valtion olosuhteet.
|
Mitattu viikolla 28 ennen SC-infuusion alkamista, 10 minuuttia ennen infuusion päättymistä ja 2 tuntia, 1, 2, 3, 4 ja 7 päivää infuusion päättymisen jälkeen. Laskettu ja keskiarvo.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien tyyppisten tai vakavien infektioiden vuotuinen määrä.
Aikaikkuna: Jopa 65 viikkoa
|
Kaikkien infektioiden, minkä tahansa tyypin tai vakavuuden, vuotuinen määrä.
|
Jopa 65 viikkoa
|
|
Ei-vakavat infektiot
Aikaikkuna: Jopa 65 viikkoa
|
Ei-vakavat infektiot (yhteensä ja luokittain).
|
Jopa 65 viikkoa
|
|
Kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien Cmax
Aikaikkuna: Mitattu viikolla 28
|
Kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien Cmax (Maximum Plasma Concentration), jossa keskiarvo laskettiin ja raportoitiin
|
Mitattu viikolla 28
|
|
Kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien Tmax
Aikaikkuna: Mediaaniarvo laskettiin kaikilla potilailla viikolla 28 mitattuna
|
Kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien Tmax (aika plasman maksimipitoisuuteen)
|
Mediaaniarvo laskettiin kaikilla potilailla viikolla 28 mitattuna
|
|
Kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien AUC
Aikaikkuna: Mitattu viikolla 28
|
Kaikille potilaille laskettu IgG- ja IgG-alaluokkien AUC (alue konsentraatio-aikakäyrän alla) ja keskiarvo laskettiin ja raportoitiin
|
Mitattu viikolla 28
|
|
Seerumin IgG-tasot
Aikaikkuna: Mitattu kerran viikolla 28, seitsemän päivää 28. octanorm-infuusion jälkeen
|
Seerumin IgG-, IgG1-, IgG2-, IgG3-, IgG4-tasot PK:ssa 7 päivää 28. octanorm-infuusion jälkeen mitattiin kaikille potilaille ja mediaaniarvo laskettiin ja raportoitiin
|
Mitattu kerran viikolla 28, seitsemän päivää 28. octanorm-infuusion jälkeen
|
|
IVIG - Octanorm DCF (perustuu pitoisuus-aikakäyrän alla olevaan pinta-alaan [AUCτ])
Aikaikkuna: AUC mitattu viikolla 28
|
IVIG:stä Octanorm-annoksen muuntokerroin (perustuu pitoisuus-aikakäyrän alle jäävään pinta-alaan [AUCτ]) – määritetty pienimmän neliösumman regressiomallilla, joka ei rajoittunut leikkauspisteeseen.
|
AUC mitattu viikolla 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 9. kesäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 9. kesäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. kesäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. kesäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 27. kesäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 17. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCGAM-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .