Az Octanorm szubkután IG vizsgálata PID-ben szenvedő betegeknél
2021. július 26. frissítette: Octapharma
Klinikai fázis III. vizsgálat a szubkután humán immunglobulin (Octanorm 16,5%) farmakokinetikájának, hatékonyságának, tolerálhatóságának és biztonságosságának értékelésére elsődleges immunhiányos betegségben szenvedő betegeknél
Ez egy nyílt elrendezésű, III. fázisú vizsgálat 12 hetes be-/kimosási periódussal, amelyet 12 hónapos hatékonysági időszak követ.
A vizsgálat fő célja az octanorm hatékonyságának felmérése a súlyos bakteriális fertőzések (SBI) megelőzésében a korábbi kontrolladatokkal összehasonlítva, valamint az octanorm farmakokinetikai (PK) jellemzőinek értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
75
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brno, Csehország, 656 91
- Octapharma Research Site
-
Olomouc, Csehország, 775 20
- Octapharma Research Site
-
Pilsen, Csehország, 304 60
- Octapharma Research Site
-
Prague, Csehország, 150 06
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- Octapharma Research Site
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Frisco, Texas, Egyesült Államok, 75034
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
-
Montreal, Kanada, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Lengyelország, 15-274
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Lengyelország, 30-663
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Lengyelország, 31-024
- Octapharma Research Site
-
Lublin, Lengyelország, 20-093
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1097
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 117198
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 197101
- Octapharma Research Site
-
Yekaterinburg, Orosz Föderáció, 620149
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia
- Octapharma Research Site
-
Košice, Szlovákia
- Octapharma Research Site
-
Martin, Szlovákia
- Octapharma Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legalább 2 éves kortól 75 éves korig bezárólag.
- A PI megerősített diagnózisa az ESID és a PAGID szerint, és immunglobulinpótló terápiát igényel hipogammaglobulinémia vagy agammaglobulinémia miatt. A PI pontos típusát rögzíteni kell.
- Azok a betegek, akik legalább 6 infúziót kaptak rendszeres IVIG-kezelés alatt, és legalább az elmúlt 2 hónapban ugyanazt a terméket kapták a vizsgálatba való belépést megelőzően. Állandó IVIG dózis 200 és 800 mg/ttkg között (az utolsó 6 infúzió átlagos adagjának ± 20%-a).
- 2 korábbi IVIG infúzió IgG mélyponti szintjének rendelkezésre állása a felvétel előtt, és 5,0 g/l-nél nagyobb vagy egyenlő szinten tartása e 2 előző infúzió minimális szintjében.
- A terhességi teszt negatív eredménye (HCG-alapú vizsgálat vizeletben) fogamzóképes korú nők esetében, és megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaztak a vizsgálat időtartama alatt.
- Felnőtt betegek: önkéntes írásos beleegyezés. Kiskorú betegek esetében: a szülők/törvényes gondviselők önkéntes írásos beleegyezése és a gyermek/serdülő írásos beleegyezése a vonatkozó jogszabályi előírásoknak megfelelően.
- Hajlandóság betartani a protokoll minden szempontját, beleértve a vérmintavételt is, a vizsgálat időtartama alatt.
Kizárási kritériumok:
- Intravénás antibiotikus kezelést igénylő akut fertőzés a szűrési időszak előtt és alatt 2 héten belül.
- Más termékek IgA-val kapcsolatos mellékhatásainak ismert története.
- Betegek, akiknek testtömegindexe ≥40 kg/m2.
- Az octanorm első infúzióját megelőző elmúlt 3 hónapban vérrel vagy bármely vértermékkel vagy plazmaszármazékkal való érintkezés, kivéve a PID IVIG-kezelését.
- Folyamatos túlérzékenység vagy tartós reakciók a vérből vagy plazmából származó termékekkel vagy a vizsgálati készítmény bármely összetevőjével (pl. Polysorbate 80) szemben.
- Bármilyen rutin premedikáció követelménye az IgG beadásához.
- Limfoid sejtek rosszindulatú daganatai és limfómával járó immunhiány anamnézisében.
- Súlyos májműködési zavar (ALAT 3-szor a normálérték felső határa felett).
- Ismert fehérjevesztő enteropathiák vagy proteinuria.
- Veseműködési zavar (kreatinin 120 uM/l-nél nagyobb), vagy 1,35 mg/dl-nél nagyobb kreatininszint, vagy akut veseelégtelenségre való hajlam (pl. bármilyen fokú, már meglévő veseelégtelenség vagy rutinszerű kezelés ismert nefritisz gyógyszerekkel) .
- Kezelés orális vagy parenterális szteroidokkal legalább 30 napig, vagy időszakosan vagy bolusként adva, napi 0,15 mg/kg vagy annál nagyobb dózisban.
- Kezelés immunszuppresszív vagy immunmoduláló gyógyszerekkel.
- Élő vírus elleni védőoltás (például kanyaró, rubeola, mumpsz és varicella) az octanorm első infúzióját megelőző utolsó 2 hónapban.
- Bármely vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés az octanorm első infúzióját megelőző 3 hónapon belül.
- Bármely olyan állapot jelenléte, amely valószínűleg megzavarja a vizsgálati gyógyszer értékelését vagy a vizsgálat kielégítő lefolytatását.
- Alkohollal, kábítószerekkel, pszichotróp szerekkel vagy más vegyi anyagokkal való visszaélésről ismert vagy gyaníthatóan az octanorm első infúzióját megelőző 12 hónapban.
- Ismert vagy gyanított HIV, HCV vagy HBV fertőzés.
- Terhes vagy szoptató nők.
- Tervezett terhesség a vizsgálat során.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Octanorm 16,5%
octanorm 16,5%, humán normál immunglobulin szubkután (SC) beadásra.
|
octanorm 16,5%, humán normál immunglobulin szubkután (SC) beadásra.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
SBI ráta személyenkénti évre
Időkeret: 4 hetente a 65. héten a végső értékelésig.
|
Az elsődleges hatékonysági eredmény az SBI (súlyos bakteriális fertőzések – bakteriémia/szepszis, bakteriális meningitis, osteomyelitis/septicus arthritis, bakteriális tüdőgyulladás és zsigeri tályog) aránya a kezelés alatti személyévenként.
|
4 hetente a 65. héten a végső értékelésig.
|
|
AUC(t) egyensúlyi állapotban
Időkeret: Az SC infúzió kezdete előtti 28. héten, az infúzió vége előtt 10 perccel, valamint az infúzió befejezése után 2 órával, 1, 2, 3, 4 és 7 nappal mérve. Kiszámolva és átlagolva.
|
A farmakokinetikai vizsgálatok tekintetében az elsődleges végpont az AUC(t) görbe alatti terület (azaz AUC a 0 időponttól (az infúzió kezdete) a névleges adagolási időszak végéig, 1 hétre standardizálva) a PKSC2-nél az egyensúlyi állapotban - állami feltételek.
|
Az SC infúzió kezdete előtti 28. héten, az infúzió vége előtt 10 perccel, valamint az infúzió befejezése után 2 órával, 1, 2, 3, 4 és 7 nappal mérve. Kiszámolva és átlagolva.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bármilyen jellegű vagy súlyosságú fertőzések éves aránya.
Időkeret: Akár 65 hétig
|
Bármilyen típusú vagy súlyosságú fertőzés éves aránya.
|
Akár 65 hétig
|
|
Nem súlyos fertőzések
Időkeret: Akár 65 hétig
|
Nem súlyos fertőzések (összesen és kategóriánként).
|
Akár 65 hétig
|
|
Összes IgG és IgG alosztályok Cmax
Időkeret: A mérés a 28. héten történt
|
Az összes IgG és IgG alosztály Cmax (maximális plazmakoncentrációja), ahol az átlagértéket kiszámították és jelentették
|
A mérés a 28. héten történt
|
|
Összes IgG és IgG alosztályok Tmax
Időkeret: A 28. héten az összes betegnél mérve a medián értéket számítottuk ki
|
A teljes IgG és IgG alosztályok Tmax (a maximális plazmakoncentráció eléréséig eltelt idő)
|
A 28. héten az összes betegnél mérve a medián értéket számítottuk ki
|
|
Az összes IgG és IgG alosztályok AUC-ja
Időkeret: 28. héten mérve
|
Az összes IgG és IgG alosztály AUC-jét (a koncentráció-idő görbe alatti terület) minden betegre és az átlagértékre számítottuk és jelentették.
|
28. héten mérve
|
|
A szérum IgG minimális szintjei
Időkeret: Egyszer a 28. héten, hét nappal a 28. octanorm infúzió után mérve
|
A szérum IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 minimális szintjeit a PK-ban 7 nappal az octanorm 28. infúziója után minden betegnél mérték, és a medián értéket kiszámították és jelentették.
|
Egyszer a 28. héten, hét nappal a 28. octanorm infúzió után mérve
|
|
IVIG – Octanorm DCF (a koncentráció-idő görbe alatti terület [AUCτ] alapján)
Időkeret: AUC a 28. héten mérve
|
IVIG-től Octanorm-dózis-konverziós tényező (a koncentráció-idő görbe alatti terület [AUCτ] alapján) – a legkisebb négyzetek regressziós modellje határozza meg, amely nem korlátozta a metszéspontot.
|
AUC a 28. héten mérve
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. március 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2020. június 9.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2020. június 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. június 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. június 25.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. június 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. augusztus 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 26.
Utolsó ellenőrzés
2021. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SCGAM-01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .