Étude de l'Octanorm sous-cutané IG chez les patients atteints de PID
26 juillet 2021 mis à jour par: Octapharma
Étude clinique de phase III pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité de l'immunoglobuline humaine sous-cutanée (Octanorm 16,5 %) chez les patients atteints de maladies d'immunodéficience primaire
Il s'agit d'une étude de phase III en ouvert avec une période de rinçage/élimination de 12 semaines suivie d'une période d'efficacité de 12 mois.
Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'efficacité d'octanorm dans la prévention des infections bactériennes graves (SBI) par rapport aux données de contrôle historiques et d'évaluer les caractéristiques pharmacocinétiques (PK) d'octanorm.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
75
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Edmonton, Canada, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
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Montreal, Canada, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
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Moscow, Fédération Russe, 117198
- Octapharma Research Site
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Saint Petersburg, Fédération Russe, 197101
- Octapharma Research Site
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Yekaterinburg, Fédération Russe, 620149
- Octapharma Research Site
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Budapest, Hongrie, 1097
- Octapharma Research Site
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Bialystok, Pologne, 15-274
- Octapharma Research Site
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Krakow, Pologne, 30-663
- Octapharma Research Site
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Krakow, Pologne, 31-024
- Octapharma Research Site
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Lublin, Pologne, 20-093
- Octapharma Research Site
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Bratislava, Slovaquie
- Octapharma Research Site
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Košice, Slovaquie
- Octapharma Research Site
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Martin, Slovaquie
- Octapharma Research Site
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Brno, Tchéquie, 656 91
- Octapharma Research Site
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Olomouc, Tchéquie, 775 20
- Octapharma Research Site
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Pilsen, Tchéquie, 304 60
- Octapharma Research Site
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Prague, Tchéquie, 150 06
- Octapharma Research Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92697
- Octapharma Research Site
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68046
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
- Octapharma Research Site
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Texas
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Frisco, Texas, États-Unis, 75034
- Octapharma Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge d'au moins 2 ans jusqu'à 75 ans inclus.
- Diagnostic confirmé d'IP tel que défini par l'ESID et le PAGID et nécessitant un traitement de substitution par immunoglobuline en raison d'une hypogammaglobulinémie ou d'une agammaglobulinémie. Le type exact de PI doit être enregistré.
- Patients avec au moins 6 perfusions sous traitement régulier avec n'importe quel IgIV, au moins au cours des 2 derniers mois sur le même produit avant d'entrer dans l'étude. Dose constante d'IgIV entre 200 et 800 mg/kg de poids corporel (± 20 % de la dose moyenne des 6 dernières perfusions).
- Disponibilité des niveaux creux d'IgG de 2 perfusions précédentes d'IVIG avant l'inscription, et maintien supérieur ou égal à 5,0 g/L dans les niveaux creux de ces 2 perfusions précédentes.
- Résultat négatif à un test de grossesse (dosage à base de HCG dans l'urine) pour les femmes en âge de procréer et utilisation d'une méthode de contraception fiable pendant la durée de l'étude.
- Pour les patients adultes : consentement éclairé écrit librement donné. Pour les patients mineurs : consentement éclairé écrit libre des parents/tuteurs légaux et consentement éclairé écrit de l'enfant/adolescent conformément aux exigences réglementaires applicables.
- Volonté de se conformer à tous les aspects du protocole, y compris le prélèvement sanguin, pendant la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Infection aiguë nécessitant un traitement antibiotique intraveineux dans les 2 semaines précédant et pendant la période de dépistage.
- Antécédents connus de réactions indésirables aux IgA dans d'autres produits.
- Patients ayant un indice de masse corporelle ≥ 40 kg/m2.
- Exposition au sang ou à tout produit sanguin ou dérivé du plasma, autre que le traitement IVIG pour PID, au cours des 3 derniers mois précédant la première perfusion d'octanorm.
- Antécédents continus d'hypersensibilité ou de réactions persistantes aux produits dérivés du sang ou du plasma, ou à tout composant du produit expérimental (tel que le polysorbate 80).
- Exigence de toute prémédication de routine pour l'administration d'IgG.
- Antécédents de tumeurs malignes des cellules lymphoïdes et d'immunodéficience avec lymphome.
- Insuffisance hépatique sévère (ALAT 3 fois supérieure à la limite supérieure de la normale).
- Entéropathies exsudatives connues ou protéinurie.
- Présence d'une altération de la fonction rénale (créatinine supérieure à 120 μM/L) ou créatinine supérieure à 1,35 mg/dL) ou prédisposition à l'insuffisance rénale aiguë (par exemple, tout degré d'insuffisance rénale préexistante ou traitement de routine avec des médicaments néphritiques connus) .
- Traitement par corticoïdes oraux ou parentéraux pendant une durée supérieure ou égale à 30 jours ou lorsqu'ils sont administrés par intermittence ou en bolus à des doses quotidiennes supérieures ou égales à 0,15 mg/kg.
- Traitement avec des médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs.
- Vaccination virale vivante (comme la rougeole, la rubéole, les oreillons et la varicelle) au cours des 2 derniers mois précédant la première perfusion d'octanorm.
- Traitement avec tout médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première perfusion d'octanorm.
- Présence de toute condition susceptible d'interférer avec l'évaluation du médicament à l'étude ou la conduite satisfaisante de l'essai.
- Connu ou soupçonné d'avoir abusé d'alcool, de drogues, d'agents psychotropes ou d'autres produits chimiques au cours des 12 derniers mois précédant la première perfusion d'octanorm.
- Infection connue ou soupçonnée par le VIH, le VHC ou le VHB.
- Femmes enceintes ou allaitantes.
- Grossesse planifiée au cours de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Octanorme 16,5 %
octanorm 16,5 %, immunoglobuline humaine normale pour administration sous-cutanée (SC).
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octanorm 16,5 %, immunoglobuline humaine normale pour administration sous-cutanée (SC).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de SBI par personne-année
Délai: Toutes les 4 semaines jusqu'à l'évaluation finale à la semaine 65.
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Le principal résultat d'efficacité est le taux d'infections bactériennes graves (infections bactériennes graves - définies comme une bactériémie/septicémie, une méningite bactérienne, une ostéomyélite/arthrite septique, une pneumonie bactérienne et un abcès viscéral) par personne-année sous traitement.
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Toutes les 4 semaines jusqu'à l'évaluation finale à la semaine 65.
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AUC(t) à l'état d'équilibre
Délai: Mesuré à la semaine 28 avant le début de la perfusion SC, 10 minutes avant la fin de la perfusion et à 2 h, 1, 2, 3, 4 et 7 jours après la fin de la perfusion. Calculé et moyenné.
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Le critère d'évaluation principal en ce qui concerne les études pharmacocinétiques est l'aire sous la courbe AUC(t) (c'est-à-dire, AUC du temps 0 (début de la perfusion) à la fin de la période d'administration nominale, normalisée à 1 semaine) à PKSC2 à -état des conditions.
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Mesuré à la semaine 28 avant le début de la perfusion SC, 10 minutes avant la fin de la perfusion et à 2 h, 1, 2, 3, 4 et 7 jours après la fin de la perfusion. Calculé et moyenné.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Le taux annuel de toutes les infections de toute nature ou gravité.
Délai: Jusqu'à 65 semaines
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Le taux annuel de toutes les infections de toute nature ou gravité.
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Jusqu'à 65 semaines
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Infections non graves
Délai: Jusqu'à 65 semaines
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Infections non graves (total et par catégorie).
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Jusqu'à 65 semaines
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Cmax des IgG totales et des sous-classes d'IgG
Délai: Mesuré à la semaine 28
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Cmax (concentration plasmatique maximale) des IgG totales et des sous-classes d'IgG, où la valeur moyenne a été calculée et rapportée
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Mesuré à la semaine 28
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Tmax des IgG totales et des sous-classes d'IgG
Délai: Mesurée à la semaine 28 pour tous les patients, la valeur médiane a été calculée
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Tmax (Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale) des IgG totales et des sous-classes d'IgG
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Mesurée à la semaine 28 pour tous les patients, la valeur médiane a été calculée
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ASC des IgG totales et des sous-classes d'IgG
Délai: Mesuré à la semaine 28
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L'ASC (aire sous la courbe concentration-temps) des IgG totales et des sous-classes d'IgG a été calculée pour tous les patients et la valeur moyenne a été calculée et rapportée
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Mesuré à la semaine 28
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Niveaux résiduels d'IgG sériques
Délai: Mesuré une fois à la semaine 28, sept jours après la 28e perfusion d'octanorm
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Niveaux creux d'IgG sériques, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 à PK 7 jours après la 28e perfusion d'octanorm mesurés pour tous les patients et la valeur médiane a été calculée et rapportée
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Mesuré une fois à la semaine 28, sept jours après la 28e perfusion d'octanorm
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IVIG à Octanorm DCF (basé sur la zone sous la courbe concentration-temps [AUCτ])
Délai: ASC mesurée à la semaine 28
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IgIV en facteur de conversion de dose Octanorm (basé sur l'aire sous la courbe concentration-temps [AUCτ]) - déterminé par le modèle de régression des moindres carrés qui était sans restriction de l'ordonnée à l'origine.
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ASC mesurée à la semaine 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2014
Achèvement primaire (RÉEL)
9 juin 2020
Achèvement de l'étude (RÉEL)
9 juin 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 juin 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 juin 2013
Première publication (ESTIMATION)
27 juin 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
17 août 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 juillet 2021
Dernière vérification
1 juillet 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SCGAM-01
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