Badanie podskórnej IG Octanorm u pacjentów z PID
26 lipca 2021 zaktualizowane przez: Octapharma
Badanie III fazy klinicznej oceniające farmakokinetykę, skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo immunoglobuliny ludzkiej podawanej podskórnie (Octanorm 16,5%) u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności
Jest to otwarte badanie III fazy z 12-tygodniowym okresem „wypłukania” i „wypłukania”, po którym następuje 12-miesięczny okres skuteczności.
Głównymi celami badania jest ocena skuteczności oktanormu w zapobieganiu poważnym infekcjom bakteryjnym (SBI) w porównaniu z historycznymi danymi kontrolnymi oraz ocena właściwości farmakokinetycznych (PK) oktanormu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
75
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brno, Czechy, 656 91
- Octapharma Research Site
-
Olomouc, Czechy, 775 20
- Octapharma Research Site
-
Pilsen, Czechy, 304 60
- Octapharma Research Site
-
Prague, Czechy, 150 06
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 117198
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 197101
- Octapharma Research Site
-
Yekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620149
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G 2V2
- Octapharma Research Site
-
Montreal, Kanada, H3H 1P3
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Polska, 15-274
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Polska, 30-663
- Octapharma Research Site
-
Krakow, Polska, 31-024
- Octapharma Research Site
-
Lublin, Polska, 20-093
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- Octapharma Research Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Frisco, Texas, Stany Zjednoczone, 75034
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja
- Octapharma Research Site
-
Košice, Słowacja
- Octapharma Research Site
-
Martin, Słowacja
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1097
- Octapharma Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od co najmniej 2 lat do 75 lat włącznie.
- Potwierdzone rozpoznanie PI zgodnie z definicją ESID i PAGID i wymagające terapii zastępczej immunoglobulinami z powodu hipogammaglobulinemii lub agammaglobulinemii. Należy odnotować dokładny typ PI.
- Pacjenci z co najmniej 6 infuzjami regularnie leczonymi dowolnymi IVIG, którzy przyjmowali ten sam produkt przez co najmniej 2 miesiące przed włączeniem do badania. Stała dawka IVIG między 200 a 800 mg/kg masy ciała (±20% średniej dawki z ostatnich 6 infuzji).
- Dostępność minimalnych poziomów IgG z 2 poprzednich infuzji IVIG przed włączeniem do badania i utrzymanie poziomu minimalnego większego lub równego 5,0 g/l w tych 2 poprzednich infuzjach.
- Ujemny wynik testu ciążowego (oznaczenie HCG w moczu) u kobiet w wieku rozrodczym i stosujących wiarygodną metodę antykoncepcji w czasie trwania badania.
- Dla dorosłych pacjentów: dobrowolna pisemna świadoma zgoda. Dla nieletnich pacjentów: dobrowolna pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów prawnych oraz pisemna świadoma zgoda dziecka/nastolatka zgodnie z obowiązującymi wymogami prawnymi.
- Gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Ostra infekcja wymagająca dożylnego leczenia antybiotykami w ciągu 2 tygodni przed iw trakcie okresu przesiewowego.
- Znana historia działań niepożądanych na IgA w innych produktach.
- Pacjenci ze wskaźnikiem masy ciała ≥40 kg/m2.
- Narażenie na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny lub pochodne osocza, inne niż leczenie IVIG PID, w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
- Ciągła historia nadwrażliwości lub uporczywych reakcji na produkty pochodzące z krwi lub osocza lub jakikolwiek składnik badanego produktu (taki jak Polisorbat 80).
- Konieczność jakiejkolwiek rutynowej premedykacji przed podaniem IgG.
- Historia nowotworów złośliwych komórek limfoidalnych i niedoborów odporności z chłoniakiem.
- Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (AlAT 3 razy powyżej górnej granicy normy).
- Znane enteropatie z utratą białka lub białkomocz.
- Obecność zaburzeń czynności nerek (stężenie kreatyniny powyżej 120 uM/l) lub stężenie kreatyniny powyżej 1,35 mg/dl) lub predyspozycje do ostrej niewydolności nerek (np. jakikolwiek stopień istniejącej wcześniej niewydolności nerek lub rutynowe leczenie znanymi lekami nefrytycznymi) .
- Leczenie steroidami doustnymi lub pozajelitowymi przez co najmniej 30 dni lub podawane z przerwami lub w bolusie w dawkach dobowych większych lub równych 0,15 mg/kg mc.
- Leczenie lekami immunosupresyjnymi lub immunomodulującymi.
- Żywe szczepionki wirusowe (takie jak odra, różyczka, świnka i ospa wietrzna) w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
- Obecność jakiegokolwiek stanu, który może zakłócać ocenę badanego leku lub zadowalające przeprowadzenie badania.
- Znany lub podejrzewany o nadużywanie alkoholu, narkotyków, środków psychotropowych lub innych substancji chemicznych w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
- Znane lub podejrzewane zakażenie wirusem HIV, HCV lub HBV.
- Kobiety w ciąży lub karmiące.
- Planowana ciąża w trakcie badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Oktanorm 16,5%
oktanorm 16,5%, normalna immunoglobulina ludzka do podawania podskórnego (sc.).
|
oktanorm 16,5%, normalna immunoglobulina ludzka do podawania podskórnego (sc.).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stawka SBI na osobę na rok
Ramy czasowe: Co 4 tygodnie do ostatecznej oceny w 65 tygodniu.
|
Pierwszorzędowym wynikiem skuteczności jest odsetek SBI (poważne zakażenia bakteryjne — definiowane jako bakteriemia/posocznica, bakteryjne zapalenie opon mózgowych, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, bakteryjne zapalenie płuc i ropień trzewny) na osobolat leczenia.
|
Co 4 tygodnie do ostatecznej oceny w 65 tygodniu.
|
|
AUC(t) w warunkach stanu stacjonarnego
Ramy czasowe: Mierzono w 28. tygodniu przed rozpoczęciem wlewu podskórnego, 10 minut przed zakończeniem wlewu oraz 2 godziny, 1, 2, 3, 4 i 7 dni po zakończeniu wlewu. Obliczone i uśrednione.
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym w badaniach farmakokinetycznych jest pole pod krzywą AUC(t) (tj. AUC od czasu 0 (początek infuzji) do końca nominalnego okresu dawkowania, standaryzowane do 1 tygodnia) przy PKSC2 przy stałej -stanowe warunki.
|
Mierzono w 28. tygodniu przed rozpoczęciem wlewu podskórnego, 10 minut przed zakończeniem wlewu oraz 2 godziny, 1, 2, 3, 4 i 7 dni po zakończeniu wlewu. Obliczone i uśrednione.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik wszystkich infekcji dowolnego rodzaju lub stopnia ciężkości.
Ramy czasowe: Do 65 tygodni
|
Roczny wskaźnik wszystkich infekcji dowolnego rodzaju lub stopnia ciężkości.
|
Do 65 tygodni
|
|
Niepoważne infekcje
Ramy czasowe: Do 65 tygodni
|
Infekcje inne niż poważne (ogółem i według kategorii).
|
Do 65 tygodni
|
|
Cmax wszystkich podklas IgG i IgG
Ramy czasowe: Mierzone w 28 tygodniu
|
Cmax (maksymalne stężenie w osoczu) całkowitych IgG i podklas IgG, gdzie obliczono i podano średnią wartość
|
Mierzone w 28 tygodniu
|
|
Tmax wszystkich podklas IgG i IgG
Ramy czasowe: Mierzona w 28. tygodniu dla wszystkich pacjentów, obliczono wartość mediany
|
Tmax (czas do maksymalnego stężenia w osoczu) wszystkich podklas IgG i IgG
|
Mierzona w 28. tygodniu dla wszystkich pacjentów, obliczono wartość mediany
|
|
AUC wszystkich podklas IgG i IgG
Ramy czasowe: Mierzone w 28. tygodniu
|
AUC (powierzchnia pod krzywą stężenie-czas) całkowitej IgG i podklas IgG obliczono dla wszystkich pacjentów i obliczono i podano średnią wartość
|
Mierzone w 28. tygodniu
|
|
Minimalne poziomy IgG w surowicy
Ramy czasowe: Mierzono raz w 28. tygodniu, siedem dni po 28. wlewie oktanormu
|
Najmniejsze stężenia w surowicy IgG, IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 w PK 7 dni po 28. wlewie oktanormu zmierzono u wszystkich pacjentów i obliczono i podano medianę
|
Mierzono raz w 28. tygodniu, siedem dni po 28. wlewie oktanormu
|
|
IVIG do Octanorm DCF (na podstawie pola powierzchni pod krzywą stężenie-czas [AUCτ])
Ramy czasowe: AUC mierzone w 28. tygodniu
|
Współczynnik konwersji dawki IVIG na oktanormę (w oparciu o pole powierzchni pod krzywą stężenie-czas [AUCτ]) — określony za pomocą modelu regresji metodą najmniejszych kwadratów, który nie ograniczał punktu przecięcia.
|
AUC mierzone w 28. tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2014
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
9 czerwca 2020
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
9 czerwca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 czerwca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 czerwca 2013
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
27 czerwca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
17 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SCGAM-01
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .